里程碑！

首款RNAi療法今日獲批

藥明康德：今日，美國FDA宣布批準Onpattro（patisiran）輸注治療，用于由遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的周圍神經(jīng)疾?。ǘ喟l(fā)性神經(jīng)病，polyneuropathy）成人患者。值得一提的是，這是FDA批準的首款用于治療由hATTR引起的多發(fā)性神經(jīng)病患者的療法，也是FDA批準的首款小干擾RNA（siRNA）藥物。

由Alnylam開發(fā)的Onpattro是一種靶向轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（transthyretin，TTR）的siRNA療法，這類藥物通過沉默一部分參與致病的RNA起作用。Onpattro是將siRNA包裹在脂質(zhì)納米顆粒中，在輸注治療中將藥物直接遞送至肝臟，干擾異常形式TTR的RNA產(chǎn)生。通過阻止TTR的產(chǎn)生，Onpattro可以幫助減少周圍神經(jīng)中淀粉樣沉積物的積累，改善癥狀，并幫助患者更好地控制病情。該藥物曾獲得美國FDA授予的突破性療法認定、優(yōu)先審評資格、快速通道資格和孤兒藥資格。今日它的獲批，對患者和醫(yī)生來說，都具有里程碑的意義。

益豐大藥房申請8.3億為并購

藥店經(jīng)理人：益豐發(fā)布多條公告，擬向銀行申請總額不超過8.3億元人民幣并購貸款。同時，為便于“連鎖藥店建設項目”在江蘇、湖北、廣東、江西、上海等地區(qū)實施，分別為6家子公司開設募集資金專項存儲賬戶。

8月9日，益豐大藥房連鎖股份有限公司召開第三屆董事會第七次會議，審議通過了《關于向銀行申請并購貸款的議案》。同意公司向招商銀行、浦發(fā)銀行、興業(yè)銀行等商業(yè)銀行中的一家銀行申請總額不超過8.3億元人民幣并購貸款，期限不超過七年，用于支付或置換收購新興藥房股權對價款。

同日，還審議通過了《關于簽訂募集資金專戶存儲四方監(jiān)管協(xié)議的議案》，披露了募集資金基本情況。

新型四環(huán)素獲FDA專家肯定

有望10月獲批

藥明康德：日前，ParatekPharmaceuticals宣布美國FDA的抗微生物藥物咨詢委員會投票贊成批準靜脈注射（IV）和口服omadacycline，用于治療急性細菌性皮膚和皮膚結構感染（ABSSSI）（17比1票），以及社區(qū)獲得性細菌性肺炎（CABP）（14比4票）。預計FDA將于今年10月初做出決定。

Omadacycline是一種在研新型抗生素，具有每日一次IV和口服兩種制劑，可用于治療CABP、ABSSSI和尿路感染（UTI）。作為一種現(xiàn)代化的四環(huán)素，omadacycline可以克服四環(huán)素的抗性，并在廣譜細菌中表現(xiàn)出活性，包括革蘭氏陽性菌、革蘭氏陰性菌、厭氧菌、非典型細菌和其他耐藥菌株。目前，omadacycline已經(jīng)獲得FDA授予的合格傳染病產(chǎn)品認定（QualifiedInfectiousDiseaseProduct）和快速通道資格，其針對CABP和ABSSSI的新藥申請也獲得了優(yōu)先審評資格。

全球首個糖尿病超長效GLP-1

抗體激動劑在中國獲批臨床

MedSci原創(chuàng)：鴻運華寧（杭州）生物醫(yī)藥有限公司宣布：自主開發(fā)的原研新藥——重組抗人GLP-1受體人源化單克隆抗體注射液（格魯塔珠單抗注射液，代號：GMA102）近日獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的針對2型糖尿病適應癥的臨床試驗批件。

據(jù)鴻運華寧透露，格魯塔珠單抗注射液是基于該公司獨特專有的GPCR抗體技術平臺開發(fā)的GLP-1抗體激動劑，目標適應癥為2型糖尿病和肥胖癥。目前正在澳大利亞和新西蘭開展該藥的Ⅱ期臨床試驗。已有臨床數(shù)據(jù)顯示了良好的安全性和降糖效果，半衰期超過1周，有望開發(fā)成為超長效（2周甚至每月1次給藥）的降糖藥物。

