最近,美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn)了去纖苷酸鈉(Defitelio)用于治療成人及兒童造血干細(xì)胞移植(HSCT)后繼發(fā)的肝靜脈閉塞癥(VOD)。該藥是首個(gè)批準(zhǔn)治療嚴(yán)重肝VOD的藥物。
Paul G.Richardson 博士說,VOD是一種致命性病變,通常在HSCT后毫無征兆地發(fā)生,其進(jìn)展迅速,并會引發(fā)嚴(yán)重腎臟或肺功能紊亂以及多器官衰竭。
因此,該病變可阻礙移植患者的恢復(fù),并且一旦發(fā)生VOD或多器官功能衰竭,死亡率高達(dá)80%以上。
去纖苷被授予優(yōu)先審查和孤兒藥資格。該項(xiàng)審批基于一項(xiàng)75例患者的2期試驗(yàn)、102例患者的3期試驗(yàn)和額外351例患者的擴(kuò)大型試驗(yàn)。
試驗(yàn)中所有患者均在HSCT后被診斷為肝VOD且伴有腎臟或肺功能紊亂。
在2期試驗(yàn)中,移植后存活100天的患者占44%,而3期試驗(yàn)中占38%,而擴(kuò)大型試驗(yàn)中占45%,而FDA在一篇報(bào)道中注意到預(yù)計(jì)未經(jīng)去纖苷治療的嚴(yán)重肝VOD患者的100天生存率為21%-31%
該藥安全性的數(shù)據(jù)基于176例患者。最常見的不良反應(yīng)包括低血壓、腹瀉、嘔吐、惡心和鼻出血。最常見的嚴(yán)重不良反應(yīng)包括低血壓(11%)和肺泡出血(7%)。Defitelio的獲批極大地滿足了移植患者繼發(fā)該類罕見致命性并發(fā)癥的治療需求。
Tips:
Defitelio注射液80mg/mL可用于治療成人和兒科肝VOD,也可用于HSCT后腎臟或肺功能紊亂的急救治療。FDA授予了該藥優(yōu)先審查資格及治療肝VOD的孤兒藥資格。
禁忌人群:
正在服用抗凝劑或纖溶劑的患者
對該藥或其成分過敏者
增強(qiáng)免疫力
健客價(jià): ¥240有較理想抑制排斥反應(yīng)療效和藥物耐受性,提高腎移植患者接受免疫抑制劑治療的依從性,減少因藥物副作用而導(dǎo)致的移植物功能喪失??膳c環(huán)孢素和腎上腺皮質(zhì)激素同時(shí)應(yīng)用。
健客價(jià): ¥900預(yù)防肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)。治療肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng)。
健客價(jià): ¥9291.預(yù)防肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)。 2.治療肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng)。
健客價(jià): ¥8881.預(yù)防肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)。 2.治療肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng)。
健客價(jià): ¥1329預(yù)防肝臟或腎臟移植術(shù)后的移植物排斥反應(yīng)。治療肝臟或腎臟移植術(shù)后應(yīng)用其他免疫抑制藥物無法控制的移植物排斥反應(yīng)。
健客價(jià): ¥533.5用于治療口咽部和食道念珠菌感染;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。
健客價(jià): ¥481.念珠菌病: 用于治療口咽部和食管念珠菌感染;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。 2.隱球菌?。?用于治療腦膜炎以外的新型隱球菌?。恢委熾[球菌腦膜炎時(shí),本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。 3.球孢子菌病。 4.用于接受化療、放療和免疫抑制治療患者預(yù)防念珠菌感染的治
健客價(jià): ¥8.5用于治療口咽部和食道念珠菌感染;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生等。
健客價(jià): ¥12用于治療口咽部和食道念珠菌感染;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。
健客價(jià): ¥149本品主要用于以下適應(yīng)癥中病情較重的患者:1.念珠菌?。河糜谥委熆谘什亢褪车滥钪榫腥?;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。 2.隱球菌?。河糜谥委熌X膜以外的新型隱球菌病;治療隱球菌腦膜炎時(shí),本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。3.球孢子菌病。 4.本品亦可替代伊曲康唑用于芽生菌
健客價(jià): ¥17本品主要用于以下適應(yīng)癥中病情較重的患者 1.念珠菌病;用于治療口咽部和食道念珠菌感染;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。 2.隱球菌病:用于治療腦膜以外的新型隱球菌?。恢委熾[球菌腦膜炎時(shí),本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。 3.球孢子菌病。 4.本品亦可替代伊曲康唑
