大麻衍生物3期臨床成功，可有效治療兒童癲癇

2016-09-27 來源：健客網(wǎng)社區(qū) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：GWPharmaceuticals公司成立于1998年，利用其專有的大麻產(chǎn)品平臺，在廣泛疾病領域致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和市場化創(chuàng)新療法。GW曾經(jīng)成功開發(fā)了世界上第一個植物源性大麻處方藥物Sativex，它被批準用于多發(fā)性硬化癥引起的痙攣治療。

　　今天，生物制藥公司GWPharmaceuticals宣布在研新藥Epidiolex能有效治療兒童Lennox-Gastaut綜合征（LGS）引起的癲癇發(fā)作。在3期臨床中，Epidiolex抵達了主要臨床終點。

　　LGS是一種罕見的兒童疾病，發(fā)病峰期通常在3歲至5歲之間。LGS患者通常有多種類型的癲癇發(fā)作：包括強直發(fā)作、不典型失神發(fā)作、失張力發(fā)作以及肌陣攣發(fā)作。多種形式的癲癇發(fā)作都可以導致癲癇性倒地（猝倒發(fā)作）。猝倒易導致反復的外傷，如鼻部和牙齒嚴重損傷。耐藥性也是LGS患者面臨的主要難題之一。多數(shù)LGS患兒經(jīng)歷某種程度的智力功能損傷，以及發(fā)育遲緩和行為紊亂。

　　GWPharmaceuticals公司成立于1998年，利用其專有的大麻產(chǎn)品平臺，在廣泛疾病領域致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和市場化創(chuàng)新療法。GW曾經(jīng)成功開發(fā)了世界上第一個植物源性大麻處方藥物Sativex，它被批準用于多發(fā)性硬化癥引起的痙攣治療。

　　Epidiolex是目前GW公司研發(fā)的主要候選藥物，該口服藥物制劑被發(fā)展用于治療一些罕見的兒童期癲癇疾病。自2007年以來，GW已進行了廣泛的大麻治療癲癇的臨床前研究，在各種體外和體內(nèi)模型中，研究結(jié)果表明大麻可顯著抗癇和抗驚厥活性；在動物急性癲癇模型中有效減少癲癇發(fā)作。迄今為止，GW已經(jīng)從FDA獲得多個針對Epidiolex的孤兒藥資格認定，包括Dravet綜合征、LGS、結(jié)節(jié)性硬化癥和嬰兒痙攣癥。此外，GW還獲得了FDA的快速通道資格認定，使用Epidiolex治療Dravet綜合征。

　　在臨床治療期間，一組LGS患者每天服用體重每公斤20微克的Epidiolex，與安慰劑相比（17％），接受治療的患者每月猝倒發(fā)作率下降了42％（p=0.0047），10微克劑量組的患者的猝倒發(fā)作率則下降了37％（p=0.0016）。試驗參與者的平均年齡為16歲（30％為18歲或以上）。Epidiolex在本試驗中顯示了普遍良好耐受性。

　　GW的首席執(zhí)行官JustinGover先生說道：“我們很高興宣布，這第二個LGS癲癇發(fā)作3期試驗取得成功，大量有力證據(jù)顯示了Epidiolex的療效和安全性。這個最新試驗也表明Epidiolex具有的有效劑量范圍，允許靈活性的劑量來解決病人的個體需要。這些令人矚目的成果使我們比以往任何時候都更加堅定，必將把這個重要的創(chuàng)新藥物提供給那些難治性兒童期發(fā)病的癲癇病人。”

　　基于這些及先前的良好試驗結(jié)果，GW預計在2017年上半年向美國FDA提交新藥申請（NDA）。

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豁痰開竅，半肝清熱，熄風定癇。用于風痰閉阻所致癲癇。

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1.復雜部分性發(fā)作，亦稱精神運動性發(fā)作或顳葉癲癇，全身性強直一陣攣性發(fā)作，上述兩種混合性發(fā)作或其他部分性或全身性發(fā)作。 2.可用于緩解三叉神經(jīng)痛和舌咽神經(jīng)痛，也可用于脊髓癆的閃電樣痛，多發(fā)性硬化、周圍性糖尿病性神經(jīng)痛，幻肢痛和外傷后神經(jīng)痛，有時也能緩解某些皰疹后神經(jīng)痛。 3.預防或治療雙相性躁狂-抑郁癥：對鋰或抗精神病藥或抗抑郁藥無效的或不能耐受的躁狂-抑郁癥，可單用或與鋰和其他抗抑郁藥合

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豁痰開竅，息風安神。用于風痰上擾癲癇病，發(fā)作時癥見突然昏倒，不省人事，四肢抽搐，喉中痰鳴，口吐涎沫或眼目上視，少傾清醒等癥?；蛴糜隈?、失眠等。

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鎮(zhèn)驚熄風，化痰開竅。用于癲癇風痰閉阻，痰火擾心，神昏抽搐，口吐涎沫者。

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鎮(zhèn)驚熄風，化痰開竅。用于癲癇風痰閉阻，痰火擾心，神昏抽搐，口吐涎沫者。

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本品適用于成人癲癇部分性發(fā)作的單獨治療或添加治療，可用于4歲以上兒童癲癇部分性發(fā)作的單獨治療，2歲以上兒童癲癇部分性發(fā)作的添加治療。

