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FDA專家小組建議批準Natpara用于甲狀旁腺功能減退癥

2018-01-25 來源:醫(yī)脈通內分泌科  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:美國FDA專家顧問小組建議通過對人重組甲狀旁腺素(rhPTH[1-84],Natpara,NPS制藥公司)用于甲狀旁腺功能減退癥長期治療的審批。

 美國FDA專家顧問小組建議通過對人重組甲狀旁腺素(rhPTH[1-84],Natpara,NPS制藥公司)用于甲狀旁腺功能減退癥長期治療的審批。

 
9月12日,F(xiàn)DA內分泌和代謝類藥物專家顧問小組,以8:5的投票表決通過批準rhPTH(1-84)用于甲狀旁腺功能減退激素替代治療的申請。
 
甲狀旁腺功能減退癥是一種罕見的內分泌紊亂,該病患者甲狀旁腺激素(PTH)分泌不足,低水平PTH可引起礦物質平衡受損,包括引起低鈣血癥和高磷血癥,從而導致一系列臨床癥狀,如手指和腳趾刺痛、肌肉痙攣、疲勞、肌肉酸痛、脫發(fā)、皮膚干燥、頭痛、情緒波動及記憶問題。目前尚無針對該疾病的特異性治療方法。
 
現(xiàn)在的常規(guī)治療包括口服鈣和活性維生素D補充劑(往往是大劑量的,服用不便,且容易引起胃腸道癥狀),但是這對生化指標的改善效果既不充分也不穩(wěn)定。此外,還會引起嚴重的長期并發(fā)癥。
 
目前人重組甲狀旁腺在美國尚未被批準用于任何適應癥,但在歐洲已被批準用于治療骨質疏松癥。
 
FDA專家小組的決定主要是基于對一項隨機雙盲安慰劑對照的跨國臨床試驗(REPLACE)的數(shù)據(jù)進行討論后作出的。這一關鍵性研究發(fā)表于2013年11月的《柳葉刀糖尿病骨質疏松》雜志上。此外RELAY、RACE和REPEAT試驗也為此提供了數(shù)據(jù)支持。[
 
研究細節(jié)
 
關鍵性研究的試驗數(shù)據(jù)顯示,53%Natpara組患者其攝入鈣及維生素D補充劑的劑量減少了50%甚或更多,而安慰劑組只有2%的人能達到這一結果。到第24周時,43%Natpara組的患者能夠終止維生素D治療,且每天的鈣需求量≤500mg,而安慰劑組這一比例為5%。
 
FDA打算詢問專家顧問小組對這款藥物高鈣血癥或低鈣血癥的擔心程度以及長期使用這款藥物時潛在的骨肉瘤或骨癌風險。
 
一項周期為兩年的小鼠試驗顯示,高劑量Natpara與骨肉瘤風險升高相關。當該藥以低劑量給藥時,風險幾乎消失。盡管如此,F(xiàn)DA工作人員表示,“數(shù)據(jù)未表明在臨床暴露水平時,人類發(fā)生骨瘤的風險是極小的。”
 
并非所有專家小組成員都贊成通過
 
專家小組成員博士(華盛頓大學流行病學教授)表示,盡管她很看好人重組甲狀旁腺激素的前景,但是她不認為靠這些療效和安全性數(shù)據(jù)能支持Natpara現(xiàn)在就通過審批。
 
美國FDA表示有關于Natpara審批的相關決定將于2014年10月24日前作出。目前Natpara是唯一一個向FDA和EMA提交申請用于甲狀旁腺功能減退癥的藥物。
 
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