日前，以色列的生物制藥公司NeuroDerm宣布開(kāi)始為名為“iNDiGO”的臨床III期試驗(yàn)進(jìn)行患者注冊(cè)。這項(xiàng)臨床試驗(yàn)是為了檢驗(yàn)該公司名為ND0612L的左旋多巴／卡比多巴(Levodopa/Carbidopa)配方在治療中度帕金森氏癥(Parkinson’sDisease)方面的療效。ND0612L是目前唯一一種液態(tài)的左旋多巴／卡比多巴配方，這種配方能夠持續(xù)穩(wěn)定地通過(guò)皮下注射注入體內(nèi)。

　　帕金森氏癥是一種由于大腦多巴胺水平降低而導(dǎo)致的神經(jīng)退行性疾病。它影響患者的運(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)能力，癥狀包括手腳和面部震顫、運(yùn)動(dòng)緩慢、平衡和協(xié)調(diào)能力衰退。隨著疾病的發(fā)展，這些癥狀會(huì)越來(lái)越嚴(yán)重，導(dǎo)致患者有時(shí)因?yàn)檫\(yùn)動(dòng)和非運(yùn)動(dòng)能力方面的減退而處于一種接近癱瘓的衰弱狀態(tài)，這種狀態(tài)被稱為“關(guān)閉”狀態(tài)(Offtime)。

　　目前治療帕金森氏癥的標(biāo)準(zhǔn)療法是口服左旋多巴／卡比多巴的復(fù)方制劑藥片。左旋多巴是多巴胺的前體，它可以通過(guò)血腦屏障進(jìn)入大腦，然后被轉(zhuǎn)化為多巴胺?？ū榷喟碗m然不能通過(guò)血腦屏障，但是可以防止左旋多巴在未進(jìn)入大腦之前就被轉(zhuǎn)化成多巴胺。這種療法雖然可以將帕金森氏癥患者從“關(guān)閉”狀態(tài)中解脫出來(lái)，但是如果藥物用量過(guò)大會(huì)導(dǎo)致患者產(chǎn)生異動(dòng)癥(Dyskinesia)，即軀干和肢體不自主的異常運(yùn)動(dòng)。

　　由于左旋多巴／卡比多巴藥片口服的服用方式，血液中的左旋多巴水平會(huì)隨著藥物的吸收和分解呈波浪式地上下浮動(dòng)。當(dāng)左旋多巴水平處于浪峰時(shí)，可能給患者帶來(lái)異動(dòng)癥，而左旋多巴水平處于浪底時(shí)，患者則會(huì)進(jìn)入“關(guān)閉”狀態(tài)。如何能將血液中的左旋多巴水平穩(wěn)定在合適的位置是帕金森氏癥患者希望解決的問(wèn)題。

　　NeuroDerm公司的ND0612L就是為了解決這一問(wèn)題的左旋多巴／卡比多巴配方。ND0612L是一種液體的左旋多巴／卡比多巴配方。它可以通過(guò)別在腰帶上的一個(gè)小巧的電子泵24小時(shí)持續(xù)以小劑量皮下注射的方式注入體內(nèi)。這種方式可以將血液中左旋多巴的水平保持在一個(gè)相對(duì)穩(wěn)定的濃度，從而防止由于左旋多巴過(guò)高或過(guò)低導(dǎo)致的異動(dòng)癥和“關(guān)閉”狀態(tài)。這種通過(guò)電子泵持續(xù)注射藥物的治療方法在其它疾病中已經(jīng)有過(guò)先例，比如糖尿病患者就可以通過(guò)電子泵持續(xù)注射小劑量的胰島素來(lái)控制血糖水平。

　　在已經(jīng)完成的臨床2期試驗(yàn)中，ND0612L與口服左旋多巴／卡比多巴配方相比平均每天減少“關(guān)閉”狀態(tài)兩小時(shí)。這次臨床3期試驗(yàn)預(yù)計(jì)注冊(cè)150名帕金森氏癥患者，將于2017年結(jié)束。

　　“iNDiGO試驗(yàn)的啟動(dòng)是ND0612L作為治療帕金森氏癥療法的研發(fā)過(guò)程中的又一個(gè)重要的里程碑，”NeuroDerm的CEOOdedS.Lieberman博士說(shuō)：“我們承諾將以最快速度把這款有潛力的產(chǎn)品交到病人手中。”