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1.微血管病的治療糖尿病性微血管病變：視網(wǎng)膜病及腎小球硬化癥（基一威二氏綜合癥）。非糖尿病性微血管病變：突發(fā)性或長期使用香豆素衍生物細胞抑制劑、口服避孕藥或其它藥物促發(fā)的微血管病變。與慢性器質(zhì)性疾病（諸如高血壓、動脈硬化和肝硬變）相關的微循環(huán)障礙。 2.靜脈曲張綜合癥的治療原發(fā)性靜脈曲張：疼痛、腿痛、肌肉痛性痙攣、感覺異常，手足發(fā)紺，紫癜性皮炎。靜脈曲張狀態(tài)：慢性靜脈功能

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1．微血管的治療：糖尿性微血管病變——視網(wǎng)膜病及腎小球硬化癥(基-威二氏綜合癥)。非糖尿性微血管病變——突發(fā)性或長期使用香豆素衍生物細胞抑制劑、口服避孕藥或其它藥物促發(fā)的微血管病變；與慢性器質(zhì)性疾病(諸如高血壓、動脈硬化和肝硬變)相關的微循環(huán)障礙。 2．靜脈曲張綜合癥的治療：原發(fā)性靜脈曲張——疼痛、腰痛、肌肉痛性痙攣、感覺異常、手足發(fā)紺、紫癜性皮炎。靜脈曲張狀態(tài)——慢性靜脈功能不全(CVI)

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1.微血管病的治療糖尿病性微血管病變——視網(wǎng)膜病及腎小球硬化癥（基一威二氏綜合癥）。非糖尿病性微血管病變——突發(fā)性或長期使用香豆素衍生物細胞抑制劑、口服避孕藥或其它藥物促發(fā)的微血管病變。與慢性器質(zhì)性疾?。ㄖT如高血壓、動脈硬化和肝硬變）相關的微循環(huán)障礙。 2.靜脈曲張綜合癥的治療原發(fā)性靜脈曲張——疼痛、腿痛、肌肉痛性痙攣、感覺異常，手足發(fā)紺，紫癜性皮炎。靜脈曲張狀態(tài)——慢性

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用于成人及4歲以上兒童癲癇患者部分性發(fā)作的加用治療。

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本品用于初診為癲癇的患者的單藥治療或曾經(jīng)合并用藥現(xiàn)轉(zhuǎn)為單藥治療的癲癇患者。本品用于成人及2-16歲兒童部分性癲癇發(fā)作的加用治療。

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本品用于初診為癲癇的患者的單藥治療或曾經(jīng)合并用藥現(xiàn)轉(zhuǎn)為單藥治療的癲癇患者。本品用于成人及2～16歲兒童部分性癲癇發(fā)作的加用治療。

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癲癇，12歲以上兒童及成人的單藥治療，2歲以上兒童及成人的添加治療，詳見內(nèi)包裝說明書。

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本品用于成人及2-16歲兒童部分性癲癇發(fā)作的加用治療。

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癲癇：對12歲以上兒童及成人的單藥治療：簡單部分性發(fā)作復雜部分性發(fā)作繼發(fā)性全身強直-陣攣性發(fā)作原發(fā)性全身強直-陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對12歲以下兒童采用單藥治療，因為尚未得到對這類特殊目標人群所進行的對照試驗的相應數(shù)據(jù)。 2歲以上兒童及成人的添加療法：簡單部分性發(fā)作復雜部分性發(fā)作繼發(fā)性全身強直-陣攣性發(fā)作原發(fā)性全身強直-陣攣性發(fā)作本品也可用于治療合并有

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拉莫三嗪片，適應癥為癲癇：對12歲以上兒童及成人的單藥治療： 1. 簡單部分性發(fā)作 2. 復雜部分性發(fā)作 3. 續(xù)發(fā)性全身強直- 陣攣性發(fā)作 4. 原發(fā)性全身強直- 陣攣性發(fā)作目前暫不推薦對十二歲以下兒童采用單藥治療，因為尚未得到對這類特殊目標人群所進行的對照試驗的相應數(shù)據(jù)。兩歲以上兒童及成人的添加療法 ( add-on therapy ) ： 1. 簡單部分性發(fā)作 2. 復雜部

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本品適用于治療原發(fā)性全面性強直-陣攣發(fā)作和部分性發(fā)作，伴有或不伴有繼發(fā)性全面性發(fā)作。本品適用于成年人和2歲以上兒童癲癇患者。

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本品與皮質(zhì)類固醇和/或其它免疫抑制劑及治療措施聯(lián)用，可防止器官移植（腎移植、心臟移植及肝移植）病人發(fā)生的排斥反應。并可減少腎移植患者對皮質(zhì)類固醇的需求。通常本品與皮質(zhì)類固醇和/或其它免疫抑制劑及治療措施聯(lián)用或單獨使用，對下列患者的治療可取得臨床療效（包括皮質(zhì)類固醇減量）。嚴重的類風濕性關節(jié)炎；系統(tǒng)性紅斑狼瘡；皮肌炎；自身免疫性慢性活動性肝炎；自發(fā)性血小板減少性紫癜。

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