諾華4日發(fā)布喜訊，旗下Farydak(panobinostat)通過歐盟批準，成為首個獲得歐盟批準用于治療多發(fā)性骨髓瘤的HDAC抑制劑，須與硼替佐米、地塞米松聯(lián)合使用，適用于曾接受過硼替佐米和一種免疫調(diào)節(jié)劑治療但復發(fā)的多發(fā)性骨髓瘤患者。

　　多發(fā)性骨髓瘤是一種惡性骨髓漿細胞癌，以白細胞入侵骨髓為特征，在歐洲大約有8.4萬人受此疾病困擾。

　　Panobinostat通過抑制組蛋白去乙?；?HDACs)的活性而發(fā)揮作用。這一過程可能延緩了多發(fā)性骨髓瘤患者體內(nèi)漿細胞的過度增殖，或?qū)е逻@些危險細胞死亡。

　　諾華堅信，此次Farydak在歐盟的獲批，是具有表觀遺傳活性的HDAC抑制劑首次登陸歐洲市場，為進展型多發(fā)性骨髓瘤患者治療提供了更多用藥選擇。

　　“目前，多發(fā)性骨髓瘤患者臨床上易出現(xiàn)復發(fā)或者治療藥物耐受等問題，”來自法國南特大學醫(yī)療中心多發(fā)性骨髓瘤專家PhilippeMoreau如是說，“Farydak則從全新抗癌機制出發(fā)，提高患者對標準治療藥物的敏感性及藥物有效性。”

　　諾華一直在尋求Farydak在多發(fā)性骨髓瘤適應(yīng)癥上獲得拓展。最初諾華向FDA提交Farydak申請時，因其良好療效而獲得了FDA授予的快速通道資格，審查周期大為縮短。而后期臨床結(jié)果顯示Farydak具有較高心血管風險，一度被FDA腫瘤藥物顧問委員會（ODAC）拒絕批準。隨后，諾華通過提交額外分析數(shù)據(jù)，并修改了Farydak的適應(yīng)癥，F(xiàn)DA審慎考慮后在保留黑框警告前提下方同意其上市。

　　在Farydak治療多發(fā)性骨髓瘤臨床試驗中，聯(lián)合標準治療組（Farydak+硼替佐米+地塞米松）的中位無進展生存期（PFS）延長至10.6個月，明顯優(yōu)于對照組（硼替佐米+地塞米松，PFS=5.8）。此外，聯(lián)合標準治療組中59%患者在治療后腫瘤縮小或消失，而對照組數(shù)據(jù)為41%。

　　當前，多發(fā)性骨髓瘤市場新型藥物層出不窮，不同治療靶點衍生出眾多候選藥物，如武田制藥口服蛋白酶抑制劑ixazomib，業(yè)界曾預測其前景可能超越此前獲得巨大市場成功的Velcade（萬珂）；百時美施貴寶的實驗性單抗藥物elotuzumab，通過直接靶向骨髓瘤細胞、增加NK細胞殺傷骨髓瘤細胞的能力，曾獲得FDA授予的突破性療法認定；CleaveBiosciences公司p97抑制劑CB－5083，最近剛獲得FDA授予的孤兒藥資格，目前仍處于I期臨床階段。

　　諾華在抗腫瘤/血液學領(lǐng)域擁有強勢產(chǎn)品線，除多發(fā)性骨髓瘤外，諾華在骨髓增生異常、骨髓纖維變性、血液系統(tǒng)惡性腫瘤（急性髓性白血病、非霍奇金淋巴瘤）、黑色素瘤及其他實體瘤治療領(lǐng)域也格外關(guān)注，目前在中國已成功上市數(shù)款此類產(chǎn)品，如格列衛(wèi)、弗降、擇泰、阿可達、得斯芬、達希納、歐必亭等。