今天，安進(jìn)（Amgen）公司宣布美國FDA批準(zhǔn)其新藥產(chǎn)品Parsabiv（etelcalcetide）用于治療繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進(jìn)癥（HPT），針對那些接受血液透析治療的成人慢性腎臟疾?。–KD）患者。Parsabiv是12年來首個被批準(zhǔn)用于治療這種疾病的療法，也是血液透析療程結(jié)束時，由透析醫(yī)療護(hù)理人員每周三次靜脈注射的唯一鈣劑。

　　繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進(jìn)（HPT）是一種慢性嚴(yán)重疾病，影響全世界范圍200多萬接受透析的大部分病人，在美國就有46.8萬人。繼發(fā)性HPT是指甲狀旁腺響應(yīng)腎功能下降和礦物質(zhì)代謝受損，而過度分泌甲狀旁腺激素（PTH）。PTH水平升高可導(dǎo)致從骨組織大量流失鈣和磷酸鹽。由于繼發(fā)性HPT通常最初不顯示癥狀，它常常被診斷不足和治療不足。大約88％的血液透析CKD患者會發(fā)生繼發(fā)性HPT。

　　Parsabiv是一種新穎的擬鈣劑，用于治療血液透析成人CKD病人的繼發(fā)性HPT。擬鈣劑是一類通過激活甲狀旁腺上的鈣敏感受體而模擬鈣作用的藥物。Parsabiv結(jié)合并激活甲狀旁腺上的鈣敏感受體，從而降低PTH水平。它可以在血液透析療程結(jié)束時靜脈輸液，并已證明能有效降低PTH，有效校正鈣和磷酸鹽的水平，藥效可維持長達(dá)78周。Parsabiv尚未在成人甲狀旁腺癌、原發(fā)性甲狀旁腺功能亢進(jìn)或沒有接受血液透析的CKD患者中進(jìn)行研究，不推薦用于這些人群。

　　Parsabiv在美國的批準(zhǔn)主要基于來自兩個安慰劑對照的3期研究的數(shù)據(jù)，兩者都達(dá)到了其主要終點(diǎn)。在兩個26周長、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對照的臨床研究中，接受血液透析的1023名中度至重度繼發(fā)性HPT（PTH大于400pg/mL）患者在他們的透析期結(jié)束時，每周三次隨機(jī)施用靜脈注射Parsabiv或安慰劑，同時還包括了維生素D和/或磷酸鹽粘合劑的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理。兩個研究的主要終點(diǎn)是在功效評估階段期間（EAP，20至27周）PTH實(shí)現(xiàn)比基線減少大于30％的病人比例。次要終點(diǎn)包括在EAP期間PTH小于或等于300pg/mL的患者比例；PTH、白蛋白調(diào)節(jié)的鈣（cCa）、磷酸鹽（P）和cCaxP的降低百分比。

　　兩項研究表明，與安慰劑相比較，Parsabiv在患者取得顯著功效，分別實(shí)現(xiàn)：

　　EAP期間PTH比基線減少30％以上：研究1中的77％對比11％，以及研究2中的79％對11％；

　　在EAP期間PTH水平為300pg/mL或更低：研究1中52％對比的6％，在研究2中56％對5％。

　　此外，在兩項研究中，針對PTH、校正的鈣和磷酸鹽指標(biāo)，經(jīng)Parsabiv治療的患者比在安慰劑治療的患者中獲得比基線更大的百分比降低度。

　　安進(jìn)負(fù)責(zé)研發(fā)的執(zhí)行副總裁SeanE.Harper博士說道：“我們對今天Parsabiv在美國獲批感到興奮，并有機(jī)會為患者和醫(yī)療保健提供者提供一個新的選擇，以治療大量受血液透析影響患者的復(fù)雜疾病。Parsabiv不僅在臨床試驗中證明了強(qiáng)大的療效，它還通過方便的給藥途徑滿足了醫(yī)療保健專業(yè)人員的需求。”