昨天，記者從市食藥監(jiān)局獲悉，在本市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點(diǎn)先行使用海外已上市抗腫瘤新藥的試點(diǎn)工作方案已形成，也在與國家相關(guān)部門溝通，希望在政策允許下有所突破，讓中國腫瘤患者不再“望藥興嘆”。

抗腫瘤新藥已在海外上市，但大量中國患者就是沒法吃上，因?yàn)檫@些藥還沒在中國上市。是什么卡住了這些“救命藥”在國內(nèi)使用的步伐？讓這些患者多一份生機(jī)與希望，上海多個(gè)部門全力以赴，行動(dòng)起來。

由于該事項(xiàng)涉及藥監(jiān)、衛(wèi)生、海關(guān)等多系統(tǒng)，需多方協(xié)作推進(jìn)，上海市食藥監(jiān)局主動(dòng)出擊，深入多部門調(diào)研。昨天，記者從市食藥監(jiān)局獲悉，在本市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點(diǎn)先行使用海外已上市抗腫瘤新藥的試點(diǎn)工作方案已形成，也在與國家相關(guān)部門溝通，希望在政策允許下有所突破，讓中國腫瘤患者不再“望藥興嘆”。

能否改變“人等藥”的歷史？

近年來，我們身邊出現(xiàn)了這樣的情況：為了吃上海外已上市、國內(nèi)買不到的新藥，一些晚期腫瘤患者通過中介出境看病、通過網(wǎng)上跨境購藥或請人攜帶藥品入境。但依據(jù)我國藥品管理相關(guān)辦法，在國內(nèi)生產(chǎn)、銷售、使用未在我國批準(zhǔn)上市的藥品，一律以假藥論處。如此違法購買“假藥”的現(xiàn)象，為患者帶來治療甚至救命希望，也存在諸多隱患、風(fēng)險(xiǎn)。

但，“救命”的需求活生生擺在那里。“以前，我們更多從安全性考量，鑒于不同人種的藥物代謝差異，海外已上市藥物在我國患者使用過程中可能產(chǎn)生不同的效果和反應(yīng)，因此需要有足夠的亞洲人種臨床研究數(shù)據(jù)，才能通過我國藥監(jiān)部門的技術(shù)審評(píng)并批準(zhǔn)在國內(nèi)上市。”市食藥監(jiān)局副局長陳堯水分析，這樣一來，就存在“人等藥”的問題。

對(duì)腫瘤患者尤其是晚期腫瘤患者來說，病情瞬息萬變，分秒必爭，如何讓他們盡快用上國外抗腫瘤新藥？如何既保證百姓急需用藥又保證安全？過去幾周，市食藥監(jiān)局帶著這個(gè)問題密集調(diào)研，走訪上海的衛(wèi)生、海關(guān)等相關(guān)系統(tǒng)，希望多方協(xié)同“求突破”。

考慮將醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為申請主體

目前，市食藥監(jiān)局已形成在本市指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)定點(diǎn)先行使用海外已上市抗腫瘤新藥的試點(diǎn)工作方案和一系列風(fēng)險(xiǎn)控制措施。

調(diào)研中，他們發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)在的方案還存在幾個(gè)問題：此類藥品未在國內(nèi)上市，該如何定價(jià)？藥品在購進(jìn)、運(yùn)輸、儲(chǔ)存等環(huán)節(jié)由誰具體負(fù)責(zé)？該由誰來提出進(jìn)口藥品申請？使用過程中，又有誰來確保安全？

“畢竟它是沒有經(jīng)過我們國內(nèi)注冊評(píng)價(jià)的，我們既看到要突破，同時(shí)得有一個(gè)嚴(yán)格的風(fēng)險(xiǎn)防控對(duì)策。”陳堯水稱，包括“誰提出、誰審批、誰提供，如何監(jiān)管，如何使用”等，對(duì)這個(gè)新方案相關(guān)的一步步都要有所考量。

關(guān)于記者獲悉的方案內(nèi)容包括：首先，由醫(yī)療機(jī)構(gòu)作為申請主體，市食藥監(jiān)局聯(lián)合市衛(wèi)計(jì)委，綜合醫(yī)院能級(jí)、醫(yī)療服務(wù)、質(zhì)量管理水平和臨床使用經(jīng)驗(yàn)等因素，指定具備腫瘤?？铺亻L的綜合性醫(yī)院和學(xué)科排名位于全國前列的科室作為指定試點(diǎn)單位。其次，市衛(wèi)計(jì)委會(huì)同市食藥監(jiān)局?jǐn)M定具體品種目錄，在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)，探索性地使用已被美國、歐盟、日本等地區(qū)的藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，但在我國尚無同品種產(chǎn)品獲準(zhǔn)注冊的海外抗腫瘤新藥，用于在現(xiàn)有診療規(guī)范下無更多可供選擇的治療手段的晚期腫瘤患者。

在合法合規(guī)的前提下“吃上藥”

記者注意到，初步方案十分強(qiáng)調(diào)“風(fēng)險(xiǎn)可控”。市食藥監(jiān)局對(duì)此事的態(tài)度很明確：聽到了大量患者的需求，主動(dòng)推動(dòng)，希望有所突破，但如何把風(fēng)險(xiǎn)控制到最小是要考慮的。

“這個(gè)方案是針對(duì)臨床特別急需、且沒有治療手段的危重病人，我們現(xiàn)在的想法是限制品種、固定到品種，包括固定到臨床醫(yī)生，歸根結(jié)底我們要做到整個(gè)過程的可控，包括前期醫(yī)生給出的治療方案、倫理委員會(huì)的通過、用藥患者的知情同意、用藥后的不良反應(yīng)監(jiān)測、每個(gè)病人的追蹤等。”市食藥監(jiān)局藥品注冊處處長張清稱。

“我們希望在合法合規(guī)的框架下，讓患者盡快吃得上‘救命藥’。”市食藥監(jiān)局表示，將進(jìn)一步會(huì)同相關(guān)部門修改、完善試點(diǎn)方案，并積極爭取國家相關(guān)部門的支持，著力解決惡性腫瘤患者的用藥問題。