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實(shí)訪博鰲:海南“臨床急需”用藥通道與全國(guó)進(jìn)口藥上市的賽跑

2018-06-27 來(lái)源:健康點(diǎn)healthpoint   標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:6月15日,國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批復(fù)了我國(guó)首款腫瘤免疫治療(Immuno-OncologyTherapy,簡(jiǎn)稱I-O治療)藥物。緊隨其后,其他幾款I(lǐng)-O治療藥物的批復(fù)箭在弦上,國(guó)家可能“逼平”海南省在I-O治療等進(jìn)口藥方面的先試先行政策。

在國(guó)家政策不斷逼平海南進(jìn)口藥先試先行特權(quán)的同時(shí),博鰲樂(lè)城先行區(qū)的政策特權(quán)也在逐漸消解。海南不希望“以逸待勞”,正爭(zhēng)取更激進(jìn)的政策,延長(zhǎng)政策紅利的窗口期……

6月15日,國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批復(fù)了我國(guó)首款腫瘤免疫治療(Immuno-OncologyTherapy,簡(jiǎn)稱I-O治療)藥物。緊隨其后,其他幾款I(lǐng)-O治療藥物的批復(fù)箭在弦上,國(guó)家可能“逼平”海南省在I-O治療等進(jìn)口藥方面的先試先行政策。
 
作為國(guó)內(nèi)首個(gè)省級(jí)自由貿(mào)易區(qū),海南正尋求更大的政策突破。據(jù)海南省政府相關(guān)人士透露,國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正在聯(lián)合海南省政府向中央報(bào)批,申請(qǐng)由全國(guó)人大常委會(huì)授權(quán),允許海南省突破《藥品管理法》規(guī)定,將“臨床急需”藥品的審批權(quán)由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局下放至省局。這意味著,在進(jìn)口新藥率先使用上,海南省可以進(jìn)一步降低與國(guó)家各有關(guān)部門(mén)的溝通成本。
 
上述知情人士透露,海南省說(shuō)服國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的一個(gè)重要原因,就是海南省內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用特許進(jìn)口藥品所產(chǎn)生的臨床數(shù)據(jù),可以成為進(jìn)口藥在中國(guó)全國(guó)注冊(cè)上市的重要依據(jù)。這讓海南“新藥特區(qū)”在政策特權(quán)之外,多了一些改革試驗(yàn)田的意味。
 
在海南這個(gè)缺醫(yī)少患的中國(guó)最南端省份,如何通過(guò)進(jìn)口新藥率先試用的突破口,“以藥促醫(yī)”,吸引到高水平的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、高質(zhì)量的醫(yī)療人才?健康點(diǎn)記者深入海南博鰲,實(shí)地調(diào)研,發(fā)來(lái)戰(zhàn)報(bào)。
 
路難通:“臨床急需”用藥海外少量引進(jìn)

到海南買藥!
 
60歲的陳伯(化名)罹患結(jié)腸癌3期,在接受傳統(tǒng)的手術(shù)+放化療后,今年年初,癌癥再次復(fù)發(fā),發(fā)生肝轉(zhuǎn)移。
 
3月31日,位于博鰲超級(jí)醫(yī)院掛牌營(yíng)業(yè)。該醫(yī)院的主治醫(yī)生給陳伯推薦的是免疫治療藥物納武利尤單抗注射液(nivolumab)。在6月15日獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批復(fù)之前,該款I(lǐng)-O治療藥物無(wú)法在中國(guó)合法使用。唯獨(dú)在海南,可以有一些“特殊政策”聞?dòng)嵑?,陳伯和家人立即?dòng)身,前往海南。
 
這條特殊的“臨床急需”用藥通道,來(lái)自于2013年國(guó)務(wù)院為博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)特批的九項(xiàng)優(yōu)惠政策,俗稱“國(guó)九條”。“國(guó)九條”第一項(xiàng)就是:“對(duì)于醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的,可按相關(guān)法律法規(guī)要求,向國(guó)務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門(mén)提出申請(qǐng),經(jīng)批準(zhǔn)后進(jìn)口,進(jìn)口藥品應(yīng)當(dāng)在指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。”
 
基于“國(guó)九條”帶來(lái)的政策利好預(yù)期,5年來(lái),9家定位高端的國(guó)際醫(yī)院在先行區(qū)建成營(yíng)業(yè),主打養(yǎng)老、干細(xì)胞和腫瘤免疫治療(Immuno-OncologyTherapy,簡(jiǎn)稱I-O治療),在這個(gè)常住人口僅3.2萬(wàn)人的小鎮(zhèn)上,多數(shù)醫(yī)院都在“押寶”國(guó)九條,將目標(biāo)群體鎖定在陳伯這類,或重癥、或高凈值的“候鳥(niǎo)”式患者。
 
