知名財(cái)經(jīng)網(wǎng)站RTTNews近日發(fā)文指出，本月(5月1日-31日)，有15家制藥公司的16款藥物在美國(guó)監(jiān)管方面將有重要信息發(fā)布，生物技術(shù)投資者需要保持警惕。

01SIGATechnologies

FDA專家委員會(huì)在5月1日對(duì)SIGA技術(shù)公司的口服制劑天花藥物TPOXX的新藥申請(qǐng)進(jìn)行審查，該藥是根據(jù)FDA的“動(dòng)物規(guī)則”開(kāi)發(fā)，其療效終點(diǎn)在動(dòng)物研究中確定，而人體臨床研究用于確定藥物的安全性和給藥劑量。FDA預(yù)計(jì)將在2018年8月8日做出最終審查決定。

目前，市面上已有一款疫苗產(chǎn)品ACAM2000獲得FDA批準(zhǔn)預(yù)防天花，該產(chǎn)品來(lái)自EmergentBioSolutions公司，但該疫苗具有明顯的不良事件，其中一些是致命的。

天花由天花病毒引起，這是最致命的疾病之一。世界上最后一例天花自然病例于1977年5月在非洲的索馬里消失，官方正式宣布天花根除是在1980年。

02Achaogen

FDA外部專家小組在5月2日召開(kāi)會(huì)議，對(duì)Achaogen公司的新型抗生素plazomicin進(jìn)行投票表決。plazomicin靜脈輸液申請(qǐng)的適應(yīng)癥為復(fù)雜尿路感染，包括治療選擇有限或無(wú)治療選擇的腎盂腎炎以及由于某些腸桿菌導(dǎo)致的血流感染。FDA將在6月25日做出最終審查決定。

醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)EvaluatePharma指出，如果獲批，plazomicin在2022年將達(dá)到3.13億美元的銷售峰值。

03Mallinckrodt

FDA專家委員會(huì)將在5月3日召開(kāi)會(huì)議，對(duì)stannsoporfin注射液的新藥申請(qǐng)進(jìn)行投票表決。該藥，申請(qǐng)的適應(yīng)癥為用于≥35孕周有溶血指標(biāo)顯示存在重度高膽紅素血癥風(fēng)險(xiǎn)的新生兒。

stannsoporfin是一種血紅素加氧酶抑制劑，旨在通過(guò)抑制膽紅素的形成來(lái)預(yù)防黃疸，開(kāi)發(fā)用于新生兒高膽紅素血癥。該藥由InfaCarePharma開(kāi)發(fā)，Mallinckrodt于去年8月耗資4.25億美元收購(gòu)InfaCare獲得該產(chǎn)品。FDA將在8月22日做出最終審查決定。

04PortolaPhamra

該公司產(chǎn)品AndexXa專門(mén)用于逆轉(zhuǎn)因子X(jué)a抑制劑的抗凝血活性，該藥將在5月4日面臨FDA的第二次審查。Xa抑制劑類抗凝劑用于接受髖關(guān)節(jié)或膝關(guān)節(jié)置換術(shù)的患者，預(yù)防深靜脈血栓和肺栓塞。目前已獲批的一些口服抗凝藥包括Pradaxa、Xarelto、Eliquis和Lixiana/Savaysa。采用這些藥物治療的主要并發(fā)癥之一是出血。

目前，市面上已有一款抗凝劑解藥Praxbind，專門(mén)用于抗凝血?jiǎng)㏄radaxa，但還沒(méi)有能夠逆轉(zhuǎn)Xarelto、Eliquis、Lixiana/Savaysa的解藥。

2016年8月，AndexXa首次申請(qǐng)?jiān)獾紽DA拒絕并要求提供制造為主的相關(guān)附加信息。在解決了監(jiān)管機(jī)構(gòu)的憂慮后，Portola公司在2017年8月再次提交了申請(qǐng)文件。修訂后的BLA被FDA受理后原定在今年2月3日作出審查決定，但之后被推遲至5月4日。有分析師預(yù)計(jì)，如果獲批，AndexXa將成為一款重磅藥物。

05Lipocine

FDA將于5月8日針對(duì)該公司的睪酮替代療法Tlando做出最終審查決定。該藥是一種每日口服2次的睪酮候選產(chǎn)品，旨在幫助性腺功能減退的男性患者恢復(fù)正常的睪酮水平。今年1月，該產(chǎn)品未能獲得FDA專家委員會(huì)支持，其效益/風(fēng)險(xiǎn)僅獲得了6票贊成，但有13票反對(duì)。

