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1型糖尿病免疫治療新藥DV-0100獲得FDA孤兒藥資格

2018-01-29 來源:醫(yī)脈通內(nèi)分泌科  標(biāo)簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護(hù)膚
摘要:DiaVacs公司負(fù)責(zé)人宣布,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)下屬的孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予該公司的1型糖尿病(T1DM)治療藥物DV-0100孤兒藥資格。

 DiaVacs公司負(fù)責(zé)人宣布,美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)下屬的孤兒藥產(chǎn)品開發(fā)辦公室授予該公司的1型糖尿病(T1DM)治療藥物DV-0100孤兒藥資格。

 
公司負(fù)責(zé)人在新聞發(fā)布會(huì)上表示,DV-0100是一種有專利權(quán)的、全新的、安全的1型糖尿病免疫治療藥物。DV-0100可抑制人體免疫系統(tǒng)對(duì)胰島細(xì)胞(主要是產(chǎn)生胰島素的胰島β細(xì)胞)的自身免疫反應(yīng),使胰島素分泌功能免受破壞。
 
DV-100的作用機(jī)制是通過使用小干擾寡核苷酸等小分子來修飾1型糖尿病患者的樹突狀細(xì)胞,將修飾后的樹突狀細(xì)胞像“疫苗”一樣注射進(jìn)入患者體內(nèi),經(jīng)過血液循環(huán)進(jìn)入胰腺淋巴結(jié),進(jìn)而誘導(dǎo)免疫系統(tǒng)無應(yīng)答。
 
DV-0100在1期人體試驗(yàn)中,療效顯著,其產(chǎn)生的內(nèi)源性胰島素生成效應(yīng)可維持十年之久,F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該藥開展2期臨床試驗(yàn)。
 
DV-0100已取得孤兒藥資格,如果DiaVacs公司之后能成為首家獲得1型糖尿病治療藥物上市許可的公司,可在美國(guó)市場(chǎng)享有長(zhǎng)達(dá)七年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。
 
DiaVacs公司CEO在新聞發(fā)布會(huì)上稱該種“孤兒藥”的獲批是公司發(fā)展史上重要的“里程碑事件“,DV-0100在1期臨床試驗(yàn)中所表現(xiàn)出的喜人成果令公司上下歡欣鼓舞,研發(fā)人員也希望在即將進(jìn)行的2期臨床試驗(yàn)中對(duì)該藥的效果進(jìn)行再次評(píng)估。
 
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