杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是許多罕見病藥物公司競相追逐的對象。不久前FDA批準(zhǔn)了Sarepta公司開發(fā)的Exondys51用于治療特定基因突變型的DMD患者。這一決定引起了業(yè)內(nèi)的廣泛爭議?，F(xiàn)在有消息傳出，Sarepta公司已經(jīng)和英國的Summit公司簽訂合作協(xié)議開發(fā)治療該疾病的新型療法，整個合約協(xié)議最高達到5億8千萬美元之多。

　　此次獲得Sarepta公司重視的是Summit公司旗下的抗肌萎縮蛋白調(diào)節(jié)劑管線，該管線中目前進展最快的是處于臨床中期研究的ezutromid。按照協(xié)議規(guī)定，Sarepta公司將獲得在歐洲市場的銷售權(quán)，此外，公司未來還有權(quán)視具體情況優(yōu)先獲得該類產(chǎn)品在拉丁美洲的銷售權(quán)。而Summit公司將保留在其他市場的權(quán)利。

　　Ezutromid是通過提高患者體內(nèi)抗肌萎縮蛋白水平來治療DMD，這種療法不需要針對特定的基因突變型，因而可能具有更廣闊的市場。而Sarepta公司剛剛獲批的Exondys則是針對DMD患者群中帶有特定突變類型的亞群患者的藥物。因此，與Summit的合作將有助于加強Sarepta公司未來在該市場中地位。

　　按照協(xié)議，Summit公司將首先獲得4000萬美元的預(yù)付款，同時視藥物的研發(fā)情況獲得超過5億美元的里程碑獎金。協(xié)議還規(guī)定，自2018年起，Sarepta和Summit將按照45%：55%的比例分擔(dān)該類藥物研發(fā)經(jīng)費支出。

　　FDA九月份剛剛批準(zhǔn)Exondys51用于治療因外顯子51基因突變引起的DMD患者。然而有分析人士認為公司提交送審的臨床研究數(shù)據(jù)過于薄弱，例如研究中僅有12名患者參與，且沒有引入對照組。這一事件也引起了業(yè)界的廣泛關(guān)注。