此次也是Tlando第二次申請(qǐng)F(tuán)DA批準(zhǔn)。之前，F(xiàn)DA在2016年6月拒絕批準(zhǔn)該藥，理由是劑量標(biāo)簽算法相關(guān)的缺陷。如果獲批，Tlando將成為美國(guó)首個(gè)口服TRT方案。目前在加拿大、墨西哥、歐盟上市的口服TRT產(chǎn)品由很多缺點(diǎn)，例如半衰期短、需要頻繁給藥以及肝臟安全性問(wèn)題。Tlando被認(rèn)為是可避免所有上述問(wèn)題的一項(xiàng)新產(chǎn)品。

06AkceaTherapeutics

FDA專家委員會(huì)將在5月10日對(duì)該公司產(chǎn)品volanesorsen的新藥申請(qǐng)進(jìn)行投票表決。該藥由Akcea和Ionis合作開(kāi)發(fā)，用于治療名為家族性乳糜微粒血癥綜合征(FCS)的罕見(jiàn)脂代謝疾病。目前，還沒(méi)有批準(zhǔn)治療FCS的藥物。

FDA將在8月30日做出最終審查決定。如果獲批，volanesorsen將成為治療FCS的首個(gè)藥物。Jefferies分析師EunYang預(yù)測(cè)該藥的銷售峰值為1.5億美元。

07ValeantPharmaceuticals

FDA將在5月13日對(duì)該公司產(chǎn)品Plenvu做出最終審查決定。該藥由SalixPharma開(kāi)發(fā)，Valeant在2016年8月授權(quán)獲得了產(chǎn)品在美國(guó)市場(chǎng)的獨(dú)家權(quán)利。

Plenvu是一種新型的低劑量的聚乙二醇基(PEG)腸道準(zhǔn)備用藥，用以清潔整個(gè)腸道，此外還側(cè)重于升結(jié)腸的清潔，該處腺瘤和息肉往往更難以看到。該產(chǎn)品主要用于提升結(jié)腸鏡檢查的效果并完善腸道監(jiān)測(cè)。

在臨床研究中，與2種廣泛使用的替代性腸道清潔劑(匹可硫酸鈉鎂鹽溶液CITRAFLEET和2LPEG抗壞血酸鹽MOVIPREP)相比，Plenvu提供了更優(yōu)的高質(zhì)量腸道清潔效果。目前，該產(chǎn)品已在英國(guó)上市。

08安進(jìn)

諾華和安進(jìn)將在5月17日迎來(lái)FDA針對(duì)偏頭痛藥物Aimovig的最終審查決定。該藥是一種注射用人單克隆抗體，通過(guò)阻斷CGRP受體發(fā)揮作用。

科睿唯安認(rèn)為，如果獲批，Aimovig在2018年的銷售額預(yù)計(jì)為1.15億美元，2022年將達(dá)到11.70億美元。

09DovaPharmaceuticals

FDA目前正在對(duì)該公司產(chǎn)品avatrombopag進(jìn)行優(yōu)先審查，預(yù)計(jì)將在5月21日做出最終審查決定。該藥申請(qǐng)的適應(yīng)癥為進(jìn)行擇期手術(shù)的慢性肝病患者的血小板減少癥。

血小板減少癥是一種出血性疾病，是指血液中血小板水平較低，這是慢性肝病患者最常見(jiàn)的一種并發(fā)癥。avatrombopag從安斯泰來(lái)處授權(quán)獲得。

10強(qiáng)生

FDA將在5月21日針對(duì)強(qiáng)生抗體藥物Darzalex的補(bǔ)充生物制品許可(sBLA)做出最終審查決定，公司申請(qǐng)Darzalex聯(lián)合硼替佐米、美法侖和強(qiáng)的松用于不適合自體干細(xì)胞移植的新診多發(fā)性骨髓瘤患者。

Darzalex由強(qiáng)生子公司JannsenBiotech與Genmab合作開(kāi)發(fā)。目前，該藥已獲FDA批準(zhǔn)：

聯(lián)合來(lái)那度胺和地塞米松或硼替佐米和地塞米松，用于既往已接受至少一種藥物治療的MM患者；

聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松，用于既往已接受2種療法(包括來(lái)那度胺和蛋白酶體抑制劑)治療的MM患者；

