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未來醫(yī)學(xué)干細(xì)胞:正在拯救只有“半顆心臟”的患兒

2018-03-07 來源:健客社區(qū)  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:洛杉磯兒童醫(yī)院心臟研究所心胸外科醫(yī)生拉姆庫馬博士表示,大約在二三十年前,這種疾病是致命的,沒有一例患兒在產(chǎn)后或新生兒時(shí)期幸存下來。
目前,美國洛杉磯兒童醫(yī)院的科研團(tuán)隊(duì)正在開展一項(xiàng)開創(chuàng)性臨床試驗(yàn),利用干細(xì)胞來治療出生時(shí)只有右心室的先天性心臟缺陷嬰兒??茖W(xué)家們正在努力將這種疾病的治療提高至一個(gè)全新的水平。
 
今年1月,來自美國阿蒂西亞的賈絲明·吉倫出生時(shí)被診斷患有這類心臟缺陷——左心發(fā)育不全綜合征(HLHS),她媽媽對此十分震驚;另一位新媽媽也被告知女兒伊莉·斯維勒患有這種罕見的先天性心臟病?;純杭议L對此十分擔(dān)憂,他們希望醫(yī)學(xué)的發(fā)展能給孩子帶來新生機(jī)。目前,這兩名患兒已被納入洛杉磯兒童醫(yī)院開展的這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中,正在等待接受干細(xì)胞注射。
 
洛杉磯兒童醫(yī)院心臟研究所心胸外科醫(yī)生拉姆庫馬博士表示,大約在二三十年前,這種疾病是致命的,沒有一例患兒在產(chǎn)后或新生兒時(shí)期幸存下來。洛杉磯兒童醫(yī)院的外科醫(yī)生團(tuán)隊(duì)率先開展了一系列研究來重新設(shè)計(jì)和改變右心室,使其能夠?qū)⒀狠斔椭粱颊呷?,但依賴這種方法存活的患者在青春期或成年期開始出現(xiàn)心臟衰竭。
 
如今,他們決定在這種疾病的治療方案中添加新物質(zhì)——干細(xì)胞。他們希望隨著時(shí)間的推移,干細(xì)胞能夠引發(fā)心肌擴(kuò)張或肥大,甚至產(chǎn)生更多的細(xì)胞。干細(xì)胞帶來的可能性是驚人的,注入的干細(xì)胞有望強(qiáng)化患者的右心室,因?yàn)橛倚氖沂沁@類患兒心臟僅存的心室,科學(xué)家們期望用強(qiáng)壯的右心室來肩負(fù)起原本左心室的工作,從而將血液輸送至患者的全身。
 
干細(xì)胞治療左心發(fā)育不全綜合征
 
左心發(fā)育不全綜合征是一種嚴(yán)重的先天性心臟病,占新生兒心臟病死亡率的25%。在先天性心臟病中,左心發(fā)育不全綜合征的治療結(jié)果相對暗淡些。心室重建手術(shù)試驗(yàn)結(jié)果顯示,即使是最成功的手術(shù)帶來的存活率也不容樂觀。
 
近年來,干細(xì)胞已被應(yīng)用于左心發(fā)育不全綜合征的個(gè)別案例中,目前多項(xiàng)干細(xì)胞治療左心發(fā)育不全綜合征的臨床試驗(yàn)正在開展或者即將開展,有望給這類疾病患者帶來新希望。
 
免疫治療是繼外科手術(shù)、放療、化療之后的第四種癌癥療法。和前三種療法不同,免疫治療利用自身的免疫系統(tǒng)攻擊癌細(xì)胞,理論上具有更高的特異性。T細(xì)胞的活化依賴主要組織相容性復(fù)合物(MHC)呈遞的抗原,然而癌細(xì)胞往往通過下調(diào)MHC的表達(dá)逃脫T細(xì)胞的識別和攻擊。
 
2016年,美國馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)院的兒童外科醫(yī)生開展了此類臨床試驗(yàn),他們利用成人骨髓間充質(zhì)干細(xì)胞來治療罹患先天性左心發(fā)育不全綜合征的嬰兒。在成人心臟病患身上,間充質(zhì)干細(xì)胞已經(jīng)展現(xiàn)出了顯著的治愈能力。試驗(yàn)發(fā)現(xiàn),間充質(zhì)干細(xì)胞能夠抑制心臟組織的炎癥反應(yīng),降低結(jié)痂組織的形成;促進(jìn)心臟血管的新生;促進(jìn)心臟肌肉細(xì)胞與心臟干細(xì)胞的生長等。
 
總共有30名左心發(fā)育不全綜合征患者參與了這項(xiàng)臨床試驗(yàn),前2名4個(gè)月大的患兒在接受干細(xì)胞注射后狀況良好。
 
展望
 
未來醫(yī)學(xué)干細(xì)胞,讓過去醫(yī)學(xué)不可能實(shí)現(xiàn)的事情變成了可能。隨著干細(xì)胞技術(shù)的發(fā)展,左心發(fā)育不全綜合征的治療出現(xiàn)了新曙光。目前,還有許多疾病急需創(chuàng)新療法,干細(xì)胞治療有望成為這些疾病的新選擇。最近兩年,干細(xì)胞已經(jīng)在治療過去被認(rèn)為是“不治之癥”的疾病中展現(xiàn)出了巨大的潛力,比如全球首例胎盤干細(xì)胞治療早衰癥,干細(xì)胞治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干細(xì)胞治療卵巢早衰等等,這些案例讓人類對未來醫(yī)學(xué)充滿了希望。
 
近年來,越來越多的機(jī)構(gòu)加入了干細(xì)胞治療研究的隊(duì)伍中,為推動(dòng)干細(xì)胞治療的發(fā)展添磚加瓦。作為行業(yè)內(nèi)的領(lǐng)先企業(yè),博雅干細(xì)胞正在通過不懈的研究和努力,致力于將干細(xì)胞治療早衰癥延伸至更多的罕見病,讓更多疾病的治療成為可能,推動(dòng)未來醫(yī)學(xué)的發(fā)展。目前,博雅干細(xì)胞正在同國內(nèi)近四十家醫(yī)院合作,開展胎盤干細(xì)胞治療自體免疫疾病、骨關(guān)節(jié)炎、宮腔粘連、地中海貧血、早衰癥等疾病的臨床研究,共同推進(jìn)胎盤干細(xì)胞從基礎(chǔ)科研到臨床應(yīng)用的快速轉(zhuǎn)化,造福人類!
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