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難治性癲癇新藥 綜合癥患者癲癇發(fā)作

2019-04-24 來源：?？谌市陌d癇病醫(yī)院  標(biāo)簽： 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要：2018年8月20日，美國FDA批準(zhǔn)了Diacomit(stiripentol)用于治療2歲或2歲以上正在服用氯巴占（clobazam）的Dravet綜合癥患者的癲癇發(fā)作。Diacomit是一種抗驚厥的藥物，是與氯巴占一起聯(lián)合用于治療Dravet綜合癥患者癲癇發(fā)作的處方藥。

藥物獲批情況

FDA批誰：2018.08.20首次批準(zhǔn)

商標(biāo)：Diacomit

通用名稱：司替戊醇（Stiripentol）

公司：Biocodex

治療：Dravet綜合癥

劑型：膠囊和口服混懸散劑

2018年8月20日，美國FDA批準(zhǔn)了Diacomit(stiripentol)用于治療2歲或2歲以上正在服用氯巴占（clobazam）的Dravet綜合癥患者的癲癇發(fā)作。Diacomit是一種抗驚厥的藥物，是與氯巴占一起聯(lián)合用于治療Dravet綜合癥患者癲癇發(fā)作的處方藥。

Dravet綜合癥，又稱嬰兒重癥肌陣攣癲癇，1978年由Dravet首先描述，1989年由ILAE（國際抗癲癇聯(lián)盟）正式分類的一種癲癇綜合癥，是癲癇性腦病中最嚴(yán)重的一種類型，同時也是遺傳性癲癇中最有代表性的一種，主要由于SCN1A基因突變引起?；純撼０l(fā)生頻繁的藥物難治性癲癇，癲癇發(fā)作形式多樣，除認(rèn)知功能發(fā)育遲緩?fù)?，部分患者晚期可發(fā)生步態(tài)共濟(jì)失調(diào)。該綜合癥患者的姿勢異常，頭頸部彎曲變異很大，可從輕度的前傾直到重度頸肌張力障礙，出現(xiàn)“下頜貼胸”現(xiàn)象，年長的患者還出現(xiàn)軀干向前。

Dravet綜合征是一種罕見的、嚴(yán)重的遺傳性腦病，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作形式復(fù)雜、發(fā)作頻率高、智能損害嚴(yán)重、藥物治療有效率低、預(yù)后差、死亡率高等特點。預(yù)后較差是指高熱、感染的誘發(fā)效應(yīng)持續(xù)存在，在青少年期仍可發(fā)生熱性驚厥持續(xù)狀態(tài)，患兒幾乎100%都有認(rèn)知損傷，50%出現(xiàn)嚴(yán)重智力低下，但一般至4歲后就不再繼續(xù)進(jìn)展，有14%-20%的患兒死亡，主要原因在于癲癇的持續(xù)狀態(tài)，因此有效預(yù)防和控制癲癇狀態(tài)是防止患兒死亡的首要工作。

通常Dravet綜合征出現(xiàn)在出生后一年內(nèi)因持續(xù)發(fā)燒引起癲癇發(fā)作的嬰兒身上。隨后，其他典型的癲癇發(fā)作通常會出現(xiàn)。此外，可能危及生命需要緊急醫(yī)療護(hù)理的持續(xù)癲癇狀態(tài)可能會隨時發(fā)生?；加蠨ravet合癥的兒童通常會出現(xiàn)語言和運動能力發(fā)育不良、多動癥以及與他人相處困難等癥狀。

Diacomit的療效是在兩個多中心、安慰劑對照、雙盲、隨機的試驗研究（研究1和研究2）中確定的。在該研究中招募的受試者要求是年齡在3歲到18歲之間并患有Dravet綜合癥且正遭受著每月至少4次的強直陣攣性癲癇發(fā)作，然而無法通過氯巴占和丙戊酸鈉充分控制發(fā)作癥狀的患者。

在持續(xù)接受氯巴占和丙戊酸鈉治療1個月基礎(chǔ)周期后，他們被隨機選擇接受附加的治療，要么服用Diacomit，要么服用安慰劑進(jìn)行為期兩個月的雙盲試驗。這兩項研究的主要療效終點是應(yīng)答率——應(yīng)答是指患者在兩個月雙盲期間與一個月基礎(chǔ)周期相比，其每月癲癇發(fā)作頻率下降超過50%。

在這兩項研究中，Diacomit組的應(yīng)答率顯著高于安慰劑組。在研究1(N=41)中，相比服用安慰劑組的患者(N=20)中僅有5%的應(yīng)答，而服用Diacomit組的患者(N=21)中有71%的應(yīng)答，43%的患者報告在研究期間沒有通常的陣攣或強直性陣攣發(fā)作。在研究2(N=23)中，相比安慰劑組患者(N=11)僅有9.1%的應(yīng)答，而Diacomit組的患者(N=12)中有67%應(yīng)答，25%的患者報告沒有癲癇發(fā)作。

Diacomit在人體中發(fā)揮抗驚厥作用的確切機制尚不清楚，但可能的作用包括通過GABAA受體介導(dǎo)的直接作用和抑制CYP450酶活性的間接作用。

常見的副作用(服用Diacomit至少10%的患者會出現(xiàn))包括嗜睡癥(嗜睡和困倦)，食欲下降，躁動，共濟(jì)失調(diào)(協(xié)調(diào)和平衡受損)，體重下降，肌張力減退(低肌張力)，惡心，震顫，構(gòu)音障礙(說話困難，在說話過程中難以形成文字)以及失眠。

Diacomit將以口服膠囊和配置口服混懸散劑的劑型方便服用，并且服藥要求及注意事項必須與描述關(guān)于藥物使用和風(fēng)險的重要信息的病人用藥指南一起分發(fā)給患者。與許多其他治療癲癇的藥物一樣，最嚴(yán)重的風(fēng)險包括自殺的念頭、企圖自殺、情緒激動、新的或惡化的抑郁、攻擊性和驚恐發(fā)作。目前尚不清楚這種藥物對2歲以下兒童是否安全有效，在非關(guān)鍵的試驗中，關(guān)于6個月以上的患者的安全性的信息是有限的。

然而，面對臨床少見的難治性癲癇對目前所有抗癲癇藥物均不敏感的頑固性癲癇的代表--Dravet綜合癥，這樣的世界性醫(yī)療難題，上述Biocodex公司的Diacomit已經(jīng)獲得顯著優(yōu)于安慰劑對照的臨床試驗療效，獲得了FDA批準(zhǔn)治療Dravet綜合癥，具有癲癇發(fā)作研究史上里程碑式的意義，值得期待！

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