伊馬替尼的問(wèn)世，改變了慢性髓性白血?。–ML）的病程，使之成為一種“慢性病”。經(jīng)伊馬替尼一線治療，CML患者10年生存率超過(guò)90%。伊馬替尼治療的CML患者須長(zhǎng)期持續(xù)規(guī)范用藥，而治療藥物費(fèi)用較高成為阻礙患者長(zhǎng)期生存獲益的重要因素之一。

　　原研藥專利保護(hù)到期后，價(jià)格較低的仿制伊馬替尼的上市，有助于減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，因此仿制藥的臨床應(yīng)用成為國(guó)際上CML治療管理的熱點(diǎn)問(wèn)題之一，仿制藥的有效性和安全性受到極大關(guān)注。

　　近期，北京大學(xué)人民醫(yī)院江倩教授作為首位中國(guó)CML專家受2015美國(guó)血液學(xué)學(xué)會(huì)（ASH）國(guó)際慢性髓細(xì)胞白血病基金會(huì)（iCMLf）論壇邀請(qǐng)，在iCMLf論壇向世界介紹了自己對(duì)于中國(guó)CML患者治療和管理的經(jīng)驗(yàn)及相關(guān)研究。會(huì)后，本刊對(duì)江倩教授進(jìn)行了專訪，分析了我國(guó)CML治療管理的難點(diǎn)和問(wèn)題并分享了國(guó)產(chǎn)仿制伊馬替尼片（昕維）臨床循證研究的初步結(jié)果。

　　我國(guó)CML治療管理重在持續(xù)規(guī)范用藥，難在經(jīng)濟(jì)保障

　　江倩教授認(rèn)為，CML治療成功有三個(gè)關(guān)鍵：一是TKI藥物治療，二是持續(xù)用藥，三是規(guī)范監(jiān)測(cè)療效。對(duì)于CML治療和管理，經(jīng)濟(jì)條件是一個(gè)重要影響因素。

　　與西方發(fā)達(dá)國(guó)家及日本、韓國(guó)、泰國(guó)等國(guó)家不同，我國(guó)醫(yī)保政策并未覆蓋CML患者的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療，藥物費(fèi)用是患者面臨的最大困難。江倩教授等進(jìn)行的一項(xiàng)大規(guī)模調(diào)研發(fā)現(xiàn)，80%的患者希望未來(lái)能夠停藥，停藥的主要原因來(lái)自于經(jīng)濟(jì)壓力。經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)問(wèn)題是制約患者用藥的障礙，醫(yī)保政策有待改善。

　　江倩教授在iCMLf論壇的報(bào)告《發(fā)展中國(guó)家如何持續(xù)治療CML》中強(qiáng)調(diào)，對(duì)于患者不能堅(jiān)持用藥、依從性較差的問(wèn)題，解決辦法就是要擴(kuò)大醫(yī)保政策、降低藥價(jià)、發(fā)展援助項(xiàng)目，讓更多患者接受TKI一線治療，同時(shí)發(fā)展仿制藥。從行政干預(yù)的角度，政府對(duì)仿制藥的管理需要加強(qiáng)，嚴(yán)格把控仿制藥的質(zhì)量，讓更多的患者受益于高品質(zhì)的仿制藥。

　　國(guó)產(chǎn)伊馬替尼仿制品的有效性和安全性需得到循證研究驗(yàn)證

　　我國(guó)伊馬替尼仿制品兩年前上市。根據(jù)國(guó)內(nèi)外通用的仿制藥審批標(biāo)準(zhǔn)，仿制藥進(jìn)行上市前生物等效性研究，證實(shí)與原研伊馬替尼生物等效性一致即可獲批。江倩教授認(rèn)為，生物等效不能等同于臨床等效，需要通過(guò)循證研究進(jìn)一步驗(yàn)證仿制藥在有效性和安全性方面與原研藥的一致性。

　　CML依賴TKI進(jìn)行靶向治療，大部分患者生存期已接近普通人群。但另一方面，CML是一種致死性疾病，如不進(jìn)行有效干預(yù)，3~5年后，患者會(huì)發(fā)生疾病進(jìn)展。CML治療藥物的質(zhì)量控制和臨床療效對(duì)于患者的長(zhǎng)期生存獲益尤為重要。

　　因此，伊馬替尼仿制藥能否與原研藥具有相同的有效性和安全性，非常值得關(guān)注。仿制伊馬替尼已在全世界其他國(guó)家如印度、阿根廷應(yīng)用多年，各地區(qū)療效報(bào)道的結(jié)果并不一致，同時(shí)缺乏針對(duì)仿制品的高質(zhì)量循證研究。江倩教授介紹，針對(duì)國(guó)產(chǎn)仿制伊馬替尼和原研伊馬替尼，北大人民醫(yī)院開展了一項(xiàng)前瞻性、同期、隊(duì)列研究。本著對(duì)患者負(fù)責(zé)的態(tài)度和醫(yī)學(xué)工作者自身嚴(yán)謹(jǐn)?shù)墓ぷ鞣绞?，希望能真正讓患者受益，也能給臨床使用的藥物一個(gè)公正的評(píng)判。

　　循證研究初步證實(shí)國(guó)產(chǎn)仿制伊馬替尼片有效性和安全性與原研藥基本一致

　　江倩教授介紹，國(guó)產(chǎn)伊馬替尼循證研究已開展近兩年時(shí)間。該項(xiàng)與原研伊馬替尼對(duì)比的隊(duì)列研究是在2015年《中華血液學(xué)雜志》8月刊發(fā)表的全國(guó)多中心單臂研究數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上進(jìn)一步開展的。研究根據(jù)患者意愿和經(jīng)濟(jì)承受能力，一組患者使用國(guó)產(chǎn)仿制伊馬替尼片（豪森醫(yī)藥援助），一組同期使用原研藥，目前入組患者100多例，進(jìn)展順利。

　　研究對(duì)患者的基線特征和療效監(jiān)測(cè)的重要時(shí)間點(diǎn)（每3個(gè)月）的血液學(xué)、細(xì)胞學(xué)及分子學(xué)反應(yīng)進(jìn)行了評(píng)估。總體上，兩組并無(wú)統(tǒng)計(jì)學(xué)差異，療效和安全性基本一致。目前，該研究已有3個(gè)月、6個(gè)月和12個(gè)月治療反應(yīng)可評(píng)估數(shù)據(jù)，中位隨訪時(shí)間尚不到1年，仍在繼續(xù)隨訪。研究將持續(xù)觀察至少3年，希望積累對(duì)更多病例長(zhǎng)期觀察的臨床數(shù)據(jù)，對(duì)臨床使用國(guó)產(chǎn)仿制伊馬替尼片提供循證醫(yī)學(xué)證據(jù)，讓更多患者受益。