中國(guó)是制藥大國(guó)而非制藥強(qiáng)國(guó)，仿制藥達(dá)到96%，由于缺乏有效的機(jī)制和運(yùn)作實(shí)體，我國(guó)的創(chuàng)新藥的成功轉(zhuǎn)化率不到2%，遠(yuǎn)低于美國(guó)的20%。我國(guó)目前的創(chuàng)新層次主要處于以仿制藥為主到仿創(chuàng)結(jié)合的階段，上市新藥多為me-too藥物，新藥市場(chǎng)被國(guó)際大公司壟斷。但是，隨著社會(huì)經(jīng)濟(jì)和生活方式的改變，我國(guó)疾病譜發(fā)生重大變化，既有發(fā)展國(guó)家的疾病，也有發(fā)展中國(guó)家的疾病。4500多種疾病中的90%無(wú)藥可治。中國(guó)精神疾病發(fā)病率15%，成為健康的頭號(hào)殺手。惡性腫瘤死亡率第一，糖尿病患病人員顯著上升，越來(lái)越年輕化。因此，普惠的創(chuàng)新藥是人民健康和社會(huì)發(fā)展的剛性需求。

　　除了技術(shù)因素，我國(guó)創(chuàng)新藥面臨的關(guān)鍵問(wèn)題有：一是科學(xué)監(jiān)管，臨床準(zhǔn)入的時(shí)間實(shí)在太長(zhǎng)，過(guò)程管理比較弱。美國(guó)是寬進(jìn)嚴(yán)出，自己負(fù)責(zé)，我們很愿意替別人承擔(dān)責(zé)任，入口把得很?chē)?yán)。原來(lái)我們新藥注冊(cè)是綁定生產(chǎn)，現(xiàn)在藥監(jiān)局已經(jīng)開(kāi)始考慮把兩者分開(kāi)了。二是源頭創(chuàng)新能力不強(qiáng)，轉(zhuǎn)化能力不強(qiáng)，研究平臺(tái)與先進(jìn)生產(chǎn)力聯(lián)盟作用有待發(fā)揮。三是私有資本不愿意投入，早期研發(fā)支持不足。四是創(chuàng)新藥無(wú)法及時(shí)進(jìn)入醫(yī)?；蛘袠?biāo)采購(gòu)目錄，以及市場(chǎng)招標(biāo)采購(gòu)周期太長(zhǎng)，各省的流程不統(tǒng)一。有的省里面，甚至縣里面都可以招標(biāo)。那是天大的玩笑。

　　新藥研發(fā)的新理念——轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)

　　在歐美，大家很非常強(qiáng)調(diào)公開(kāi)、協(xié)作和合作的創(chuàng)新藥研發(fā)模式（NETS），所以現(xiàn)在跨國(guó)大藥廠很少自己直接研發(fā)新藥。我們現(xiàn)在也在實(shí)施NETS，按照這個(gè)理念，我們就有可能在比較短的時(shí)間，用比較少的投入得到比較多的創(chuàng)新藥物。

　　結(jié)合到具體的技術(shù)領(lǐng)域里面，現(xiàn)在也認(rèn)同轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)能實(shí)現(xiàn)多贏。原來(lái)發(fā)現(xiàn)新藥的那種做法已經(jīng)完全不能取得我們理想的結(jié)果。那么，現(xiàn)在就非常強(qiáng)調(diào)實(shí)驗(yàn)室研究人員、科學(xué)家要全力協(xié)作設(shè)計(jì)更加合理，個(gè)體化使用的新藥。制藥企業(yè)設(shè)計(jì)制造新藥、生產(chǎn)新藥，實(shí)驗(yàn)室的科學(xué)家要做各種主學(xué)的分析，臨床醫(yī)院的科學(xué)家要做疾病的標(biāo)新。各種生物樣本的收集，把這些數(shù)據(jù)統(tǒng)統(tǒng)收集起來(lái)，發(fā)現(xiàn)生物靶標(biāo)，才能設(shè)計(jì)更加有效、更加個(gè)體化的合理的藥物，以達(dá)到療效更高，不良反應(yīng)更低。

