近日國家食品藥品監(jiān)督管理局（CFDA）批準(zhǔn)了拜耳口服多激酶抑制劑索拉非尼用于治療局部復(fù)發(fā)或轉(zhuǎn)移的進(jìn)展性的放射性碘難治性（RAI）分化型甲狀腺癌（DTC）。CFDA對索拉非尼的批準(zhǔn)進(jìn)行了優(yōu)先審評，批準(zhǔn)理由為與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢。索拉非尼是目前第一個也是唯一一個經(jīng)CFDA批準(zhǔn)的用于此類型甲狀腺癌患者的治療藥物。

　　關(guān)于甲狀腺癌

　　甲狀腺癌是最常見的內(nèi)分泌惡性腫瘤。

　　全球范圍內(nèi)每年有超過213，000例甲狀腺癌新發(fā)病例，每年約35，000人死于甲狀腺癌。

　　乳頭狀、濾泡狀（包括Hürthle細(xì)胞）和低分化型甲狀腺癌被歸類為“分化型甲狀腺癌”，在所有甲狀腺癌中占大約94%。

　　雖然大部分分化型甲狀腺癌經(jīng)手術(shù)、術(shù)后選擇性碘-131及甲狀腺激素抑制治療可達(dá)到緩解，但仍有部分患者在其自然病程或經(jīng)過治療后呈現(xiàn)放射性碘難治性狀態(tài)，這部分局部晚期或轉(zhuǎn)移性患者生存率明顯下降，是目前臨床診治的難點和熱點。中國的碘難治性甲狀腺癌患者目前尚沒有已獲批準(zhǔn)適應(yīng)癥的治療藥物，因此急切需要能控制或延緩該病進(jìn)展的新的治療選擇

　　在Ⅲ期DECISION（索拉非尼用于對放射性碘治療無效的局部晚期或轉(zhuǎn)移性甲狀腺癌患者的研究）試驗數(shù)據(jù)中，與安慰劑比較，索拉非尼顯著延長了試驗的主要終點，即無進(jìn)展生存期（PFS）（HR=0.59[95%CI，0.46-0.76]；p<0.001），這一結(jié)果意味著，與接受安慰劑治療的患者相比，接受索拉非尼治療的患者的疾病進(jìn)展或死亡的風(fēng)險降低了41%。接受索拉非尼治療的患者的中位PFS為10.8個月，而接受安慰劑治療的患者則為5.8個月。

　　CFDA批準(zhǔn)索拉非尼用于治療分化型甲狀腺癌是一個重要的里程碑，索拉非尼此前在中國被批準(zhǔn)用于治療肝細(xì)胞癌和晚期腎細(xì)胞癌患者，第三項適應(yīng)癥分化型甲狀腺癌的增加解決了又一個尚未解決的嚴(yán)重醫(yī)療需求。這意味著，對中國患者而言，此后可以獲得針對這一難治性甲狀腺癌的新型治療選擇。