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治療Prader-Willi綜合征的孤兒藥被證明有效

2018-01-18 來源:醫(yī)脈通內分泌科  標簽: 掌上醫(yī)生 喝茶減肥 一天瘦一斤 安全減肥 cps聯(lián)盟 美容護膚
摘要:最新開展的臨床試驗結果顯示,二氮嗪膽堿治療10周有助于Prader-Willi綜合征患者控制食欲和減少相關的反社會行為。
  FDA已授予二氮嗪膽堿控釋片(DCCR,diazoxidecholinecontrolled-releasetablet)孤兒藥地位,用于Prader-Willi綜合征的治療。
 
  該藥制造商發(fā)表聲明稱,最新開展的臨床試驗結果顯示,二氮嗪膽堿治療10周有助于Prader-Willi綜合征患者控制食欲和減少相關的反社會行為。
 
  這項名為PC025的臨床試驗隨機招募10~22歲的Prader-Willi綜合征患者,有肥胖(體脂肪52%)和食欲亢進的表現(xiàn),5例女性、8例男性。先采用DCCR治療10周,然后再隨機分配繼續(xù)接受安慰劑治療4周以上。
 
  在最初10周治療階段,平均體脂肪減少4.2%(P=0.003),瘦體重增加4.9%(P=0.005),瘦體重與脂肪量的比值增加9.8%(P=0.002),食欲降低35%(P=0.006)?;€時有過激、恐嚇和破壞性行為的參與者,這些行為出現(xiàn)的時間減少62.5%(P=0.01)。最常見的不良反應是外周性水腫
 
  加州大學歐文分校醫(yī)學院博士在聲明中表示,“我們的工作重點已經從DCCR為什么可以治療Prader-Willi綜合征進展為證明DCCR確有療效。我個人十分看好DCCR的治療前景。”
 
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