著名罕見(jiàn)疾病研究專家BioMarin公司最近在杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物研究領(lǐng)域遭受了巨大挫折。公司2014年底收購(gòu)另一罕見(jiàn)病藥物研發(fā)者Prosensa而獲得的相關(guān)療法drisapersen開(kāi)發(fā)研究最終倒在了臨床審批部門面前，如無(wú)意外，BioMarin公司已經(jīng)承認(rèn)這一研究的失敗。

　　此前公司的drisapersen已經(jīng)被FDA的審查人員亮出了紅燈，此次歐盟醫(yī)藥管理部門的工作人員又釋放出了相似的消息，這對(duì)于信心滿滿要?dú)⑷攵攀霞I(yíng)養(yǎng)不良治療領(lǐng)域的BioMarin公司來(lái)說(shuō)無(wú)疑是毀滅性的打擊。公司目前已經(jīng)停止了該藥物的申請(qǐng)。同時(shí)還暫停了drisapersen以及包括BMN044、BMN045和BMN053在內(nèi)的三個(gè)研究項(xiàng)目，這些項(xiàng)目目前都處于臨床II期研究階段。

　　BioMarin的研究人員介紹表示，該藥物是一種反義核苷酸療法。研究人員希望這種藥物能夠通過(guò)阻斷外顯子51的表達(dá)而達(dá)到治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的效果。此前，Prosensa公司在開(kāi)發(fā)drisapersen的過(guò)程中就曾遭遇滑鐵盧。研究人員在杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良患者的6分鐘行走測(cè)試（該疾病療效的經(jīng)典檢測(cè)方法）中未能擊敗對(duì)照組結(jié)果。首次影響，另一巨頭葛蘭素史克公司結(jié)束了與前者在該領(lǐng)域的研究。隨后，獨(dú)自上路的Prosensa公司認(rèn)為通過(guò)提前給藥的方式延長(zhǎng)治療時(shí)間可能會(huì)延緩該疾病的發(fā)展。而B(niǎo)ioMarin公司顯然是贊同這一看法，故此于兩年前斥資近7億美元收購(gòu)了該公司并獲得了drisapersen的所有權(quán)。如今看來(lái)這筆收購(gòu)案似乎是一個(gè)敗筆。

　　時(shí)至今日，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥仍然沒(méi)有太好的解決方案。許多罕見(jiàn)病研發(fā)公司都在這一領(lǐng)域栽了跟頭。此前著名罕見(jiàn)病公司PTC在該領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)也遭到了FDA的否決。而Sarepta公司的eteplirsen上市申請(qǐng)?jiān)诒籉DA專家委員會(huì)否決后兩經(jīng)延遲?？梢哉f(shuō)，杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥研究領(lǐng)域目前正處于一個(gè)低迷的狀態(tài)。究竟誰(shuí)能夠異軍突起，在該領(lǐng)域取得突破尚未可知。