　　精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)近期的重點(diǎn)是放在腫瘤治療的關(guān)注以及新藥的發(fā)現(xiàn)。包括可遺傳性基因變異、癌癥風(fēng)險(xiǎn)、藥物和抗體設(shè)計(jì)、腫瘤標(biāo)記物、靶向療法、分類(lèi)診斷等等。下一步長(zhǎng)遠(yuǎn)的目標(biāo)是，關(guān)于健康管理對(duì)疾病風(fēng)險(xiǎn)的評(píng)估、疾病機(jī)制把握、許多疾病的最佳的治療方案等等。

　　最急需：創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化的市場(chǎng)化推動(dòng)機(jī)制

　　縱觀全球，各期研發(fā)價(jià)值鏈的預(yù)期回報(bào)不一樣，經(jīng)費(fèi)投入的來(lái)源也是不一樣的。基礎(chǔ)研究的預(yù)期回報(bào)大于35%，經(jīng)費(fèi)主要來(lái)自政府科研基金；發(fā)現(xiàn)和臨床前階段，預(yù)期回報(bào)在35%左右，潛在經(jīng)費(fèi)來(lái)自風(fēng)險(xiǎn)資本；早期階段（I-IIa）預(yù)期回報(bào)率在30%，經(jīng)費(fèi)也來(lái)自風(fēng)險(xiǎn)資本；后期階段、審批預(yù)期回報(bào)在20%，經(jīng)費(fèi)來(lái)自私人股票、避險(xiǎn)基金、公共投資者；Ⅳ期臨床預(yù)期回報(bào)在15%左右，私人股票、專(zhuān)利投資者公共投資者。

　　我們?cè)缙诘难邪l(fā)創(chuàng)新投入不夠。政府只有這點(diǎn)錢(qián)，我們最缺的就是天使基金，風(fēng)險(xiǎn)投資基金，私募基金等等。用于早期投資的退出機(jī)制，能夠?qū)崿F(xiàn)增值也是一個(gè)很大的問(wèn)題。這些問(wèn)題不解決，我們研發(fā)的經(jīng)費(fèi)是很難解決的。因此，我們現(xiàn)在最急需的就是創(chuàng)新成果的轉(zhuǎn)化的市場(chǎng)化推動(dòng)機(jī)制。

　　為了推動(dòng)創(chuàng)新成果的市場(chǎng)轉(zhuǎn)化，我們需要努力的方面有：

　　一、政府通過(guò)科研資助和市場(chǎng)轉(zhuǎn)化運(yùn)作的早期風(fēng)險(xiǎn)投資基金的雙重模式，繼續(xù)加大對(duì)早期研發(fā)創(chuàng)新進(jìn)行投入，兼顧政府導(dǎo)向和市場(chǎng)機(jī)制。

　　二、打造完整的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)投資價(jià)值鏈，聯(lián)系上下游產(chǎn)業(yè)投資團(tuán)隊(duì)，建立有天使/政府早期投資及科研資助、創(chuàng)新藥物風(fēng)險(xiǎn)投資基金、后期私募基金以及產(chǎn)業(yè)巨頭互相支持的投資鏈，實(shí)現(xiàn)可持續(xù)的資金支持和產(chǎn)業(yè)化促進(jìn)。

　　三、首先致力于實(shí)現(xiàn)創(chuàng)新價(jià)值的階段性體現(xiàn)，在藥物開(kāi)發(fā)的前期重要環(huán)節(jié)實(shí)現(xiàn)公司增值及早期投資退出，打造成功商業(yè)模式案例，從而營(yíng)造早期創(chuàng)新項(xiàng)目的投資氛圍。

　　四、加強(qiáng)國(guó)內(nèi)外創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)以及生產(chǎn)企業(yè)的緊密合作，幫助創(chuàng)新研發(fā)企業(yè)通過(guò)各種資源建立或?qū)で蠛线m的產(chǎn)業(yè)化平臺(tái)，促進(jìn)其從研發(fā)成功贏得市場(chǎng)成功。

　　五、順應(yīng)醫(yī)藥研發(fā)的全球化趨勢(shì)，鼓勵(lì)通過(guò)參與跨國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)的合作，為中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)帶來(lái)國(guó)際尖端技術(shù)和創(chuàng)新能力。