3月21日，基石藥業(yè)-B發(fā)布公告，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)BLU667(CS3009)在中國開展一項(xiàng)I期臨床試驗(yàn)。BLU-667(CS3009)是強(qiáng)效的選擇性RET抑制劑，由基石藥業(yè)合作伙伴BlueprintMedicines開發(fā)。

此次獲批的試驗(yàn)為BlueprintMedicines正在進(jìn)行的全球I期ARROW研究的中國部分，針對RET變異的非小細(xì)胞肺癌(NSCLC)、甲狀腺髓樣癌(MTC)和其他晚期實(shí)體瘤。試驗(yàn)?zāi)康陌傮w緩解率、緩解持續(xù)時間、藥代動力學(xué)、藥效學(xué)和安全性。

2018年，基石藥業(yè)通過與BlueprintMedicines達(dá)成合作，獲得了包括BLU667(CS3009)在內(nèi)的三種藥物在大中華區(qū)的獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化授權(quán)。

近日，BLU-667(CS3009)獲得美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于需要系統(tǒng)治療且沒有其它可替代治療方案的RET突變甲狀腺髓樣癌(MTC)的治療。根據(jù)早期臨床數(shù)據(jù)和注冊部門反饋，BlueprintMedicines公布了2020年上半年向FDA提交BLU-667(CS3009)新藥上市申請的計劃。

BLU-667(CS3009)已在多個RET變異的瘤種中發(fā)現(xiàn)臨床緩解的潛力，目前在全球尚無上市的選擇性RET抑制劑?；帢I(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示，如果此次ARROW試驗(yàn)中國部分獲得的預(yù)期數(shù)據(jù)與全球數(shù)據(jù)一致，公司計劃以此試驗(yàn)的全球和中國數(shù)據(jù)來支持中國的新藥上市申請。

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示，目前已發(fā)表數(shù)據(jù)表明，RET變異陽性非小細(xì)胞肺癌與甲狀腺髓樣癌患者可能從BLU-667(CS3009)的治療中獲益，在有RET基因變異的人群中BLU-667(CS3009)的療效可能要優(yōu)于目前的標(biāo)準(zhǔn)治療。公司會全力推進(jìn)BLU-667(CS3009)在中國的臨床研發(fā)，希望盡早將這一候選藥物帶給中國患者。

據(jù)了解，BLU-667(CS3009)是一種口服(每日一次)、高效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。在臨床前研究中，BLU-667(CS3009)針對最常見RET基因融合、激活突變和耐藥突變始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。

此外，BLU-667(CS3009)對RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高，其中，對RET有效性與VEGFR2相比有超過80倍的提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，BLU667(CS3009)有望克服和預(yù)防臨床耐藥性的發(fā)生。這種治療方法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。