2019全國(guó)血友病疾病公眾宣教廣州站活動(dòng)近日在南方醫(yī)科大學(xué)正式啟動(dòng)。隨后，本年度全國(guó)血友病公眾宣教活動(dòng)將繼續(xù)在北京和上海陸續(xù)開展。

無懼FVIII抑制物患者零出血成為可能

血友病是一種由于凝血因子缺乏而導(dǎo)致的凝血障礙的遺傳性疾病，男童為最主要患病人群，他們?cè)谌粘Ｉ钪刑貏e容易出血，且難以止住，無法像其他男孩一樣奔跑跳躍、嬉鬧玩耍，導(dǎo)致他們?cè)谕g人中常常被孤立，這個(gè)特殊的人群需要社會(huì)各界共同的關(guān)注。

“A型血友病由凝血因子VIII缺乏引起，約占所有血友病的80%-85%，替代治療是治療A型血友病患者出血的主要方法。但是治療一段時(shí)間后，約有10%-30%的患者會(huì)出現(xiàn)抗體——FVIII抑制物。抑制物的存在會(huì)導(dǎo)致患者治療的有效性降低，出血風(fēng)險(xiǎn)變高。相比沒有凝血因子VIII抑制物的患者，體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的患者死亡風(fēng)險(xiǎn)將會(huì)上升70%，這些患者將面臨極大的治療挑戰(zhàn)。”南方醫(yī)院血液科副主任孫競(jìng)教授表示，“對(duì)于這些體內(nèi)產(chǎn)生抑制物的A型血友病患者來說，疾病難以控制，他們需要頻繁地進(jìn)行靜脈注射，以補(bǔ)充凝血因子，這對(duì)于兒童患者和其家庭來說，顯得尤為費(fèi)時(shí)費(fèi)力。去年首個(gè)非因子治療、合并抑制物的藥物艾美賽珠單抗于在我國(guó)獲批上市。它是目前首個(gè)可每周一次進(jìn)行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。臨床研究表明，艾美賽珠單抗可顯著降低成人、青少年和兒童患者的出血率，讓零出血治療目標(biāo)變?yōu)榭赡堋?rdquo;

推廣預(yù)防治療理念盼望創(chuàng)新藥納入醫(yī)保

預(yù)防治療是當(dāng)前國(guó)際上推薦的血友病治療方案。從2009年開始，我國(guó)血友病患者基本上能夠確保進(jìn)行按需治療，如今很多地區(qū)已開始進(jìn)行低劑量預(yù)防治療方案。通過低劑量預(yù)防治療，很多患者減少了出血次數(shù)，減輕了痛苦，避免了關(guān)節(jié)損傷引起的殘疾。兒童期是治療血友病的關(guān)鍵時(shí)期，因此，血友病患兒在三歲前就應(yīng)當(dāng)進(jìn)行預(yù)防治療。但是，由于患者經(jīng)濟(jì)水平和醫(yī)保政策覆蓋所限，我國(guó)僅有3.7%的血友病患者家庭能夠完全負(fù)擔(dān)醫(yī)療費(fèi)用，廣東地區(qū)也僅有20%-25%的患者正在進(jìn)行預(yù)防性治療。

廣東血友之家總負(fù)責(zé)人黃子楷表示：“預(yù)防治療對(duì)于血友病來說尤為重要。規(guī)律地進(jìn)行預(yù)防治療能夠幫助患者降低出血概率，特別對(duì)于兒童而言，可以有效防止關(guān)節(jié)損傷，讓孩子從小能和其他小朋友一樣快樂健康地成長(zhǎng)。從藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)角度來看，預(yù)防治療的總體費(fèi)用可以預(yù)估，從長(zhǎng)遠(yuǎn)看將低于患者發(fā)病后進(jìn)行的醫(yī)療費(fèi)用以及同時(shí)產(chǎn)生的交通、陪護(hù)和誤工等間接的經(jīng)濟(jì)支出和損失。如果預(yù)防治療的新藥能夠進(jìn)入醫(yī)保目錄，這將大大降低患者日常預(yù)防性治療的支出，讓預(yù)防性治療在血友病患者中得到普及，我們相信會(huì)有更多的成人患者將從中受益，而兒童患者能實(shí)現(xiàn)自由奔跑的夢(mèng)想。”