B型血友病，尤其是中到嚴(yán)重的類型（低于5%因子FⅨ活性），會(huì)導(dǎo)致自發(fā)性出血，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)炎，顱內(nèi)、頸部咽喉或者胃腸道區(qū)域出血很可能危及生命。預(yù)防復(fù)發(fā)性出血和關(guān)節(jié)惡化保護(hù)政策的肌肉骨骼功能是常規(guī)預(yù)防治療的目標(biāo)。現(xiàn)有的預(yù)防策略需要頻繁注射FⅨ替代物。這給患者的日常生活帶來了巨大的不便。

藥物</a></a>rIX-FP三期臨床試驗(yàn)成功" width="400" height="300" src="http://img.jianke.com/article/201604/20160411190022714.jpg" />

　　來自意大利、日本和保加利亞等過的科研人員進(jìn)行了一項(xiàng)全球多中心臨床三期試驗(yàn)，用以評(píng)價(jià)用白蛋白連接凝血因子Ⅸ的重組融合蛋白（rIX-FP）的藥代動(dòng)力學(xué)性質(zhì)、有效性以及安全性。試驗(yàn)共有63名此前接受過治療的患有嚴(yán)重B型血友病的年齡在12-61歲的病人參與。試驗(yàn)包括兩組：第一組病人接受常規(guī)的預(yù)防，每周一次，共持續(xù)26周，隨后每七天、十天或者十四天接受預(yù)防給藥，平均每50、38或者51周；第二組接受按需治療。rIX-FP平均的半衰期為102個(gè)小時(shí)，這是早前FIX治療的4.3倍時(shí)間。使用每周40IU/kg和每兩周75IU/kg患者維持中位最低FIX活性分別為20和12IU/dL。中位年度自發(fā)性出血率有100%的下降。對(duì)于所有的預(yù)防治療的病人，中位年度自發(fā)性出血率為0。

　　總體來說，98.6%的出血得到了成功的治療。此外試驗(yàn)中沒有出現(xiàn)安全性的問題。這說明rIX-FP可以安全有效地用于治療B型白血病。