血友病，是一組遺傳性凝血因子缺乏導(dǎo)致的出血性疾病，主要分為甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人數(shù)約占80%~85%;乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人數(shù)約占15%~20%。

　　血友病不能根治，患者需終生輸注凝血因子來(lái)止血和預(yù)防出血，如果停止用藥，大部分患者會(huì)導(dǎo)致殘疾甚至死亡，賴(lài)以生存的昂貴藥物給患者家庭帶來(lái)沉重的精神負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)壓力。

　　全國(guó)人大代表、軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇少將：

　　血友病用藥缺口超270萬(wàn)瓶

　　“隨著國(guó)家醫(yī)療水平進(jìn)步，社會(huì)保障體系健全，我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病發(fā)病登記人數(shù)正呈大幅上升趨勢(shì)，用藥需求也隨之逐年增加。但目前我國(guó)生產(chǎn)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的能力卻遠(yuǎn)遠(yuǎn)滿(mǎn)足不了患者需求。”今年兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表軍事醫(yī)學(xué)科學(xué)院生物工程研究所所長(zhǎng)陳薇將提出保障血友病患者用藥的建議。

　　根據(jù)中國(guó)血友之家的統(tǒng)計(jì)，2015年我國(guó)大陸地區(qū)甲型血友病患病人數(shù)約為12000人，而在2010年登記在冊(cè)的甲型血友病患病人數(shù)僅為7000人。短短的5年間，血友病登記患者數(shù)增長(zhǎng)了70%。

　　“目前對(duì)甲型血友病尚無(wú)有效根治方式。但如果按照預(yù)防治療方式給患者注射補(bǔ)充正常人所需量的人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品，即使是重度甲型血友病患者，也可以過(guò)上幾乎和正常人一樣的生活。”陳薇說(shuō)。

　　特別是2007年，隨著國(guó)家醫(yī)保政策的完善，人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品由職工醫(yī)保擴(kuò)充到城鎮(zhèn)居民醫(yī)保，血友病患者長(zhǎng)期壓制的治療需求得到快速釋放，然而藥品產(chǎn)量并沒(méi)有相應(yīng)增產(chǎn)，從而導(dǎo)致當(dāng)年人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品發(fā)生供應(yīng)短缺。

　　我國(guó)每年登記的患者數(shù)正持續(xù)增長(zhǎng)，且患者的需求正逐步從滿(mǎn)足基本治療向預(yù)防治療轉(zhuǎn)變。以12000患者、每人每年預(yù)防治療用藥量300瓶計(jì)算，我國(guó)大陸地區(qū)人凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的需求量約為360萬(wàn)瓶，而目前的產(chǎn)量?jī)H為80～90萬(wàn)瓶，缺口超過(guò)270萬(wàn)瓶，遠(yuǎn)不能滿(mǎn)足患者人數(shù)以及用藥需求的增長(zhǎng)。

　　全國(guó)人大代表、山西醫(yī)科大學(xué)第二醫(yī)院血液科主任楊林花教授：

　　加快國(guó)產(chǎn)重組凝血因子基礎(chǔ)研究

　　按在人群發(fā)病率1/5000~1/25000計(jì)算，國(guó)內(nèi)總估計(jì)血友病患者大約10萬(wàn)人，而最新國(guó)家血友病信息注冊(cè)中心數(shù)據(jù)僅12000例。

　　楊林花長(zhǎng)年從事血友病診治，她介紹，國(guó)內(nèi)血友病患者診斷率低、致殘率高，國(guó)內(nèi)血友病患者登記人數(shù)少，一方面是公眾對(duì)血友病認(rèn)識(shí)不足，很多患者錯(cuò)過(guò)了及時(shí)診斷和治療的機(jī)會(huì)，比如一些邊遠(yuǎn)山區(qū);

　　另一方面，因?yàn)檠巡∠鄬?duì)少見(jiàn)，不少臨床醫(yī)生對(duì)此病缺乏認(rèn)識(shí)，缺乏確診血友病的實(shí)驗(yàn)室條件，導(dǎo)致多數(shù)血友病患者被漏診、誤診。楊林花介紹，一些輕型病人癥狀不夠明顯，基層醫(yī)生常忽視活化部分凝血酶時(shí)間測(cè)定(APTT)，她曾遇到一位血友病人52歲做手術(shù)前，才查出血友病。

