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官方罕見病目錄背后的中國(guó)孤兒藥開發(fā)現(xiàn)狀

2018-05-23 來源:醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)   標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:中國(guó)罕見病藥物開發(fā)仍與歐美日等國(guó)家有一定差距。不過,中國(guó)罕見病治療藥品研發(fā)已引起相關(guān)企業(yè)重視,國(guó)家政策對(duì)罕見病用藥的扶持也逐步強(qiáng)化,CDE對(duì)于孤兒藥的優(yōu)先審評(píng)審批,讓企業(yè)也更有動(dòng)力開發(fā)孤兒藥適應(yīng)癥。

5月21日,國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等五部門聯(lián)合制定了《第一批罕見病目錄》,首次以官方名義公布了121種罕見性疾病。此次被納入名單中的病種,在中國(guó)的開發(fā)情況如何呢?筆者對(duì)此進(jìn)行了整理匯總。

通過梳理不難發(fā)現(xiàn),在這121個(gè)病種中,多數(shù)處于無藥可治的狀態(tài)。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì),僅44個(gè)病種有相關(guān)藥物在全球上市,在中國(guó)上市的則不到一半。具體來看,與這44個(gè)疾病相關(guān)的藥物在中國(guó)注冊(cè)進(jìn)展如下。
 
已有藥品上市的疾病及相關(guān)藥品在中國(guó)注冊(cè)進(jìn)展
 
備注:此處所列藥品均為在全球中已上市且在上市國(guó)家被授予孤兒藥資格。其中,依庫(kù)珠單抗雖已上市,但視神經(jīng)脊髓炎適應(yīng)癥仍處于臨床階段;帕米膦酸二鈉雖已在美國(guó)上市,但未被授予孤兒藥資格;薄芝糖肽僅在國(guó)內(nèi)上市
 
從這44個(gè)疾病相關(guān)藥物國(guó)內(nèi)注冊(cè)進(jìn)展來看:
 
1.有些疾病國(guó)內(nèi)外研發(fā)同步,國(guó)內(nèi)已有多個(gè)品種上市,如早發(fā)性帕金森病等,其在國(guó)內(nèi)外研發(fā)均相對(duì)較為成熟;
 
2.國(guó)內(nèi)研發(fā)進(jìn)展緊追國(guó)外,國(guó)內(nèi)已有多個(gè)在研品種,如:血友病,部分治療藥品已在中國(guó)上市,部分仍處于研發(fā)中;
 
3.國(guó)內(nèi)研發(fā)進(jìn)展遠(yuǎn)落后于國(guó)外,國(guó)外相關(guān)品種在國(guó)內(nèi)均未開展研發(fā),如:黏多糖貯積癥,國(guó)外已上市三個(gè)藥品在國(guó)內(nèi)均未引入,一個(gè)僅在申請(qǐng)臨床階段。
 
顯然,中國(guó)罕見病藥物開發(fā)仍與歐美日等國(guó)家有一定差距。不過,中國(guó)罕見病治療藥品研發(fā)已引起相關(guān)企業(yè)重視,國(guó)家政策對(duì)罕見病用藥的扶持也逐步強(qiáng)化,CDE對(duì)于孤兒藥的優(yōu)先審評(píng)審批,讓企業(yè)也更有動(dòng)力開發(fā)孤兒藥適應(yīng)癥。
 
2017年10月8日,中共中央辦公廳國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)于《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中,明確提出支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā),目前罕見病目錄已出臺(tái),未來減免臨床及藥品附帶條件上市等政策也必將陸續(xù)落地,為罕見病患者帶來巨大福音,孤兒藥在中國(guó)即將進(jìn)入發(fā)展黃金期。相信隨著中國(guó)孤兒藥政策的逐步完善,將會(huì)有更多企業(yè)加入孤兒藥研發(fā)布局中,惠及更多罕見病患者。
 
此外,在中國(guó)121種罕見病中,仍有77種疾病仍沒有相關(guān)藥物上市,這一方面是因?yàn)楹币姴』疾∪巳狠^少,未來投資收益回報(bào)低,企業(yè)對(duì)孤兒藥的開發(fā)動(dòng)力不足。另外一個(gè)主要原因是由于患病人群少,難以找到足夠數(shù)量的病人開展相關(guān)臨床試驗(yàn),無法滿足藥品上市需求。為提高企業(yè)孤兒藥開發(fā)積極性,世界各國(guó)也不斷出臺(tái)相關(guān)鼓勵(lì)政策,如稅收減免、市場(chǎng)獨(dú)占期、加速審評(píng)審批、有條件批準(zhǔn)上市等政策,降低企業(yè)孤兒藥開發(fā)成本、加速孤兒藥上市速度。
 
從在研藥物來看,這77種疾病中,已有多個(gè)疾病相關(guān)藥物已推進(jìn)臨床,如腓骨肌萎縮癥,全球范圍內(nèi)已有三個(gè)創(chuàng)新藥在研中:
 
最后,站在企業(yè)發(fā)展的角度,小編認(rèn)為對(duì)于仿制孤兒藥與創(chuàng)新孤兒藥的開發(fā)上,仍有一些需要注意的問題:
 
1.對(duì)于國(guó)外已上市的仿制品種:如果國(guó)內(nèi)外人群無差異,且具有完整的有效性和安全性數(shù)據(jù),可考慮在國(guó)內(nèi)豁免臨床申請(qǐng)上市。如果國(guó)內(nèi)外人群有差異,可通過減少臨床案例數(shù),申請(qǐng)上市。
 
2.對(duì)于國(guó)外未上市的創(chuàng)新品種:企業(yè)應(yīng)及早開展藥物全球多中心臨床試驗(yàn),在早期就將中國(guó)市場(chǎng)納入,中美雙報(bào)是必要策略,通過孤兒藥資格獲取在美國(guó)市場(chǎng)的優(yōu)勢(shì)競(jìng)爭(zhēng)地位,最大化地贏得產(chǎn)品投資回報(bào)。
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