這并非一條全新政策。2002年頒布的《中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例》就有類似規(guī)定。只是立法至今,罕有地區(qū)、園區(qū)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)將其付諸實(shí)踐。至于個(gè)中原因,從陳伯接下來(lái)的遭遇可見(jiàn)一斑:
 
轉(zhuǎn)入超級(jí)醫(yī)院后,醫(yī)生迅速為陳伯啟動(dòng)藥品申請(qǐng)流程。即使如此,陳伯仍然被告知,要等兩個(gè)星期左右的時(shí)間。從國(guó)家藥品監(jiān)督管理局審核批準(zhǔn),到藥品流通入關(guān),再到醫(yī)院取藥使用,這個(gè)過(guò)程缺少過(guò)去成熟的經(jīng)驗(yàn)作為參照體系,誰(shuí)也不知道究竟要花多長(zhǎng)時(shí)間。陳伯和家人無(wú)法承受這種不確定性。
 
兩周之后,國(guó)家局批件如期下達(dá),但人已去,“床”已空。
 
類似的一幕,兩年前也發(fā)生過(guò)一次。那時(shí)候,博鰲超級(jí)醫(yī)院的院址所在地,還掛的是海南省腫瘤醫(yī)院成美國(guó)際醫(yī)學(xué)中心的牌子。2016年3月17日,經(jīng)原國(guó)家食藥監(jiān)總局批準(zhǔn),成美國(guó)際醫(yī)學(xué)中心進(jìn)口了24支I-O治療注射液,成為踐行“創(chuàng)新藥特區(qū)”政策的第一家。
 
據(jù)成美國(guó)際醫(yī)學(xué)中心相關(guān)負(fù)責(zé)人透露,“當(dāng)時(shí)我們也沒(méi)有想到”,拿到批文只是萬(wàn)里長(zhǎng)征的第一步,后續(xù)的采購(gòu)藥品、進(jìn)口入關(guān)等等,每個(gè)環(huán)節(jié)都是“先行先試”,在政策紅線邊緣和真空地帶尋求出路。等到最終藥品抵達(dá)自家藥房,時(shí)間已經(jīng)過(guò)去了半年。
 
“這時(shí)候,雖然目標(biāo)病人已不在人世,但我們董事長(zhǎng)經(jīng)慎重考慮,決定將此次申請(qǐng)的藥品進(jìn)口至本醫(yī)療機(jī)構(gòu),把路子走通。”上述負(fù)責(zé)人說(shuō)道。
 
自貿(mào)區(qū)新政:一條創(chuàng)新藥綠色通道
 
2018年4月,習(xí)近平總書(shū)記考察海南經(jīng)濟(jì)特區(qū),宣布中央批準(zhǔn)海南省成為中國(guó)第11個(gè)自貿(mào)區(qū)。嵌套在自貿(mào)區(qū)“大區(qū)”內(nèi),博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)(以下簡(jiǎn)稱“樂(lè)城先行區(qū)”)這個(gè)“小區(qū)”,再次迎來(lái)重要的發(fā)展機(jī)遇。為打通中外藥品同步使用的通道,海南省政府正建立一整套創(chuàng)新藥準(zhǔn)入的運(yùn)行機(jī)制和一套新的監(jiān)管邏輯。
 
現(xiàn)行規(guī)制下,跨國(guó)藥企在中國(guó)進(jìn)口新藥實(shí)行的是“兩報(bào)兩批”制度,分為臨床試驗(yàn)申請(qǐng)和進(jìn)口注冊(cè)審評(píng)兩個(gè)階段。在發(fā)達(dá)國(guó)家(主要是美國(guó)、日本和歐洲)已經(jīng)上市的藥品、設(shè)備和耗材,到中國(guó)上市往往要滯后3-5年的時(shí)間。
 
國(guó)務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)置樂(lè)城先行區(qū),正是要在區(qū)內(nèi)開(kāi)一個(gè)口子,讓先行區(qū)的患者率先用上國(guó)內(nèi)還未上市的創(chuàng)新藥。趁著這次自貿(mào)區(qū)設(shè)區(qū)的東風(fēng),海南省政府力圖讓“國(guó)九條”,落地、生根、開(kāi)花、結(jié)果。
 