格魯塔珠單抗注射液是十三五“重大新藥創(chuàng)制”候選品種，借助國家深化藥品審評審批制度改革創(chuàng)新的東風，鴻運華寧表示正在積極與CDE溝通，基于在國外臨床試驗已經(jīng)取得的研究成果，加速推動國內(nèi)臨床試驗進程，讓中國的患者早日用上世界一流的好藥。

投融資

博雅輯因完成億元Pre-B輪融資

聚焦基因療法

創(chuàng)鑒匯：國內(nèi)一家初創(chuàng)基因編輯公司——博雅輯因集團（EdiGene）近日宣布完成億元人民幣Pre-B輪融資。本輪融資由禮來亞洲基金領投、華蓋資本跟投，且A輪領投方IDG資本、中經(jīng)合及龔洪嘉等投資人繼續(xù)跟投。2016年，該公司曾完成1000萬美金A輪融資。值得注意的是，博雅輯因使用基因組編輯技術開發(fā)新的疾病療法，其首款治療產(chǎn)品有望成為世界首批進入臨床階段的基因編輯細胞治療產(chǎn)品。

生物醫(yī)藥公司Apexigen

完成共計7300萬美元B輪

動脈網(wǎng)：2018年8月13日，動脈網(wǎng)獲悉，美國生物醫(yī)藥公司Apexigen宣布完成B輪和C輪共計7300萬美元的融資。其中德誠資本參與了B輪融資，德聯(lián)資本、本草資本、SVTech、VirtusInspireVentures等機構共同參與了C輪融資。

Apexigen總部位于加州SanCarlos，是一家處于臨床階段的生物醫(yī)藥公司，專注于開發(fā)新一代針對腫瘤免疫療法的抗體。公司擁有獨特的抗體藥物開發(fā)平臺APXiMAB?，目前其核心產(chǎn)品APX005M和另外的臨床前項目都是利用此平臺開發(fā)而來。

該平臺可以使得公司和合作伙伴開發(fā)針對不同靶點的高質(zhì)量抗體，甚至包括一些利用傳統(tǒng)抗體開發(fā)技術很難開發(fā)成藥的靶點。目前已經(jīng)有七個利用APXiMAB?開發(fā)的抗體進入臨床階段。

Apexigen現(xiàn)階段的核心產(chǎn)品是靶向CD40的腫瘤免疫療法抗體APX005M。目前，APX005M在針對不同的適應癥開展多個二期臨床試驗。

大政策

新增125類“救命藥”

可以直接門診報銷！

健識局：日前，北京市人社局發(fā)布《關于調(diào)整完善本市基本醫(yī)療保險門診特殊疾病用藥報銷范圍的通知》明確，擴大門診特殊病用藥報銷范圍，新增125類藥品，9月1日起實行。

據(jù)北京市人力社保局介紹，為進一步提高本市基本醫(yī)療保險門診特殊疾病患者的用藥報銷水平，減輕參保人員醫(yī)藥費負擔，本市將部分藥品增加納入基本醫(yī)療保險門診特殊疾病用藥報銷范圍。

此次調(diào)整，是在北京市基本醫(yī)療保險門診特殊疾病現(xiàn)有用藥報銷藥品基礎上，將本市2017年版醫(yī)保藥品目錄內(nèi)有關藥品，增加納入腎透析、惡性腫瘤門診治療、腎移植術后抗排異治療、肝移植術后抗排異治療、肝腎聯(lián)合移植術后抗排異治療、肺移植術后抗排異治療、心臟移植術后抗排異治療、血友病、再生障礙性貧血等門診特殊疾病用藥報銷范圍。

同時，北京市2017年版醫(yī)保藥品目錄實施前，已納入本市基本醫(yī)療保險藥品報銷范圍的西藥復合藥、通用名后使用羅馬數(shù)字進行標注的西藥品種、兒童順應性藥品、50ml以上的葡萄糖（氯化鈉）注射液等注射用溶媒組成的注射劑、中藥軟膠囊等藥品，按照本市2017年版醫(yī)保藥品目錄的藥品分類原則，分別對應納入有關門診特殊疾病用藥報銷范圍。

此次調(diào)整對9類門診特殊疾病用藥的增加納入，共涉及125類藥品，將減輕患者的用藥負擔。

新技術

巨細胞病毒或能改變宿主機體

對疫苗和病原體的免疫反應

生物谷：近日，一項刊登在國際雜志JournalofVirology上的研究報告中，來自加州大學戴維斯分校的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)，低水平的巨細胞病毒（CMV）或會對機體微生物和免疫細胞群產(chǎn)生明顯影響，同時研究人員還闡明了機體免疫系統(tǒng)對流感病毒疫苗產(chǎn)生反應的方式和分子機制。

