中國細(xì)胞療法監(jiān)管或開啟雙軌制，若衛(wèi)健委新規(guī)落地，部分醫(yī)院將可自行售賣細(xì)胞療法。細(xì)胞治療應(yīng)按產(chǎn)品還是技術(shù)監(jiān)管？“魏則西事件”陰影未散，產(chǎn)業(yè)人士擔(dān)心，一旦允許細(xì)胞治療技術(shù)在院內(nèi)進(jìn)行商業(yè)轉(zhuǎn)化，醫(yī)生將成為制藥者和賣藥者

文|財(cái)新記者馬丹萌邸寧

無需藥監(jiān)局審批，醫(yī)院就能售賣細(xì)胞療法？一份新的中國細(xì)胞治療監(jiān)管征求意見稿引發(fā)行業(yè)熱議，并引起國際期刊《自然》雜志的質(zhì)疑，懸念升起。

引發(fā)關(guān)注的政策是國家衛(wèi)生健康委3月底發(fā)布的《體細(xì)胞治療臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法（試行）（征求意見稿）》（下稱《征求意見稿》）。生物醫(yī)藥行業(yè)對(duì)此尤為擔(dān)憂，其中不乏知名企業(yè)。該《征求意見稿》一旦通過，意味著中國細(xì)胞治療的監(jiān)管，將從國家藥監(jiān)局將細(xì)胞治療按產(chǎn)品進(jìn)行單一監(jiān)管，轉(zhuǎn)為也可由醫(yī)療機(jī)構(gòu)向國家衛(wèi)健委備案，并由相關(guān)衛(wèi)生部門對(duì)其按醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管的“雙軌制”。

財(cái)新記者獲得上海市醫(yī)藥質(zhì)量協(xié)會(huì)細(xì)胞免疫治療質(zhì)量管理與研究專業(yè)委員會(huì)向國家衛(wèi)健委提出的一份建議（下稱《建議》），其中稱，自2017年12月，國家藥監(jiān)局頒布了《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》，截至目前已有數(shù)十家單位申報(bào)免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，其中十余項(xiàng)已獲臨床批件，說明細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化應(yīng)用之路通暢，“此時(shí)出臺(tái)這個(gè)轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理辦法的初衷到底是什么呢？”

該《建議》獲得15家生物醫(yī)藥企業(yè)的聯(lián)名同意。而《自然》雜志的網(wǎng)站也發(fā)文關(guān)注，其中引述中外專家的評(píng)價(jià)，他們對(duì)新規(guī)之下細(xì)胞治療的安全性和有效性表示憂慮。

根據(jù)《征求意見稿》，體細(xì)胞治療是指將來源于人自體或異體的體細(xì)胞，經(jīng)體外操作后回輸（或植入）人體。體外操作包括細(xì)胞在體外的激活、誘導(dǎo)、擴(kuò)增、傳代和篩選，以及經(jīng)藥物或其他能改變細(xì)胞生物學(xué)功能的處理。

監(jiān)管之路一波三折

體細(xì)胞治療研究目前在全球炙手可熱，但在中國，其監(jiān)管之路卻一波三折。

2003年，原國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《人體細(xì)胞治療研究和制劑質(zhì)量控制技術(shù)指導(dǎo)原則》，首次將免疫細(xì)胞制品列入監(jiān)管范圍。但在兩年后，該局經(jīng)歷“人事地震”，不再受理生物療法的審批，細(xì)胞治療管理再次“真空”。

2009年，原衛(wèi)生部醫(yī)政司發(fā)布《醫(yī)療技術(shù)臨床管理辦法》，則提出免疫細(xì)胞治療所屬的第三類醫(yī)療技術(shù)，但試驗(yàn)管理方法仍無具體明晰的規(guī)定。

由于法律法規(guī)不明確，細(xì)胞治療監(jiān)管缺位，該療法一度在全國的醫(yī)院遍地開花。

細(xì)胞治療，產(chǎn)品還是技術(shù)？

不同國家對(duì)細(xì)胞治療產(chǎn)品和臨床應(yīng)用的監(jiān)管方式各有不同，但總體分為兩條途徑，一是作為產(chǎn)品，由藥品監(jiān)管部門進(jìn)行臨床準(zhǔn)入監(jiān)管審批，另一種方式則將細(xì)其作為一種醫(yī)療技術(shù)，由衛(wèi)生部門進(jìn)行監(jiān)管，醫(yī)院可直接進(jìn)行臨床應(yīng)用。

如美國細(xì)胞及組織產(chǎn)品就由美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）進(jìn)行分類管理；日本則采取“雙軌制”，細(xì)胞治療既可作為獨(dú)立于藥物、醫(yī)療器械的醫(yī)學(xué)產(chǎn)品單獨(dú)監(jiān)管，也可以由日本負(fù)責(zé)醫(yī)療衛(wèi)生的主要部門厚生勞動(dòng)省將其作為醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管，以確保其安全有效性。但作為醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管的細(xì)胞治療，有效性均尚未得到證實(shí)，僅可在有資質(zhì)的研究中心里進(jìn)行研究。

中國自“魏則西事件”后，再次出臺(tái)的細(xì)胞治療管理規(guī)范也指向?qū)⒓?xì)胞治療作為產(chǎn)品進(jìn)行監(jiān)管，與藥品監(jiān)管路徑相似。