國家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)環(huán)境創(chuàng)新突破，我國罕見病政策、藥物審批、醫(yī)保等環(huán)節(jié)得到逐步完善，然而，患者能否真正找到藥、用上藥，仍面臨挑戰(zhàn)。近日，羅氏制藥攜手國藥控股、上藥控股和華潤醫(yī)藥等流通企業(yè)，啟動新型合作伙伴關(guān)系，攜手建立“罕見病藥品供應(yīng)平臺”,推廣罕見病藥品省級、重點地市集中配送模式，幫助患者掃除罕見病藥品“最后一公里”障礙，共同抵御罕見病供藥面臨的挑戰(zhàn)。

呼吁建立供應(yīng)平臺

罕見病藥品在流通領(lǐng)域的供應(yīng)保障體系依然存在短板。藥企、經(jīng)銷商、醫(yī)療機構(gòu)多方共建“罕見病藥品供應(yīng)平臺”，打通罕見病知識、案例信息和臨床用藥資源共享，有助于加強醫(yī)生和患者對罕見病的認知與了解，提升確診效率。

國藥控股陜西有限公司副總經(jīng)理劉虹表示，罕見病在很多地區(qū)沒有得到廣泛普及，醫(yī)生不懂診斷、患者不知所患何病的尷尬局面比比皆是。“通過平臺聚合眾多渠道，可以使資源互通，提高醫(yī)生對罕見病疾病的認知。”

除此之外，通過“罕見病藥品供應(yīng)平臺”，醫(yī)療機構(gòu)還可借助罕見病藥物預(yù)定系統(tǒng)直接發(fā)起找藥，上下游供應(yīng)鏈延伸合作，從而實質(zhì)上解決“找到藥、用上藥”問題。

國藥控股江蘇有限公司常務(wù)副總經(jīng)理曹志毅建議，借助“互聯(lián)網(wǎng)+”東風構(gòu)建“罕見病藥品供應(yīng)平臺”，共享罕見病臨床用藥路徑；同時，設(shè)置患者藥品預(yù)訂機制，使流通企業(yè)作為后端保障藥品銜接。

搭建集中配送中心

罕見病患者基數(shù)小、發(fā)病率低，且由于罕見病藥物多為生物制品，受到效期限制穩(wěn)定性差，倉儲成本高，流通企業(yè)、醫(yī)院和零售終端往往不會設(shè)置細分品類庫存，流通鏈條存在明顯斷面，加劇了罕見病藥物的供應(yīng)緊張。

艾昆緯咨詢公司總監(jiān)李浛君認為，可建立省級、重點地市集中配送模式，搭建罕見病用藥集中配送中心，將臨近省市進行集中配貨，力求達到一定規(guī)模以保證運作的連續(xù)性和穩(wěn)定性，通過試點和效果評估，逐步全國推廣。

事實上，很多藥品經(jīng)銷商已經(jīng)切入院內(nèi)藥房供應(yīng)鏈管理，但更多局限在單個醫(yī)院的“孤島”狀態(tài)。李浛君建議：“經(jīng)銷商或藥企集中配送，可以更加精準把握信息，不需要常年在醫(yī)院備貨，可以靈活配送，甚至可以在患者入院后再配送。”

遼寧省醫(yī)藥對外貿(mào)易有限公司總經(jīng)理袁克華指出，建立平臺，提升大數(shù)據(jù)整理和分析能力很有必要。“商業(yè)公司可借助廠家專業(yè)學術(shù)資源與醫(yī)療機構(gòu)、費用支付方等共建罕見病專家團隊，提升藥物可及性。”

羅氏作為個體化醫(yī)療的領(lǐng)導者，始終以“患者為先”的理念服務(wù)于中國的患者，此次攜手流通領(lǐng)域的各商業(yè)公司建立新型合作伙伴關(guān)系，共同面對和解決中國患者在罕見病用藥保障上遇到的挑戰(zhàn)和困難，正是將其深耕中國25年來所積累的醫(yī)療資源和優(yōu)勢帶到包括罕見病在內(nèi)的更多醫(yī)療領(lǐng)域，滿足更多患者的未盡之需。

經(jīng)銷商或藥企在了解更加精準的信息后，便不需要把貨常年備在醫(yī)院，如果一些藥品已經(jīng)入醫(yī)療保險，由經(jīng)銷商來對接醫(yī)院，這樣更加有利于操作。“罕見病藥品供應(yīng)平臺”的建立可以借鑒其他國家和地區(qū)的成熟經(jīng)驗，實行以分類管理、專項資金、多方共付為核心的罕見病保障體系。

從罕見病的配送來講,可能需要一個集中的樞紐，搭建罕見病藥品的集中配送中心，例如可以為多家醫(yī)院提供罕見病藥品的藥房管理，達到一定的規(guī)模以保證運作的連續(xù)性和穩(wěn)定性，解決罕見病藥品和儲備罕見病藥品的挑戰(zhàn)。

國藥控股江蘇有限公司常務(wù)副總經(jīng)理

對于商業(yè)公司來講，還沒送到醫(yī)院的藥品屬于商業(yè)公司，藥品費用已經(jīng)支付。一個藥物備貨三個月或四個月，不一定有病人需要，如果再備貨兩三年，說不定藥品都過期了；而且罕見病藥物很多是生物制品，大分子藥物效期都不長，穩(wěn)定性差，倉儲成本很高。

“最后一公里”的可及性，對醫(yī)院也很困惑。很多三甲醫(yī)院都是頂級醫(yī)院了，有可能一年也不會碰到一個罕見病患者。如果商業(yè)公司備貨，對醫(yī)院來說是一種損失，本身醫(yī)院的冷庫資源也很寶貴。藥品可及性和患者獲得性比較低，對經(jīng)銷商和廠家來說，都是嚴峻考驗。因此，建立罕見病藥品的供應(yīng)平臺和集中的配送中心非常有必要。

國藥控股陜西有限公司副總經(jīng)理

作為流通企業(yè)，特別是央企的職責，既然有這么多需要罕見病服務(wù)的群體，首先應(yīng)該搭建一個罕見病藥品的供應(yīng)平臺，這個平臺是要富有責任和擔當?shù)?，也是能聚合更多渠道，讓?yōu)質(zhì)藥品、患者、醫(yī)生等在這個平臺上交流互通。我們會跟當?shù)蒯t(yī)?；虻胤秸鲆恍贤ê徒涣鳎湓５馁Y金，便捷的路徑，保障最后一公里的渠道，惠及患者，這個是商業(yè)公司應(yīng)當去做的具體工作。

袁克華

遼寧省醫(yī)藥對外貿(mào)易有限公司總經(jīng)理

將來可以在罕見病藥品的供應(yīng)平臺上開辟罕見病專家診室的功能，也是為了宣傳教育，更重要是建立患者庫，提升大數(shù)據(jù)整理和分析能力，為罕見病的藥物研發(fā)、診斷和發(fā)現(xiàn)提供技術(shù)支持。現(xiàn)在，我們正在做一個嘗試，利用互聯(lián)網(wǎng)或APP搭建平臺，有人需要了解罕見病可以查詢，會有專家提供病癥描述，患者再進行對照，然后找醫(yī)生確診，確診后再考量一些藥物的需求，找到關(guān)聯(lián)方再去聯(lián)系。

目前比較緊急的是，把這個平臺先搭建起來，如果確實有患者需要，我們就能幫助到他，來達到一種治療的可能性，提高生命的價值。希望大家一起呼吁，然后再通過政府的公共治理，惠及更多的人，保證用藥的安全。