三级电影毛片在线观看黄网站|日本无码欧美成人精品|AV探花在线观看|中文字幕精久久久久粗|韩国一区二区毛片|二本道一区二区无码蜜桃|久草精品视频在线看网站免费|全裸日韩在线观看aaa|插综合网蜜桃人人爱人人上|自拍偷拍高清免费1

您的位置:健客網(wǎng) > 新聞頻道 > 政策解讀 > 權(quán)威發(fā)布 > 滿足這4大條件,罕見病目錄可進

滿足這4大條件,罕見病目錄可進

2018-06-06 來源:醫(yī)藥云端工作室  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品,進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的,可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。

國家衛(wèi)健委發(fā)布《罕見病目錄制訂工作程序》,自印發(fā)之日起施行。將分批遴選目錄覆蓋病種,對目錄進行動態(tài)更新。目錄更新時間原則上不短于2年,納入目錄的病種應(yīng)當(dāng)同時滿足四大條件,并且,多組織可提出增加病種申請。隨著近期出臺的一系列政策,顯示出我國對罕見病治療和孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域給予了更多的重視和支持。

今日(6月5日),國家衛(wèi)健委醫(yī)政醫(yī)管局發(fā)布《罕見病目錄制訂工作程序》。該程序自印發(fā)之日起施行。
 
不久前(5月22日),第一批罕見病目錄公開,121個臨床上較罕見、醫(yī)療需求較急迫、社會關(guān)注度較高的疾病納入目錄范圍。
 
緊接著,5月23日,國藥家監(jiān)局發(fā)布公告,將進一步優(yōu)化藥品注冊審評審批,對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品,CDE將加強對藥品研發(fā)的指導(dǎo),對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請,審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源,加快審評審批。
 
同時,對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品,進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的,可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。
 
由于罕見病發(fā)病率低,孤兒藥的研發(fā)回報往往不及常見病藥物,美國、歐盟、日本等許多國家和地區(qū)先后出臺了針對孤兒藥上市的福利措施,以鼓勵藥物研發(fā)機構(gòu)對此類藥物投入更多的研發(fā)精力。
 
而近期出臺的一系列政策,也顯示出我國對罕見病治療和孤兒藥研發(fā)領(lǐng)域給予了更多的重視和支持。
 
分批遴選,同時滿足四大條件
 
此次罕見病目錄制訂工作程序中指出,將分批遴選目錄覆蓋病種,對目錄進行動態(tài)更新。目錄更新時間原則上不短于2年。
 
納入目錄的病種應(yīng)當(dāng)同時滿足以下條件:
 
國際國內(nèi)有證據(jù)表明發(fā)病率或患病率較低;
 
對患者和家庭危害較大;
 
有明確診斷方法;
 
有治療或干預(yù)手段、經(jīng)濟可負擔(dān),或尚無有效治療或干預(yù)手段、但已納入國家科研專項。
 
多組織可提出增加病種申請
 
國家有關(guān)部門、省級衛(wèi)生健康行政部門、國家級行業(yè)學(xué)會或協(xié)會、民政部注冊登記的相關(guān)民間組織,可以提出增加目錄病種的申請,并向?qū)<椅瘑T會辦公室提供申請材料。
 
申請材料應(yīng)當(dāng)包括以下內(nèi)容:
 
病種基本情況。主要包括病種名稱(中英文)、發(fā)病率或患病率、發(fā)病年齡、診斷標準、治療方法(含藥品)、預(yù)后效果(含生存期)等;
 
我國是否已有保障政策、治療所需年費用等;
 
其他主要國家或地區(qū)對該病種的診療、醫(yī)療保障和社會救助等管理情況;
 
上述材料的數(shù)據(jù)來源和參考文獻;
 
申請單位、聯(lián)系人及聯(lián)系方式,包括通訊地址、電話和電子郵件。
 
國家衛(wèi)健委會(會同國務(wù)院有關(guān)部門)公布罕見病目錄。如需調(diào)整出目錄的,參照增加病種的程序及要求執(zhí)行。
 
開設(shè)罕見病專病門診
 
目前世界上已知有7000多種罕見病。與常見疾病相比,罕見病的相關(guān)醫(yī)學(xué)研究水平明顯滯后,我們對許多罕見病的發(fā)病機制認識受限,診斷手段不足,更缺乏有效的治療方法。
 
由于醫(yī)療資源分布不均衡,不少患者歷經(jīng)長期輾轉(zhuǎn)求醫(yī)而無法明確診斷,更多患者則經(jīng)受著雖被診斷、卻無法獲得有效及可負擔(dān)的治療而痛苦。
 
據(jù)澎湃新聞報道,2017年,北京協(xié)和醫(yī)院為解決該類患者就醫(yī)難問題,專門開設(shè)了罕見病專病門診,組建了罕見病診治的多學(xué)科專家協(xié)作組,建立了基因檢測和遺傳咨詢團隊,通過電話或微信預(yù)約,提供診前預(yù)評估和分診,為疑難病和罕見病以及長期未明確診斷的患者提供更便捷的就醫(yī)方式和專科就診途徑,同時根據(jù)患者實際情況提供一部分公益性基因檢測和遺傳咨詢服務(wù)。
 
探索臨床隊列研究新模式
 
據(jù)澎湃新聞報道,通過疾病注冊登記系統(tǒng)開展臨床隊列研究是罕見病研究的重要手段之一。近十年來,國內(nèi)不少區(qū)域性醫(yī)療中心和部分專科的學(xué)科帶頭人建立了多個單病種或多病種的區(qū)域性或全國性罕見病臨床隊列,但全國性的大規(guī)模罕見病注冊登記尚無先例。
 
2016年底,由北京協(xié)和醫(yī)院牽頭,聯(lián)合全國20家具有豐富罕見病資源的大型醫(yī)院,啟動了國家重點研發(fā)計劃“罕見病臨床隊列研究”,建立了國家罕見病注冊登記平臺,建設(shè)基于信息學(xué)創(chuàng)新技術(shù)的國家罕見病臨床數(shù)據(jù)庫和生物標本庫。
 
目前信息平臺的建設(shè)已初具規(guī)模,建立了130余種罕見病的臨床病例報告標準與規(guī)范,針對60余種罕見病采集臨床信息近9000例。
 
該罕見病注冊系統(tǒng)還對國內(nèi)外優(yōu)勢資源進行整合,為一線臨床醫(yī)生與科研工作者提供完整的罕見病隊列研究平臺,包括:提供一系列臨床基因組學(xué)工具培訓(xùn)與開源使用;建設(shè)并完善中文罕見病知識庫;與多個國際罕見病學(xué)術(shù)組織建立戰(zhàn)略合作,促進各方協(xié)作與資源共享等。
看本篇文章的人在健客購買了以下產(chǎn)品 更多>
有健康問題?醫(yī)生在線免費幫您解答!去提問>>
健客微信
健客藥房