RMGO制藥有限責(zé)任公司是一個臨床階段的生物制藥公司，推出了一種叫做Rycals的神奇小分子藥物。該公司宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已經(jīng)授予藥物ARM210（也叫做S48168）孤兒藥資格認定和罕見兒科疾病資格認定，用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。DMD是一種具有重度破壞力的疾病，可以導(dǎo)致進行性的肌肉功能下降并最終導(dǎo)致青年人肌肉孱弱無力。

　　ARM210/S48168靶向作用于Ryanodine受體（RyR），一種胞內(nèi)鈣離子釋放通道，這種通道的通透性會在DMD等疾病狀態(tài)下增加，這導(dǎo)致了肌肉的破壞和功能的喪失。在DMD的動物模型中，與只使用藥物載體的對照組相比，ARM210顯著而有效地改善了運動能力，肌肉特殊力量，握力和肌肉組織結(jié)構(gòu)。ARM210獨特的作用機理和口服給藥方式，使得它有能力無論在什么遺傳背景下，均可以作用于骨骼肌、膈肌和心肌，而且可以作為單獨治療藥物或與其他治療DMD的方式共同發(fā)揮作用。

　　“FDA授予這些資格認定代表了ARM210項目的一大重要成就，并且突出強調(diào)了一直持續(xù)存在的為DMD患者及其家庭提供更多有意義治療的需求，”ARMGO制藥公司總裁和首席執(zhí)行官SapanShah博士說道，“我們期待著繼續(xù)我們ARM210臨床項目的進程，包括完成正在進行的一期臨床試驗以及進入到在DMD患者中進行二期臨床試驗的研究。”

　　ARMGO制藥和其合作伙伴Servier早前宣布，在臨床前有效性及IND/CTA授權(quán)進行的藥物非臨床研究管理規(guī)范安全性研究成功完成之后，ARM201/S48168的篩選已經(jīng)進一步進入臨床階段。評估ARM210的藥代動力學(xué)和安全性的1期臨床階段研究，在歐洲目前正在健康的男性志愿者上實施。在這項實驗結(jié)果良好，并且其他被授權(quán)的工作包括合適的管理討論之后，在杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）患者上進行2a階段研究的計劃將被提上日程。

　　關(guān)于孤兒藥資格認定

　　孤兒藥的資格認定是美國食品及藥物管理局（FDA）授予那些為治療在美國影響少于200,000患者的罕見疾病或情況而開發(fā)的候選藥物的。孤兒（藥）的資格認定能夠使企業(yè)有條件獲得FDA的協(xié)議幫助，也使其獲得向FDA申請孤兒（藥）產(chǎn)品的研究許可的能力，免除處方藥費用法案(PDUFA)的歸檔費用，減免臨床研究費用的稅額以及獲得此種藥物的7年市場專營權(quán)。

　　關(guān)于罕見兒科疾病資格認定

　　FDA把“罕見兒科疾病”定義為一種在美國影響少于200,000人的疾病，患者年齡主要處于出生后到18歲之間的范圍。在FDA罕見兒科疾病優(yōu)先權(quán)審核憑單項目支持下，獲得一個針對一種罕見兒科疾病的新藥申請（NDA）許可的贊助者有資格得到一張憑單，這張憑單可以被贖回并可以給予贊助者其接下來任何市場應(yīng)用的優(yōu)先審核權(quán)。優(yōu)先審核憑單可以被無限出售或轉(zhuǎn)手。

　　關(guān)于杜氏肌營養(yǎng)不良癥

　　杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）是一種肌肉萎縮癥，是男性最常見的伴X染色體的遺傳疾病，世界范圍內(nèi)每3500個活產(chǎn)男嬰中就有1例該病，預(yù)計影響了超過50000位父母?；加蠨MD的年輕男性表現(xiàn)為進行性的最終使人衰弱的肌肉無力。該病由一種維持骨骼肌和心肌的正常結(jié)構(gòu)和功能的抗萎縮帶白的基因突變引起，因此DMD主要影響骨骼肌的肌力和功能（包括行走能力和上肢功能），膈肌功能（呼吸功能）和心功能。

　　關(guān)于ARMGO制藥公司

　　ARMGO制藥公司是一家私人持股的生物制藥公司，基于AndrewMarks博士的科學(xué)研究，致力于用獨創(chuàng)的、針對的科學(xué)手段研發(fā)治療心臟、骨骼肌和神經(jīng)系統(tǒng)的衰弱和紊亂的新型的小分子治療藥物。該公司的專利藥物rycals?是新一類口服制劑，通過位于細胞漿/內(nèi)質(zhì)網(wǎng)的蘭尼堿受體鈣釋放通道（RYR）修復(fù)鈣的泄露。ARMGO制藥公司的RyR技術(shù)已經(jīng)獲得了來自哥倫比亞大學(xué)的全球獨家許可。ARMGO針對心血管系統(tǒng)和骨骼肌系統(tǒng)適應(yīng)癥的藥物Rycal在美國和日本之外的研發(fā)和商業(yè)應(yīng)用許可已經(jīng)獨家給予了Servier。與Servier的合作研發(fā)的ARM210的獲得了肌營養(yǎng)不良協(xié)會（MDAUSA）頒發(fā)的一個獎項。