　　此外，血友病需要終身治療，醫(yī)療費(fèi)用較高，每年費(fèi)用一般需要20萬(wàn)左右，大多患者無(wú)法得到充分治療而放棄，導(dǎo)致不同程度殘疾，甚至死亡。

　　“血友病人預(yù)防性治療用藥即能保持正常生活，應(yīng)該將血友病納入門(mén)診特病范圍，廣東深圳等國(guó)內(nèi)地方都已在執(zhí)行。”楊林花說(shuō)。原衛(wèi)生部于2012年12月7日下發(fā)《關(guān)于做好血友病醫(yī)療服務(wù)工作的通知》，通知中相關(guān)內(nèi)容和要求非常具體，但在各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)落實(shí)大病醫(yī)保過(guò)程中還存在一定困難和問(wèn)題。比如，大病醫(yī)保中血友病很多地方報(bào)銷(xiāo)比例不同，血友病甲(需要因子VIII)可以報(bào)銷(xiāo)，而多數(shù)地方血友病乙(需要因子IX)不能報(bào)銷(xiāo)。

　　近年來(lái)我國(guó)部分城市將血友病列入基本醫(yī)保目錄，凝血Ⅷ因子產(chǎn)品需求量呈上升趨勢(shì)，但由于種種原因，生產(chǎn)Ⅷ因子的企業(yè)原料血漿卻大幅下降。而進(jìn)口Ⅷ因子價(jià)格則是國(guó)內(nèi)的6倍。由于產(chǎn)品市場(chǎng)緊缺，患者家屬往往是全國(guó)尋藥。

　　國(guó)內(nèi)目前主要由華蘭公司、上海萊士及安徽綠十字等幾家企業(yè)生產(chǎn)凝血因子。血友病患者因買(mǎi)不到藥而采取圍堵企業(yè)，下跪乞求，聯(lián)名寫(xiě)信等方式要求解決產(chǎn)品供應(yīng)問(wèn)題。因此，國(guó)內(nèi)亟待加快凝血因子VIII、IX的研發(fā)和臨床研究，盡快建立滿(mǎn)足血友病人的凝血因子供應(yīng)的需求。

　　全國(guó)人大代表、華蘭生物董事長(zhǎng)安康：

　　血友病用藥產(chǎn)品供不應(yīng)求

　　血友病患者的用藥需求不斷增長(zhǎng)，但市場(chǎng)血液制品卻供不應(yīng)求。在全國(guó)人大代表、華蘭生物董事長(zhǎng)安康看來(lái)，目前血友病患者的現(xiàn)狀、用藥的情況，應(yīng)該被關(guān)注。血友病用藥供不應(yīng)求，根本原因是因?yàn)闆](méi)有血漿。十二五期間在原衛(wèi)生部長(zhǎng)陳竺呼吁之下，血漿采集量雖比頭年增加48%，但仍未達(dá)到倍增計(jì)劃的要求。

　　血友病人需求在增加，以前血友病人是搶救時(shí)才用藥，后來(lái)發(fā)展到平時(shí)用藥，現(xiàn)在發(fā)展到不再發(fā)病，用藥增加了十倍。雖然孤兒藥納入醫(yī)保，但是對(duì)血友病人來(lái)講負(fù)擔(dān)仍然增加，因?yàn)橛盟幮枨笤黾邮?，雖然是70%~80%的報(bào)銷(xiāo)，但是對(duì)他們來(lái)講還是需要進(jìn)一步的支持。

　　他還表示，非常希望衛(wèi)計(jì)委加大對(duì)血液制品生產(chǎn)企業(yè)的支持。血液制品漲價(jià)的基礎(chǔ)，有一個(gè)剛性需求，對(duì)于血液制品的剛性需求不斷在增長(zhǎng)，血液制品自身的發(fā)展沒(méi)有跟上剛性需求，所以造成了長(zhǎng)期以來(lái)國(guó)家限制一個(gè)恒定價(jià)格。這會(huì)造成有病的病人買(mǎi)不到藥，社會(huì)上的血液制品黑市橫行。

　　2015年7月1號(hào)價(jià)格放開(kāi)后，別的藥品價(jià)格都在下降，而血液制品和別的藥品不一樣，有剛性的需求在，剛性需求決定了價(jià)格。雖然華蘭的血液制品有11個(gè)制品，是行業(yè)最多，但也沒(méi)有漲。安康希望調(diào)整血液產(chǎn)品的結(jié)構(gòu)，多出品種，來(lái)增加企業(yè)的收益，而不是靠?jī)r(jià)格上漲。