健客價(jià): ¥13.5適應(yīng)癥為本品主要用于以下適應(yīng)癥中病情較重的患者:1.念珠菌?。?用于治療口咽部和食管念珠菌感染;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等;念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞毒類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。2.隱球菌?。?用于治療腦膜炎以外的新型隱球菌?。恢委熾[球菌腦膜炎時(shí),本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療藥物。3.球孢子菌病。4.本品亦可替代伊曲康唑用于
健客價(jià): ¥18本品主要用于以下適應(yīng)癥中病情較重的患者: 1、念珠菌?。河糜谥委熆谘什亢褪车滥钪榫母腥?;播散性念珠菌病,包括腹膜炎、肺炎、尿路感染等,念珠菌外陰陰道炎。尚可用于骨髓移植患者接受細(xì)胞素養(yǎng)類藥物或放射治療時(shí),預(yù)防念珠菌感染的發(fā)生。 2、隱球菌?。河糜谥委熌X膜以外的新型隱球菌??;治療隱球菌腦膜炎時(shí),本品可作為兩性霉素B聯(lián)合氟胞嘧啶初治后的維持治療物。 3、球孢子菌病。 4、本品亦可替代伊曲
健客價(jià): ¥81、預(yù)防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應(yīng)或移植物抗宿主反應(yīng)。2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。
健客價(jià): ¥13801.適用于預(yù)防同種異體腎、肝、心、骨髓等器官或組織移植所發(fā)生的排斥反應(yīng),也適用于預(yù)防及治療骨髓移植時(shí)發(fā)生的移植物抗宿主反應(yīng)(GVHD) 2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。
健客價(jià): ¥2661.預(yù)防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應(yīng)或移植物抗宿主反應(yīng)。 2.經(jīng)其他免疫抑制劑治療無效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。
健客價(jià): ¥2291.適用于預(yù)防同種異體腎、肝、心、骨髓等器官或組織移植所發(fā)生的排斥反應(yīng),也適用于預(yù)防及治療骨髓移植時(shí)發(fā)生的移植物抗宿主反應(yīng)(GVHD)。 2.經(jīng)其它免疫抑制劑治療無效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合癥等自身免疫性疾病。
健客價(jià): ¥249本品與皮質(zhì)類固醇和/或其它免疫抑制劑及治療措施聯(lián)用,可防止器官移植(腎移植、心臟移植及肝移植)病人發(fā)生的排斥反應(yīng)。并可減少腎 移植患者對皮質(zhì)類固醇的需求。通常本品與皮質(zhì)類固醇和/或其它免疫抑制劑及治療措施聯(lián)用或單獨(dú)使用,對下列患者的治療可取得臨床療效(包括皮質(zhì)類固醇減量)。嚴(yán)重的類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎;系統(tǒng)性紅斑狼瘡;皮肌炎;自身免疫性慢性活動性肝炎;自發(fā)性血小板減少性紫癜。
健客價(jià): ¥851、預(yù)防和治療同種異體器官移植或骨髓移植的排斥反應(yīng)或移植物抗宿主反應(yīng)。2、經(jīng)其他免疫抑制劑治療無效的狼瘡腎炎、難治性腎病綜合征等自身免疫性疾病。(腎炎種類很多,根據(jù)最初發(fā)病原因可分為原發(fā)性腎小球腎炎與繼發(fā)性腎小球腎炎。按照時(shí)間來劃分,則分為急性腎炎與慢性腎炎,又稱為慢性腎小球腎炎。急性腎炎、慢性腎炎、腎病綜合癥、腎炎等是原發(fā)性腎炎;紫癜性腎炎、狼瘡性腎炎、糖尿病腎病、高血壓腎病等稱為繼發(fā)性腎炎。)
健客價(jià): ¥5791.適用于預(yù)防同種異體腎、肝、心、骨髓等器官或組織移植所發(fā)生的排斥反應(yīng),也適用于預(yù)防及治療骨髓移植時(shí)發(fā)生的移植物抗宿主反應(yīng)2.本品常與腎上腺皮質(zhì)激素等免疫抑制劑聯(lián)合應(yīng)用,以提高療效。近年來有報(bào)道試用于治療眼色素層炎、重型再生障礙性貧血及難治性自身免疫性血小板減少性紫癜、銀屑病、難治性狼瘡腎炎等
健客價(jià): ¥718本品增強(qiáng)免疫功能,用于抗癌化療、放療的輔助治療,老年性免疫功能缺陷等??膳浜匣?、放療及聯(lián)合應(yīng)用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細(xì)胞移植后,以及其它實(shí)體瘤患者。
健客價(jià): ¥99.9本品可增強(qiáng)免疫功能,用于抗癌化療、放療的輔助治療,老年性免疫功能缺陷等。可配合化療、放療及聯(lián)合應(yīng)用于白血病、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓增生異常綜合癥及造血干細(xì)胞移植后,以及其他實(shí)體瘤患者。
健客價(jià): ¥130本品可用于預(yù)防同種腎移植病人的排斥反應(yīng),及治療難治性排異反應(yīng)。本品可與環(huán)孢素和腎上腺皮質(zhì)激素同時(shí)應(yīng)用。也可與他克莫司同時(shí)應(yīng)用。
健客價(jià): ¥309