作為一種單藥療法，用于既往已接受至少3種療法治療的MM患者。

在2017年，Darzalex的全球銷售額為12.4億美元，而2016年僅為5.72億美元。

11INSYSTherapeutics

FDA外部專家小組將在5月22日針對(duì)該公司新型配方的buprenorphine(丁丙諾啡)舌下噴霧劑治療中至重度急性疼痛的適應(yīng)癥申請(qǐng)作出投票表決。FDA預(yù)計(jì)將在7月28日做出最終審查決定。

與其他阿片類藥物相比，這款新劑型的丁丙諾啡舌下噴霧劑潛在的益處包括：呼吸抑制的天花板效應(yīng)，以及較少的濫用潛能，較低的認(rèn)知功能減退及較少的便秘。

12BioMarinPharmaceutical

FDA將在5月22日針對(duì)該公司產(chǎn)品Pegvaliase做出最終審查決定。該藥是一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶產(chǎn)品，用于接受現(xiàn)有方案血液苯丙氨酸(PHE)水平不可控的苯丙酮尿癥(PKU)成人患者，降低血液PHE水平。

BioMarin公司另一款產(chǎn)品Kuvan是首個(gè)獲批治療PKU的藥物。Pegvaliase是一種每日一次的注射液，Kuvan則是片劑或粉末劑用于配制口服溶液每日服用。Kuvan適用于所有年齡段的兒童和成人患者，Pegvaliase則僅針對(duì)成人患者。

在2017年Kuvan的銷售額為4.75億美元。BioMarin公司表示，如果獲批，Pegvaliase將為PKU成人患者提供一種新的治療選擇。

13RecroPharma

FDA將在5月26日針對(duì)該公司靜脈注射Meloxicam(30mg)治療中至重度術(shù)后疼痛做出最終審查決定。術(shù)后疼痛市場(chǎng)目前市值59億美元，該市場(chǎng)由阿片類藥物主導(dǎo)。

MeloxicamIV屬于非阿片類藥物，可克服常規(guī)處方阿片類藥物的許多問(wèn)題，包括呼吸抑制、便秘、過(guò)度惡心和嘔吐，可避免成癮濫用，同時(shí)維持有意義的止痛效果。

14安進(jìn)

FDA將在5月28日針對(duì)安進(jìn)骨質(zhì)疏松癥藥物Prolia治療糖皮質(zhì)激素誘導(dǎo)性骨質(zhì)疏松癥的sBLA做出最終審查決定。

糖皮質(zhì)激素誘導(dǎo)性骨質(zhì)疏松癥是繼發(fā)性骨質(zhì)疏松癥的最常見(jiàn)類型。據(jù)估計(jì)，在美國(guó)，有百分之一的人口長(zhǎng)期使用糖皮質(zhì)激素藥物治療。此外，糖皮質(zhì)激素藥物也可用于治療過(guò)敏、關(guān)節(jié)炎、哮喘、視力問(wèn)題及其他許多疾病。

在美國(guó)，Prolia已獲批用于具有骨折高風(fēng)險(xiǎn)的骨質(zhì)疏松癥絕經(jīng)后女性患者，以及正在接受激素剝奪療法的前列腺癌或乳腺癌患者的骨質(zhì)流失，以及用于骨折高風(fēng)險(xiǎn)的骨質(zhì)疏松癥男性患者增加骨量。在2017年，該藥的銷售額為19.7億美元。

15TherapeuticsMD

FDA將在5月29日針對(duì)該公司陰道雌二醇軟凝膠產(chǎn)品TX-004HR做出最終審查決定。該藥申請(qǐng)的適應(yīng)癥為用于治療性交期間的中至重度陰道疼痛(性交困難)，這是絕經(jīng)后女性外陰-陰道萎縮的癥狀。

由于缺乏長(zhǎng)期子宮內(nèi)膜安全數(shù)據(jù)，F(xiàn)DA在去年5月拒絕了TX-004HR。Therapeutics在2017年11月重新提交了修訂后的新藥申請(qǐng)。

16KitovPharmaceuticals

FDA將在5月31日針對(duì)該公司產(chǎn)品Consensi(前稱KIT-302)做出最終審查決定。該藥申請(qǐng)的適應(yīng)癥為同時(shí)治療骨關(guān)節(jié)炎引起的疼痛及高血壓，后者是標(biāo)準(zhǔn)骨關(guān)節(jié)炎疼痛治療藥物的最常見(jiàn)副作用。

Consensi由2款已獲FDA批準(zhǔn)的藥物組成，分別為Celebrex和Norvasc，前者是一種COX-2抑制劑，用于治療骨關(guān)節(jié)炎引起的疼痛；后者是一種鈣通道阻滯劑，用于降血壓治療。