為此,樂(lè)城先行區(qū)的頭等大事是實(shí)現(xiàn)一物一碼的監(jiān)管機(jī)制,打消國(guó)家主管部門(mén)對(duì)進(jìn)口創(chuàng)新藥流出樂(lè)城先行區(qū)的擔(dān)憂。據(jù)博鰲樂(lè)城醫(yī)療旅游先行區(qū)管委會(huì)醫(yī)療旅游局王詩(shī)銓介紹,海南省食藥監(jiān)局通過(guò)“特許藥械監(jiān)管平臺(tái)”,從申請(qǐng)到使用過(guò)程中,實(shí)現(xiàn)全程監(jiān)控,進(jìn)口藥品專庫(kù)管理、患者專人專用,并保證藥品在進(jìn)入保稅倉(cāng)之后就生成一一對(duì)應(yīng)的二維碼。
 
為進(jìn)一步縮短患者等待時(shí)間,樂(lè)城先行區(qū)建立了保稅藥倉(cāng),通過(guò)這個(gè)境內(nèi)關(guān)外的特殊監(jiān)管區(qū)實(shí)現(xiàn)提前備貨。一旦申請(qǐng)主體(經(jīng)評(píng)估認(rèn)可的三級(jí)甲等醫(yī)療機(jī)構(gòu))獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的批復(fù),幾分鐘就能從保稅藥倉(cāng)取藥。
 
保稅倉(cāng)雖然由恒大國(guó)際醫(yī)院投建和日常運(yùn)維,但整個(gè)先行區(qū)內(nèi)醫(yī)療機(jī)構(gòu)的特許藥械都要經(jīng)過(guò)保稅倉(cāng)。每個(gè)醫(yī)院再為特許藥械專設(shè)倉(cāng)庫(kù),與保稅倉(cāng)對(duì)接。這樣一來(lái),特許藥械在樂(lè)城先行區(qū)內(nèi)擁有完整獨(dú)立的供應(yīng)鏈,與普通藥械區(qū)隔開(kāi)來(lái)。
 
監(jiān)管機(jī)制只是相當(dāng)于一道防火墻,是海外創(chuàng)新腫瘤藥進(jìn)入先行區(qū)的基礎(chǔ)條件。但通道是否順暢,取決于供應(yīng)鏈條上每個(gè)節(jié)點(diǎn)的制度彈性,以及每個(gè)相關(guān)方——國(guó)家、海南省和??谑械乃幤繁O(jiān)督管理部門(mén),??诤jP(guān),海南出入境檢驗(yàn)檢疫局,國(guó)外藥品生產(chǎn)廠商,特許醫(yī)藥經(jīng)銷商——對(duì)患者先行用藥的理解角度和利益權(quán)衡。
 
成美國(guó)際醫(yī)學(xué)中心向健康點(diǎn)出具的《海南省腫瘤醫(yī)院成美國(guó)際醫(yī)學(xué)中心首批臨床急需進(jìn)口藥品采購(gòu)過(guò)程情況說(shuō)明》,已經(jīng)中展現(xiàn)了諸多制度性交易障礙:
 
——在特許藥品的備案上,不同層級(jí)、不同行業(yè)的政府部門(mén)間,存在信息不對(duì)稱;
 
——海南省自貿(mào)區(qū)具體的關(guān)稅政策下達(dá)前,進(jìn)口關(guān)稅及增值稅導(dǎo)致藥品成本過(guò)高;
 
——目的地直屬檢驗(yàn)檢疫局對(duì)入境特殊物品的審批問(wèn)題;
 
——特許藥品無(wú)法按照《藥品進(jìn)口管理辦法》提供進(jìn)口備案的相關(guān)材料;
 
——進(jìn)口特許藥品的數(shù)量少,無(wú)法達(dá)到《藥品進(jìn)口管理辦法》規(guī)定的藥品檢驗(yàn)的抽樣要求,無(wú)法定標(biāo)準(zhǔn),無(wú)法實(shí)施法定檢驗(yàn)。
 
審批和進(jìn)口程序冗長(zhǎng),再加上3%的關(guān)稅稅率,16%的增值稅稅率,以及10%的第三方服務(wù)費(fèi)費(fèi)率,流通環(huán)節(jié)加價(jià)接近進(jìn)口藥總價(jià)的30%,很難說(shuō)國(guó)外創(chuàng)新藥進(jìn)入先行區(qū)的通道打通了——畢竟患者等不起,即便等得起,也不愿承受交易過(guò)程中過(guò)高的溢價(jià),導(dǎo)致進(jìn)口藥價(jià)遠(yuǎn)高于國(guó)外市場(chǎng)價(jià)。
 
