罕見病藥物研發(fā)上市利好不斷！繼目錄出臺后，藥品審評審批確定加快步伐

2018-05-23 來源：米內(nèi)網(wǎng) 標簽：掌上醫(yī)生喝茶減肥一天瘦一斤安全減肥 cps聯(lián)盟美容護膚

摘要：2018年5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會進一步聯(lián)合發(fā)布關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告(2018年第23號)，為提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序，又再提出五項最新事宜。

繼5月22日國家衛(wèi)生健康委員會等5部門聯(lián)合制定并發(fā)布了《第一批罕見病目錄》后，5月23日國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告(2018年第23號)，為提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序，提出了五項最新事宜，其中對罕見病藥品的研發(fā)及進口產(chǎn)品注冊方面都給予了更多優(yōu)惠。

1983年美國針對罕見疾病的治療藥物、診斷試劑或預(yù)防手段專門出臺了《孤兒藥法案》。由于罕見病發(fā)病率低，其藥物的研發(fā)回報往往不及常見病藥物，美國、歐盟、日本等許多國家和地區(qū)先后出臺了針對罕見病藥物上市的福利措施，以鼓勵藥物研發(fā)機構(gòu)對此類藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來，我國也對罕見病治療及其藥物研發(fā)給予了更多重視和支持。

2017年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳發(fā)布了《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，提出要“支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)…罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊申請人可提出減免臨床試驗的申請”，以加快罕見病藥品醫(yī)療器械的上市審評審批。

2018年5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會進一步聯(lián)合發(fā)布關(guān)于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關(guān)事宜的公告(2018年第23號)，為提高創(chuàng)新藥上市審批效率，科學(xué)簡化審批程序，又再提出五項最新事宜。

首先，進一步落實藥品優(yōu)先審評審批工作機制，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心(以下簡稱藥審中心)建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導(dǎo)，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。

其次，對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。對于本公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關(guān)文件要求的，可以直接批準進口。

此次發(fā)布的五項相關(guān)事項中，針對“嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品”無論是在研品種還是申請進口注冊的藥品，都給予了充分的重視，日后相關(guān)產(chǎn)品在國內(nèi)上市的進度將大大提升。

在《第一批罕見病目錄》發(fā)布后，立刻引來了不少關(guān)注罕見病藥物領(lǐng)域的業(yè)內(nèi)人士的目光。有專家表示，目前國內(nèi)并沒有罕見病的定義，雖然只有121種，但已是邁出了罕見病事業(yè)非常重要的一步。僅一天過去了，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員從藥品注冊審評審批的層面，再次給予罕見病藥物更多關(guān)注，可見國家鼓勵發(fā)展罕見病藥物正在逐步完善相關(guān)制度。

本次發(fā)布的新政，還對藥品安全的監(jiān)管工作提出了新要求：基于產(chǎn)品安全性風險控制需要開展藥品檢驗工作。藥品臨床試驗申請受理后，藥審中心經(jīng)評估認為需要檢驗的，提出檢驗要求，通知申請人在規(guī)定時間內(nèi)自行或委托檢驗機構(gòu)對臨床試驗樣品出具檢驗報告；藥審中心經(jīng)評估認為無需檢驗的，不再通知開展檢驗工作。2017年12月1日前受理的藥品臨床試驗申請，藥審中心經(jīng)評估認為無需檢驗的，通知相關(guān)檢驗機構(gòu)終止檢驗并繼續(xù)審評審批工作。檢驗機構(gòu)已作出不符合規(guī)定的檢驗結(jié)論的，藥審中心不批準其臨床試驗申請。

此項目的在于進一步加強藥品安全管理，把藥品的檢驗工作從生產(chǎn)安全，提前到了在臨床階段上來，是國家層面對藥品安全更加重視的體現(xiàn)。

此外，第四項：取消進口藥品再注冊核檔程序，進口藥品再注冊申請受理后，全部資料轉(zhuǎn)交藥審中心審評審批。對于本公告發(fā)布前已受理的進口藥品再注冊申請，包括進口再注冊核檔意見為無需質(zhì)量標準復(fù)核的注冊申請，統(tǒng)一轉(zhuǎn)入藥審中心進行審評審批。將目前由國家藥品監(jiān)督管理局作出的各類臨時進口行政審批決定，調(diào)整為由藥審中心以國家藥品監(jiān)督管理局名義作出。

第五項：對《進口藥品注冊證》和《醫(yī)藥產(chǎn)品注冊證》實施新的編號規(guī)則，進口藥品再注冊及補充申請獲得批準后，不再重新編號。

上述兩項內(nèi)容，目的在于進一步整合藥品監(jiān)管工作，是簡政放權(quán)的進一步落實的措施。