4月17日，吉利德科學(xué)（Gilead Sciences）公司與insitro公司宣布達(dá)成戰(zhàn)略研發(fā)合作，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)治療非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的創(chuàng)新療法。insitro公司是一家使用機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)，革新藥物開發(fā)和研發(fā)過程的生物技術(shù)公司。該公司在2018年正式成立，并且從Arch Venture Partners、GV（前谷歌風(fēng)投）、Third Rock Ventures等著名風(fēng)投機(jī)構(gòu)獲得1億美元的A輪融資。這一合作標(biāo)志著該公司利用機(jī)器學(xué)習(xí)進(jìn)行藥物開發(fā)的技術(shù)得到大型醫(yī)藥公司的肯定。

NASH是一種慢性肝病，其特征是肝臟中脂肪積累并出現(xiàn)炎癥，導(dǎo)致肝細(xì)胞損傷。炎癥和肝細(xì)胞損傷會引起肝纖維化，最終導(dǎo)致肝硬化和肝癌。NASH在肥胖癥和2型糖尿病患者中更容易出現(xiàn)。目前，對這一疾病的治療方法有限。雖然有多家公司在研發(fā)NASH療法，但是關(guān)于NASH本身的病發(fā)機(jī)理沒有得到完全的澄清。

insitro公司通過生成高通量、功能性基因組數(shù)據(jù)組，并且使用創(chuàng)新機(jī)器學(xué)習(xí)手段，與患者其它數(shù)據(jù)相關(guān)聯(lián)，構(gòu)建預(yù)測性模型。這些預(yù)測性模型能夠加速靶標(biāo)的選擇和有效療法的設(shè)計。根據(jù)合作協(xié)議，insitro的獨(dú)創(chuàng)技術(shù)平臺將被用于構(gòu)建NASH的疾病模型和發(fā)現(xiàn)影響疾病進(jìn)展和恢復(fù)的靶標(biāo)。吉利德科學(xué)有權(quán)從這項(xiàng)合作中選擇5個靶標(biāo)，并且負(fù)責(zé)針對這些靶標(biāo)的化學(xué)和開發(fā)工作。

insitro公司將獲得1500萬美元的預(yù)付款，根據(jù)運(yùn)營里程碑可以獲得額外3500萬美元的近期付款。根據(jù)吉利德科學(xué)選擇的5個靶標(biāo)的臨床前、臨床期以及監(jiān)管和推廣里程碑，insitro公司最高可從每個靶標(biāo)中獲得2億美元的后續(xù)付款，并且獲得銷售分成。

“吉利德科學(xué)致力于為NASH患者研發(fā)創(chuàng)新療法，”吉利德科學(xué)公司首席科學(xué)官兼研發(fā)負(fù)責(zé)人John McHutchison博士說：“我們非常高興有機(jī)會和insitro公司一起合作解決與這一復(fù)雜疾病相關(guān)的科學(xué)挑戰(zhàn)。通過這一合作，我們將利用深度學(xué)習(xí)，探索NASH生物學(xué)和臨床表現(xiàn)的科學(xué)機(jī)制，加快有效療法的開發(fā)。”

▲insitro創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Daphne Koller博士在2019年藥明康德全球論壇上介紹AI在新藥研發(fā)中的作用

“NASH是一種進(jìn)行性肝病，它將成為美國導(dǎo)致肝臟移植的首要原因，”insitro創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Daphne Koller博士說：“我們很高興能與吉利德科學(xué)合作，它是肝病領(lǐng)域的領(lǐng)先公司之一。我們將為發(fā)現(xiàn)NASH療法提供創(chuàng)新工具，為世界各地的患者造福。”

我們祝賀insitro和吉利德科學(xué)公司達(dá)成這項(xiàng)機(jī)器學(xué)習(xí)研發(fā)新藥的重要合作，也預(yù)祝這兩家公司的合作能夠發(fā)現(xiàn)治療NASH的創(chuàng)新靶標(biāo)，為治療這一嚴(yán)重疾病早日帶來創(chuàng)新療法。

參考資料：

[1] Gilead and insitro Announce Strategic Collaboration to Discover and Develop Novel Therapies for Nonalcoholic Steatohepatitis. Retrieved April 16, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190416005296/en/