7月6日，百健發(fā)布公告，稱其實驗性阿爾茨海默病BAN2401藥可能對記憶喪失患者的某些早期癥狀奏效，該公司的股價立即飆升20％。而衛(wèi)材的股價飆升了14.6％。

根據(jù)百健和衛(wèi)材的研究，在18個月時，與安慰劑相比，BAN2401五種測試劑量中的最高劑量使疾病進展取得統(tǒng)計學(xué)顯著意義減緩。此外，大腦正電子發(fā)射斷層掃描（PET）顯示，該藥對淀粉樣蛋白積聚呈現(xiàn)劑量依賴性作用。

這些結(jié)果是從去年12月以來的一個大逆轉(zhuǎn)。當(dāng)時這項旨在快速過渡到III期研究的統(tǒng)計分析還未能顯示出其在治療一年后的益處。

在安全性方面，五個不同劑量治療組中出現(xiàn)腦腫脹的患者不到10％，而腦腫脹是淀粉樣蛋白靶向藥物可能發(fā)生的副作用。

早在6個月前，該藥物還未能達到主要終點，此前更是有許多分析師認為它幾乎沒有成功機會，如今得出這一積極的臨床結(jié)果實出意外。雖然全部數(shù)據(jù)要到今年晚些時候才會公布，但目前的結(jié)果已經(jīng)明確表明，接受最高劑量BAN2401的患者在經(jīng)過18個月治療后出現(xiàn)統(tǒng)計學(xué)上明顯的疾病延緩，減緩了認知能力下降，并減少了大腦中淀粉樣蛋白毒性團塊堆積。如果它最終被證明是安全有效的，那么BAN2401可以滿足這個醫(yī)學(xué)最重要領(lǐng)域未解決的需求。

目前這兩家公司幾乎都沒有透露其它細節(jié)，無法更全面地評估該藥的療效。

深度觀察

百健和衛(wèi)材報告的結(jié)果對于屢遭挫折的阿爾茨海默領(lǐng)域來說顯然是一個罕見的利好消息。在過去的10年甚至15年里，太多公司前仆后繼經(jīng)歷了令人心酸的失敗。阿爾茨海默病則被認為是藥物發(fā)現(xiàn)的“圣杯”，遙不可及。

僅在2018年，默克、禮來和強生公司都停止了旨在預(yù)防大腦中淀粉樣蛋白斑塊積聚的藥物后期試驗。雖然靶向淀粉樣蛋白仍然是治療神經(jīng)退行性疾病的核心假設(shè)，然而，一系列臨床試驗失敗引起了人們對該途徑的嚴重懷疑。

因此，BAN2401的明顯成功給那些致力于證明降低淀粉樣蛋白可產(chǎn)生臨床益處的制藥公司和研究人員確實帶來了一線希望。

兩家公司表示，他們將與藥品監(jiān)管機構(gòu)討論結(jié)果，以確定最佳后續(xù)推進計劃。目前尚不清楚它們希望采取何種途徑，但美國FDA最近表示在評估實驗性阿爾茨海默氏癥藥物的療效方面會采取更大的靈活性。在今年2月15日公布的新指南中，該機構(gòu)表示將為早期阿爾茨海默病藥物審批開辟新路（降低門檻）。

此外，百健和衛(wèi)材還在共同開發(fā)另外兩種阿爾茨海默病候選藥物，以分攤成本并分享未來取得的利潤。

盡管兩家制藥商相當(dāng)樂觀，但這些結(jié)果還遠不能蓋棺論定，仍有幾個關(guān)鍵問題需要解決。

首先，目前尚不清楚有多少患者可最終獲益。超過850名患有早期阿爾茨海默病的患者被納入該研究并隨機分配到五種劑量方案的一種或安慰劑組，僅每周給予10mg/kg劑量顯示出對認知的影響。

作為研究終點的阿爾茨海默病綜合評分（Alzheimer'sDiseaseCompositeScoreorADCOMS，ADCOMS），融合了阿爾茨海默病臨床試驗中較常用的幾個研究目標(biāo)。不過如果ADCOMS沒有外部驗證，該研究的結(jié)果可能難以比較和評估。這足以引起人們懷疑該研究結(jié)果的意義。

專門為醫(yī)療保健行業(yè)服務(wù)的華爾街投資銀行Leerink分析師GeoffreyPorges表示，目前他們所作的（研究開發(fā)項目）預(yù)測中并不包括BAN2401，需要在醫(yī)療會議上看到更完整的數(shù)據(jù)介紹，以對評估模型進行相應(yīng)調(diào)整。他認為，百健和衛(wèi)材都在長期進行大規(guī)模β淀粉樣蛋白計劃，并且在詮釋結(jié)果方面做了大量投入，但在對BAN-2401的價值或是它對驗證β淀粉樣蛋白作為治療靶點的貢獻進行評估之前，仍然需要披露更多的信息。

另外，III期結(jié)果是否可復(fù)制，也得花費很長時間。這就需要吸引更多患者參與。

Porges指出，BAN2401為一種單克隆抗體——小鼠單克隆抗體mAb158的人源化免疫球蛋白（Ig）G1版本。作為淀粉樣蛋白靶向抗體，BAN2401對淀粉樣斑塊的作用是可以預(yù)期的。

拋開這些不確定因素，從市場的熱烈反映來看，百健和衛(wèi)材是成功的。

日本瑞穗（Mizuho）金融集團的SalimSyed推測投資者的看漲甚至可能將百健的股價推至每股高達400美元。7月6日中午，該生物技術(shù)公司股價上漲約15％，每股約344美元。

目前，百健正在測試另一種名為aducanumab的淀粉樣蛋白靶向抗體。預(yù)計2020年取得兩項大型后期試驗結(jié)果，屆時將對該生物技術(shù)公司的資產(chǎn)產(chǎn)生極大影響。不過aducanumab與一種不同類型的淀粉樣蛋白結(jié)合，分析師們很難從BAN2401的結(jié)果對aducanumab的研究進行解讀。