創(chuàng)新藥企關(guān)注降低研發(fā)成本，盡早獲批上市，對(duì)于臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的審評(píng)辦法，中美業(yè)者提供了幾種思路

近日，國投創(chuàng)新醫(yī)療健康首席科學(xué)家何如意表示，降低研發(fā)費(fèi)用是降低藥價(jià)的根本，基于此，中國在新藥申請(qǐng)中接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)?！鲌D片來源：視覺中國

“無論是中國還是美國，目前新藥研發(fā)的成本都太高，不可能持續(xù)，一定要有新的方法來降低成本。“近日，國投創(chuàng)新醫(yī)療健康首席科學(xué)家何如意表示，降低研發(fā)費(fèi)用是降低藥價(jià)的根本，基于此，中國在新藥申請(qǐng)中接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。不過，監(jiān)管部門應(yīng)如何接受臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)？企業(yè)又應(yīng)如何進(jìn)行申報(bào)？多位具備中美藥監(jiān)背景的業(yè)內(nèi)人士指出，其中細(xì)節(jié)仍待完善，或應(yīng)借鑒國外最新思路。

何如意是在2019年藥明康德健康產(chǎn)業(yè)論壇上發(fā)表上述觀點(diǎn)。他曾任國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）首席科學(xué)家，此前還任職美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）17年。

中國藥品審評(píng)審批曾因效率低下遭詬病。此前，全球新藥在中國平均審批時(shí)間在7-8年，影響中國患者全球新藥可及性，國家市場(chǎng)監(jiān)督管理總局局長(zhǎng)張茅2018年公開表示，應(yīng)逐步實(shí)現(xiàn)新藥上市審評(píng)審批時(shí)間由7-8年縮短到2-3年。

接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)是中國藥監(jiān)部門加速全球新藥審批的重要舉措。2018年7月6日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)的指導(dǎo)原則》，接受創(chuàng)新藥和仿制藥采用境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)作為在中國申報(bào)上市的臨床評(píng)價(jià)資料。“CDE接受境外試驗(yàn)數(shù)據(jù)的目的，就是加快新藥上市，減少研發(fā)費(fèi)用，減少重復(fù)的臨床試驗(yàn)。”何如意在上述論壇上介紹。

不過，監(jiān)管部門應(yīng)如何接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)？企業(yè)又應(yīng)如何進(jìn)行申報(bào)？業(yè)內(nèi)人士指出，必須明確其中細(xì)節(jié)。“中國接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，而不是境外臨床試驗(yàn)結(jié)論，”何如意強(qiáng)調(diào)，臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)真實(shí)、可溯源、完整和準(zhǔn)確是基本要求，藥品申報(bào)必須提供完整的臨床試驗(yàn)原始數(shù)據(jù)。

此外，境外臨床試驗(yàn)必須考慮人種差異。何如意介紹，中國接受境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)分為幾個(gè)檔次，對(duì)于已提供證據(jù)證明沒有種族差異的數(shù)據(jù)，可以完全接受；如果不能提供這類證據(jù)，則只能接受部分?jǐn)?shù)據(jù)，仍需補(bǔ)充數(shù)據(jù)證明臨床試驗(yàn)不存在種族差異?；诖?，鼓勵(lì)企業(yè)在全球臨床試驗(yàn)中加入中國患者，便于后期進(jìn)行中國亞組分析，避免后續(xù)重復(fù)試驗(yàn)。

以宮頸癌疫苗為例，2018年4月28日，美國藥企默沙東生產(chǎn)的九價(jià)宮頸癌疫苗在中國獲有條件批準(zhǔn)上市，自申報(bào)至獲批上市僅用時(shí)8天，財(cái)新記者了解到，國家藥監(jiān)局在該疫苗評(píng)審中就有條件接受了境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)，并與境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行了橋接，這在以往藥品審評(píng)中很少見。

是否應(yīng)對(duì)所有藥品要求完整的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)？亦有業(yè)內(nèi)人士指出，針對(duì)缺乏治療手段的臨床急需藥品、罕見病或兒童用藥，應(yīng)作出差異化對(duì)待。