著名罕見病公司PTC開發(fā)的用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良新藥Translarna最近在英國市場迎來了一個(gè)轉(zhuǎn)折。英國NICE同意給予PTC和NHS更多時(shí)間用于談判并就藥物價(jià)格達(dá)成一致以便該藥物能夠最終進(jìn)入英國的醫(yī)保體系。就在幾周前，NICE曾建議Translarna用于仍具有行走能力的五歲以上由基因無義突變引起的杜氏肌營養(yǎng)不良患者。

　　據(jù)NICE估計(jì)，Translarna治療每個(gè)患者的價(jià)格大約在22萬英鎊（約合32萬美元）以上。這也使得這種藥物躋身英國最昂貴療法之一。事實(shí)上，該藥物價(jià)格已經(jīng)超出了NICE目前正常的HTA評判標(biāo)準(zhǔn)，不過仍在用于專門評估治療罕見疾病療法HST標(biāo)準(zhǔn)范圍之內(nèi)。

　　NICE的以為發(fā)言人表示，NICE希望NHS和PTC公司雙方能夠在本月11號之前達(dá)成一個(gè)雙方都可以接受的銷售價(jià)格。不過NICE對雙方達(dá)成協(xié)議也表示了樂觀的態(tài)度。

　　而Translarna在英國的審批也經(jīng)歷了一個(gè)拐點(diǎn)。NICE去年曾拒絕該藥物的上市申請。隨后迫于國內(nèi)患者親屬以及一些媒體壓力，NICE對其態(tài)度得到了改變。如果這一協(xié)議能夠達(dá)成，未來三個(gè)月內(nèi)，NICE將招募50名患者使用這一療法以收集該療法長期數(shù)據(jù)。這一研究將持續(xù)五年時(shí)間，屆時(shí)NICE將修訂該藥物的具體使用指南。

　　Translarna在美國也是一種有爭議的藥物。此前FDA曾拒絕了這一藥物的上市。而歐盟管理者是否最終批準(zhǔn)其進(jìn)入歐盟市場也是個(gè)未知之?dāng)?shù)。因?yàn)榇饲癙TC公司在Translarna的臨床二期和臨床三期研究中相繼宣告失敗，未能證明這一藥物在疾病治療中的效果。

　　那么問題來了，為什么NICE對這一藥物的獲批如此“上心”？原因在于研究人員認(rèn)為Translarna能夠推遲患者徹底喪失運(yùn)動(dòng)能力的時(shí)間，經(jīng)過治療的患者使用輪椅的時(shí)間平均延后了7年。