創(chuàng)新藥特區(qū):區(qū)域先行與全國(guó)新政的賽跑
 
九死南荒吾不恨,茲游奇絕冠平生。海南省四面環(huán)海,自古就在中國(guó)南海偏安一隅。
 
2018年,距離海南獨(dú)立建省,成為經(jīng)濟(jì)特區(qū)正好30年。30年來(lái),海南曾嘗試過(guò)發(fā)展特色農(nóng)業(yè)、工業(yè)和特色旅游業(yè),但至今仍是全國(guó)人口、經(jīng)濟(jì)水平和醫(yī)療資源的洼地。
 
這次,海南省主打的醫(yī)療養(yǎng)老產(chǎn)業(yè)以博鰲樂(lè)城先行區(qū)為橋頭堡,這個(gè)缺醫(yī)少患的小島,有意以“國(guó)九條”在創(chuàng)新藥品/醫(yī)療器械率先使用、醫(yī)療機(jī)構(gòu)設(shè)置等方面的優(yōu)勢(shì)政策,吸引優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源,帶動(dòng)周邊產(chǎn)業(yè)。
 
然而,即便國(guó)家賦予先試先行的“特權(quán)”,海南的領(lǐng)先優(yōu)勢(shì)甚至不足一個(gè)“身位”。
 
隨著全國(guó)性的藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革進(jìn)入第四個(gè)年頭,進(jìn)口創(chuàng)新藥進(jìn)入全國(guó)市場(chǎng)的程序在不斷簡(jiǎn)化,準(zhǔn)入新政日漸趕上樂(lè)城先行區(qū)的步伐。
 
國(guó)家藥品監(jiān)管局藥化注冊(cè)司副司長(zhǎng)李金菊在公開(kāi)場(chǎng)合分享的數(shù)據(jù)顯示,“2017年批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥物臨床試驗(yàn)的平均時(shí)間為114天,比2014年縮短了129天;批準(zhǔn)進(jìn)口抗癌藥品上市的平均時(shí)間為111天,比2014年縮短了309天。”
 
今年5月,藥監(jiān)局會(huì)同衛(wèi)生健康委發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》,對(duì)一些符合條件的藥品,甚至可以接受境外試驗(yàn)數(shù)據(jù),直接申報(bào)上市,這樣一來(lái),海外創(chuàng)新藥在中國(guó)上市的時(shí)間又將加快1-2年。
 
時(shí)代不一樣了,在中國(guó)大陸全域范圍內(nèi),創(chuàng)新藥上市的步伐都在以史無(wú)前例的速度加快。博鰲樂(lè)城先行區(qū)的政策特權(quán)也在逐漸消解。
 
GSK生產(chǎn)的二價(jià)宮頸癌疫苗在我國(guó)的上市審批之路跑了10年;而今年4月底,默沙東的九價(jià)宮頸癌疫苗從提出申請(qǐng)到獲批上市,僅僅用了8天;兩個(gè)月前,還有患者到海南申請(qǐng)?zhí)嘏褂玫募{武利尤單抗注射液(nivolumab),6月15日就獲批在全國(guó)上市。
 
海南不希望“以逸待勞”,正爭(zhēng)取更激進(jìn)的政策,延長(zhǎng)政策紅利的窗口期。據(jù)海南省政府相關(guān)人士透露,國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正在聯(lián)合海南省政府向中央報(bào)批,申請(qǐng)由全國(guó)人大常委會(huì)授權(quán),允許海南省突破《藥品管理法》規(guī)定,將“臨床急需”藥品的審批權(quán)由國(guó)家藥品監(jiān)督管理局下放至省局。
 
與此同時(shí),上海自貿(mào)區(qū)也加入了這場(chǎng)戰(zhàn)局。6月初,上海市食藥監(jiān)局提交了一套“臨床急需”用藥的落地政策,擬在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點(diǎn)先行使用國(guó)外已上市抗腫瘤新藥。但據(jù)知情人士透露,這套方案非常復(fù)雜,在申請(qǐng)主體的資質(zhì)和引進(jìn)藥品品種目錄上都做了嚴(yán)格限定。同為自貿(mào)區(qū),上海市2017年的GDP總值大約是海南省的6.7倍,常住人口大約是海南省的2.6倍。
 
無(wú)論是尋求轉(zhuǎn)型的國(guó)際大都會(huì)上海,還是謀求跨越式發(fā)展的海南經(jīng)濟(jì)特區(qū),都會(huì)在價(jià)值醫(yī)療的標(biāo)尺前,顯露真容:誰(shuí)能率先打通國(guó)外新藥對(duì)臨床急需患者的試用通道,誰(shuí)能以患者為中心制定區(qū)域藥品準(zhǔn)入政策,誰(shuí)就能在區(qū)域間的改革競(jìng)賽中,走在前列。
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