Evaluate醫(yī)藥最近發(fā)布的《2018年EvaluatePharma評估藥物世界預覽，2024年展望》中對未來藥品市場、新藥研究開發(fā)和重要治療領域（抗腫瘤、糖尿病、抗類風濕性關節(jié)炎、疫苗、抗病毒市場）做了分析預測，本文擬對該報告敘述是最有價值的20個（Top20）新藥研究開發(fā)項目作簡要介紹。

著名的行業(yè)調查機構Evaluate醫(yī)藥最近發(fā)布的《2018年EvaluatePharma評估藥物世界預覽，2024年展望》（WorldPreview2018,Outlookto2024）中對未來藥品市場、新藥研究開發(fā)和重要治療領域（抗腫瘤、糖尿病、抗類風濕性關節(jié)炎、疫苗、抗病毒市場）做了分析預測，本文擬對該報告敘述是最有價值的20個（Top20）新藥研究開發(fā)項目作簡要介紹。原文中許多項目僅列有代號，筆者盡可能納入通用名，并加注了適應癥，文字部分也做了補充。

Vertex公司的三重組合VX-659+Tezacaftor+Ivacaftor被認為是制藥行業(yè)最有價值的項目。

通過將ivacaftor（以商品名Kalydeco銷售）和tezacaftor（與ivacaftor組合以Symdeko商品名銷售）與另一種新的囊性纖維化跨膜調節(jié)劑（CFTR）校正劑VX-659結合，在囊性纖維化治療領域中Vertex公司的主導地位將得到進一步加強。

阿茲海默病新藥研究開發(fā)屢戰(zhàn)屢敗。目前在全球范圍內仍有超過100種新藥項目正在進行試驗。百健公司的Aducanumab最引人注目。近30年來，β淀粉樣蛋白積聚被認為是導致阿茲海默癥主要原因。阿茲海默癥藥物研發(fā)中，便是以清除、減少或阻止β-淀粉樣蛋白的沉積為目的。然而，在不斷的失敗中，出現(xiàn)了不少對淀粉樣蛋白假說真實性的質疑。2015年3月，百健艾迪宣布的一項重要臨床研究成果——Aducanumab的1b期臨床結果顯示，它能減少前驅期或輕微阿茲海默癥患者大腦淀粉樣蛋白斑，還可以延緩認知功能下降，因此被寄予厚望。目前，它正處于III期臨床階段，預計2019年或2020年可得出結果。不過，今年1月，輝瑞和Axovant先后宣布中止它們各自的研究項目，對Aducanumab的期許也受到影響，去年作為最有價值的項目跌落至第三。盡管它具有高回報的潛力，但這個領域風險很大。

隨著更多臨床數(shù)據(jù)的出現(xiàn)，新藥項目凈現(xiàn)值（NPV）的預期可能會急劇變化。同樣來自去年的名單，艾伯維的upadacitinib在過去的一年中類風濕關節(jié)炎II期和III期研究的都顯示陽性結果，以至于它依然保持了預期的高NPV。

前幾年許多腫瘤學項目在最有價值的研究開發(fā)項目占據(jù)優(yōu)勢地位，但是現(xiàn)而現(xiàn)在已有更廣泛的治療領域項目入圍。

這部分得歸因于強生公司的Erleada（apalutamide，今年2月14日獲準），禮來公司的Verzenio（abemaciclib，2017年9月30獲準）和諾華的CAR-T細胞治療藥Kymriah（tisagenlecleucel，2017年8月31日獲準）今年都已經(jīng)成為市場營銷資產(chǎn)，但這也標志著研究開發(fā)項目資產(chǎn)的近期變化，它們都產(chǎn)生了實際價值。根據(jù)EvaluatePharma采納的治療類別分類，在Top20項目中，以罕見疾病為主的血液病治療代表了最高的總NPV，具體項目有Biomarin公司的ValoococogeneRoxaparvovec和Shire公司的Lanadelumab，預計它們分別會對血友病A和遺傳性血管性水腫市場顯著產(chǎn)生影響；以及Bluebird生物制藥的LentiGlobin、新基公司的Luspatercept。