研究者Dandekar說道，研究中我們揭示了沉默病毒影響宿主對疫苗產(chǎn)生反應的分子機制，那么我們是否能以某種方式來利用這些信息優(yōu)化宿主自身的免疫系統(tǒng)功能呢？這或許就是研究人員后期所要研究的方向，他們希望能通過研究來闡明，如果增加機體對疫苗的反應如何更加有效地抑制CMV對宿主進行感染。

腸道菌群失衡或致老年性疾病

中國科學報：將老年老鼠的腸道細菌植入年輕老鼠體內(nèi)后，結果發(fā)現(xiàn)老年性慢性炎癥逐漸發(fā)生在年輕老鼠身上。而慢性炎癥與卒中、癡呆和心血管疾病等老年疾病存在密切關系。

既往研究表明老年人與年輕人有著不同的腸道細菌構成，免疫應答反應隨著年齡增長而變?nèi)?，進而導致了炎癥的發(fā)生。基于這樣的觀點，F(xiàn)ransen及其團隊開始研究其中的潛在關系。

科學家們將老年和年輕常規(guī)小鼠的腸道細菌分別移植到年輕的無菌老鼠體中，隨后對它們的脾臟、淋巴結和小腸組織中的免疫反應進行了分析。同時，他們還對小腸的全基因組基因表達進行了分析。結果發(fā)現(xiàn)，從老年老鼠中移植的細菌引起了免疫反應，而非年輕常規(guī)老鼠。

該結果提示，腸道菌群失調(diào)可能是老年小鼠炎癥過程的原因之一。而腸道菌群失衡或失調(diào)，會導致“壞”細菌比“好”細菌更具優(yōu)勢。壞細菌的過度生長可造成腸壁滲透性增高，使得毒素進入血流，從而能夠到達全身各處，引起各種不良反應。比如，菌群失調(diào)可造成炎癥性腸病、肥胖、糖尿病、腫瘤、焦慮和自閉癥等。

“青春之泉”新成果！

科學家們找到逆轉(zhuǎn)衰老的關鍵

生物探索：近日，來自于?？巳卮髮W的科學家們找到了逆轉(zhuǎn)衰老細胞的關鍵化合物，可以作為線粒體的“替代能源”，從而減緩細胞衰退。

他們專注于精確定位并修復衰老細胞中的線粒體，并由此開發(fā)、測試了三種不同的化合物——AP39、AP123和RT01。這些化合物可以有選擇性地向細胞中的線粒體釋放微量的硫化氫氣體，幫助衰老細胞或者受損細胞產(chǎn)生生存所需的“能量”，并減少衰老。

這些化合物能夠非常明確地瞄準兩個剪接因子（SRSF2或HNRNPD），這兩個因子在決定細胞何時以及如何隨著年齡增長而改變起著關鍵作用。結果顯示，每種化合物都會讓衰老的血管細胞數(shù)量減少40-50%。

Harries教授說:“在我們測試的衰老細胞中，近一半表現(xiàn)出恢復年輕細胞的跡象。”

對人胚胎進行CRISPR/Cas9基因編輯

導致DNA缺失

生物谷：在一項新的研究中，來自澳大利亞阿德萊德大學、南澳大利亞健康與醫(yī)學研究所、拉籌伯大學、新加坡-麻省理工技術研究聯(lián)盟和美國天普大學的研究人員發(fā)現(xiàn)了實現(xiàn)胚胎基因編輯潛在益處的一個重大障礙。

科學上已知的分子剪刀CRISPR-Cas9是一種科學家們用來切割細胞遺傳物質(zhì)（DNA）上的特定區(qū)域的工具。對這種切割的修復能夠改變靶DNA序列，從而導致特定的變化或“編輯”。在理論上，利用CRISPR分子剪刀切割有缺陷的基因就可修復它們。然而，正如Thomas及其同事們所證實的那樣，DNA在這種修復過程中有時會丟失，從而導致大片段DNA缺失而無法讓有缺陷的基因恢復功能。

Thomas說，“CRISPR-Cas9技術是非常令人關注的。科學家們已將它用于治療小鼠肌肉萎縮癥，而且一些臨床試驗正在開展，旨在測試幾種癌癥和血液疾病的基因編輯療法。”

“理解這些基因編輯工具的基本作用機制是研究和臨床轉(zhuǎn)化領域取得的重要進展，可能有助于治療一系列遺傳疾病。”