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Prader-Willi綜合征孤兒藥beloranib的3期臨床試驗啟動

2018-01-22 來源:醫(yī)脈通內(nèi)分泌科  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:Prader-Willi綜合征是一種罕見的遺傳性疾病,以過度進食導(dǎo)致肥胖和其他代謝性疾病為特征,目前的治療手段稀少。Prader-Willi綜合征對患者的不同生長發(fā)育階段均有影響,治療難度很大。

   Prader-Willi綜合征是一種罕見的遺傳性疾病,以過度進食導(dǎo)致肥胖和其他代謝性疾病為特征,目前的治療手段稀少。Prader-Willi綜合征對患者的不同生長發(fā)育階段均有影響,治療難度很大。

 
  有鑒于此,F(xiàn)DA批準一種新型小分子藥物beloranib用于治療Prader-Willi綜合征,并授予其孤兒藥地位。
 
  beloranib是首個可減少饑餓感同時通過抑制MetAP2酶以促進體內(nèi)儲存的脂肪被利用的注射類藥物(MetAP2酶主要在控制代謝的細胞過程中發(fā)揮作用)。
 
  beloranib的制造商美國Zafgen公司近日宣布,在12歲以上兒童和成人Prader-Willi綜合征患者中進行的beloranib3期試驗正式啟動。
 
  該試驗名為TheBeloranibEfficacySafetyandTolerabilityinPWStrial(bestPWS),是一項雙盲、安慰劑對照試驗,將要觀察和評估的指標包括飲食相關(guān)的行為、身體總脂肪含量和beloranib的安全性。
 
  研究人員計劃在美國14家試驗點招募84例Prader-Willi綜合征患者,將其隨機分配至安慰組和beloranib組(1.8mg或2.5mg,每周2次皮下注射),進行為期6個月的治療。接受beloranib治療且順利完成試驗的Prader-Willi綜合征患者將繼續(xù)進入另一項為期6個月的開放標簽擴展研究。
 
  主要終點是身體總脂肪含量和過量飲食相關(guān)行為的變化,次要終點是脂質(zhì)參數(shù)和體重?;颊吆团阕o人員的生活質(zhì)量也會納入評估。
 
  Zafgen公司CEO稱,預(yù)計在2015年第四個季度得到該試驗的初始數(shù)據(jù)。
 
  有專家評論道,Prader-Willi綜合征是“有名”的難治性疾病,如果能夠被治療,將能極大地改善患者和陪護人員的生活。在Prader-Willi綜合征患者中評估beloranib有效性、安全性和耐受性的試驗意味著我們在探索該疾病治療方法之路上又邁出了重要一步。
 
  PS:beloranib也是在研中的新型減肥藥之一,或許是一個無需節(jié)食、無需運動的強力減肥藥。
 
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