為加強對接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)工作的指導和規(guī)范，國家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術指導原則》。7月10日，該指導原則正式對外發(fā)布。

為貫徹落實中共中央辦公廳、國務院辦公廳《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，加強對接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)工作的指導和規(guī)范，國家藥品監(jiān)督管理局組織制定了《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術指導原則》（以下簡稱《指導原則》）。7月10日，該指導原則正式對外發(fā)布。《指導原則》對接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)的適用范圍、基本原則、完整性要求、數(shù)據(jù)提交的技術要求以及接受程度均給予明確。

確保數(shù)據(jù)真實、完整、準確、可溯源

《指導原則》所涉及的境外臨床試驗數(shù)據(jù)，包括但不限于申請人通過藥品的境內(nèi)外同步研發(fā)在境外獲得的創(chuàng)新藥臨床試驗數(shù)據(jù)。在境外開展仿制藥研發(fā)，具備完整可評價的生物等效性數(shù)據(jù)的，也可用于在中國的藥品注冊申報。

《指導原則》要求，申請人應確保境外臨床試驗數(shù)據(jù)真實、完整、準確和可溯源，這是基本原則。其數(shù)據(jù)的產(chǎn)生過程，應符合國際人用藥品注冊技術協(xié)調(diào)會（ICH）藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）的相關要求。申請人應確保境外臨床試驗設計科學，臨床試驗質(zhì)量管理體系符合要求，數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析準確、完整。

鑒于臨床試驗數(shù)據(jù)的完整性是接受注冊申請的基本要求，《指導原則》明確在中國申請注冊的產(chǎn)品，應提供境外所有臨床試驗數(shù)據(jù)，不得選擇性提供臨床試驗數(shù)據(jù)。

《指導原則》對于不同種類數(shù)據(jù)提交的要求進行了說明。在提交藥品注冊申請時，應按照《藥品注冊管理辦法》的申報資料要求整理匯總境內(nèi)外各類臨床試驗，形成完整的臨床試驗數(shù)據(jù)包。提交的數(shù)據(jù)應該包括生物藥劑學、臨床藥理學、有效性和安全性資料數(shù)據(jù)。鼓勵采用通用技術文件格式（CTD）提交。

《指導原則》依據(jù)臨床試驗數(shù)據(jù)的質(zhì)量，將接受臨床試驗數(shù)據(jù)分為完全接受、部分接受與不接受三種情況。

完全接受的條件包括境外臨床試驗數(shù)據(jù)真實可靠，符合ICHGCP和藥品注冊檢查要求；境外臨床研究數(shù)據(jù)支持目標適應癥的有效性和安全性評價；不存在影響有效性和安全性的種族敏感性因素。

若數(shù)據(jù)存在影響有效性和/或安全性的種族敏感性因素,數(shù)據(jù)外推至中國人群的有效性和安全性評價存在較大的不確定性,則為部分接受。若數(shù)據(jù)存在重大問題，不能充分支持目標適應癥的有效性和安全性評價的，則屬于不接受的范圍。另外,對于用于危重疾病、罕見病、兒科且缺乏有效治療手段的藥品注冊申請，屬于“部分接受”情形的，可有條件接受。