基石藥業(yè)公布，BLU-554(CS3008)全球I期臨床試驗在中國實現(xiàn)首例患者給藥，此次試驗也是該藥物正在進行中的全球I期臨床試驗中的一部分，針對晚期肝細胞癌患者，旨在評估BLU-554在晚期肝細胞癌患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學及初步抗腫瘤活性。

BLU-554是一種具有強效高選擇性的成纖維細胞生長因數(shù)受體-4(FGFR4)抑制劑，由基石藥業(yè)的合作伙伴BlueprintMedicinesCorporation研發(fā)。

據(jù)悉，肝癌是中國最常見惡性腫瘤之一，其中約85%至90%的病例為肝細胞癌。每年中國約有37萬新發(fā)病例，全球有50%的新發(fā)和死亡肝癌患者位于中國。肝癌還是中國第二大腫瘤死因，2015年約有32.6萬人因此死亡。

大多數(shù)肝癌患者在被確診時已處于疾病晚期，并且失去了手術機會。目前，針對晚期肝細胞癌治療的可選藥物十分有限，因此存在對新的治療手段的巨大需求。

根據(jù)臨床前研究，估計約有30%的肝細胞癌患者是因為FGFR4信號通路異常激活而導致癌癥。而BLU-554可以以極高的特異性抑制FGFR4，治療因FGF19-FGFR4信號通路異常導致的肝細胞癌。

2018年6月，該公司與Blueprint達成獨家合作及授權協(xié)議，獲得了包括BLU-554在內的三種候選藥物在中國大陸、香港、澳門及臺灣的開發(fā)和商業(yè)化授權，Blueprint保留在世界其他地區(qū)開發(fā)及商業(yè)化這三款候選藥物的權利。

基石藥業(yè)董事長、執(zhí)行董事兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“精準治療是基石藥業(yè)的管線戰(zhàn)略中重要組成部分，通過全球合作，基石藥業(yè)已將包括BLU-554在內的多款癌癥精準治療候選藥物引入中國。我們會繼續(xù)深入探索BLU-554在單藥和與PD-L1聯(lián)合方面的潛力，以期給肝細胞癌患者帶來更多有效的治療。”

基石藥業(yè)首席醫(yī)學官楊建新博士表示：“BLU-554已被美國FDA授予治療肝細胞癌的孤兒藥認證。正在進行的全球I期試驗數(shù)據(jù)顯示，BLU-554對FGF19-FGFR4通路激活異常導致的晚期肝細胞癌患者耐受良好并有潛力帶來臨床獲益。此次在中國進行的試驗為全球I期研究的一部分，我們期望在研究中看到良好的臨床結果。”