軟組織肉瘤發(fā)病率低，預(yù)后差，晚期患者中位生存期1年左右，缺乏有效治療藥物。此次撤市藥物或讓部分患者再次退回到“無藥可用”的境地；跨國藥企禮來損失巨大，國內(nèi)藥企積極填補(bǔ)空白

2019年4月25日，禮來正式宣布進(jìn)行該藥的全球撤市工作。此番撤市意味著禮來將失去重磅藥物，損失巨大。有專家指出，中國軟組織肉瘤患者本就“相當(dāng)缺醫(yī)少藥”，此次撤市或讓化療效果不佳的中國患者退回到“無藥可用”的境地。圖/ICphoto

一款重磅軟組織肉瘤（STS）治療藥物近日宣布撤市，患者用藥愈發(fā)艱難。2016年，禮來研發(fā)的晚期軟組織肉瘤新藥Lartruvo（olaratumab）在美上市，并已有望搭上中國藥品審評審批的“綠色通道”，業(yè)內(nèi)人士期盼新藥能夠改善患者生存現(xiàn)狀。但Lartruvo上市后的確證性III期臨床試驗(yàn)失敗，使得新藥命運(yùn)突遭變故。

由于軟組織肉瘤一直缺乏有效延長總生存期的療法，Lartruvo一度被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）允許加速批準(zhǔn)，只需完成II期臨床試驗(yàn)即可上市，但由于上市后III期臨床試驗(yàn)失敗，2019年4月25日，禮來正式宣布進(jìn)行該藥的全球撤市工作。

此番撤市意味著禮來將失去重磅藥物，損失巨大。有專家指出，中國軟組織肉瘤患者本就“相當(dāng)缺醫(yī)少藥”，此次撤市或讓化療效果不佳的中國患者退回到“無藥可用”的境地。

失去“重磅”藥物

軟組織肉瘤是一類惡性腫瘤的統(tǒng)稱，可發(fā)生于全身軟組織如脂肪、肌肉、筋膜、神經(jīng)、血管等，由于病理類型復(fù)雜，具有多種亞型，往往在診斷和治療方面相當(dāng)困難。

2016年，“魏則西事件”曾讓此類疾病為公眾所知。當(dāng)時(shí)，西安大學(xué)生魏則西身患滑膜肉瘤，這屬于軟組織肉瘤的一種，難以治療，通過網(wǎng)絡(luò)尋得北京武警總隊(duì)第二醫(yī)院有一項(xiàng)名為“DC-CIK”的生物免疫療法，醫(yī)生當(dāng)時(shí)宣稱該療法有效率達(dá)百分之八九十，可保他再活20年。但魏則西一家在該院前后花費(fèi)20萬，病情卻并無好轉(zhuǎn)，最終在發(fā)病一年半后去世。

據(jù)美國癌癥協(xié)會（AmericanCancerSociety）數(shù)據(jù)顯示，2018年，估計(jì)有13040例新的軟組織肉瘤病例被確診，而僅在美國就有5000例死亡病例。

中國目前尚無準(zhǔn)確統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)。《軟組織肉瘤診治中國專家共識（2015年版）》中提到發(fā)病率大約為1.28/10萬至1.72/10萬。上海市第六人民醫(yī)院腫瘤內(nèi)科主任沈贊則表示，最新的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)大約在2.38/10萬。按照全國14億人口規(guī)模計(jì)算，中國每年新發(fā)軟組肉瘤病例大約在2-3萬人左右。

中國患者嚴(yán)重缺藥

沈贊告訴財(cái)新記者，目前，軟組織肉瘤最重要的治療手段還是手術(shù)。但是，由于該類腫瘤的生物學(xué)行為差異大，致其病理診斷難度也大。對于手術(shù)是否該進(jìn)行，什么時(shí)候進(jìn)行，如何進(jìn)行，有很多因素要納入考量。

“腫瘤的大小、部位、深淺、病理分析和周圍重要臟器、血管和神經(jīng)的關(guān)系，這些都是要考量的。如果說以上條件有限制，達(dá)不到根治性切除，手術(shù)就要放一放。首先進(jìn)行化療、放療或者其他局部介入治療，包括靶向治療。”沈贊告訴財(cái)新記者，這些治療手段旨在把腫瘤縮小，活性降低，再積極爭取把其根治性切除，以達(dá)到治愈患者的理想效果。

但根據(jù)國家藥監(jiān)局藥審中心公開數(shù)據(jù)，軟組織肉瘤發(fā)病率低，預(yù)后差，晚期患者中位生存期1年左右，缺乏有效治療藥物。

多家藥企布局研發(fā)

對國內(nèi)藥企來說，此次撤市或?qū)⒊蔀樵趪鴥?nèi)市場發(fā)力的機(jī)會。

此前為填補(bǔ)市場空白，正大天晴、西安楊森、恒瑞等企業(yè)都在積極布局國內(nèi)市場。其中正大天晴的安羅替尼治療難治性軟組織肉瘤的II期臨床研究結(jié)果顯示，其對多種亞型都有抗腫瘤活性，對PFS和OS的延長明顯優(yōu)于其它抗腫瘤藥物。

目前，安羅替尼已經(jīng)用該研究結(jié)果申請上市。一旦獲批并進(jìn)入醫(yī)保，就能將花費(fèi)降至幾萬塊。除了正大天晴，西安楊森、恒瑞等中國本土企業(yè)也緊隨其后，積極布局國內(nèi)市場。