1月15日，百濟神州發(fā)布消息，美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)授予Zanubrutinib突破性療法認定用于治療用于治療先前至少接受過一種治療的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者。據(jù)悉，這是中國本土研發(fā)的抗癌療法首次獲得FDA的突破性療法認定。這項認定的授予，標志著中國創(chuàng)新藥在走向全球的進程中邁出重要一步。

Zanubrutinib是一款在研的布魯頓氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的關鍵性臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯(lián)合用藥治療多種淋巴瘤。

FDA突破性療法認定旨在加速開發(fā)及審評治療嚴重的或威脅生命的疾病的在研新藥，且其初步臨床試驗表明，在一個或多個有臨床意義的終點指標上與現(xiàn)有療法相比有顯著改善。根據(jù)FDA指導原則，研發(fā)中的新藥若獲得突破性療法的認定，將享受一系列優(yōu)惠待遇，包括FDA審評人員悉心指導設計有效的藥物開發(fā)計劃，有高級管理人員參與的政策和審評資源支持，以及滾動審評和優(yōu)先審評的資格。

目前，中國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)藥品審評中心(CDE)正在對zanubrutinib用于治療R/RMCL和R/RCLL/SLL的新藥上市申請(NDA)進行審評，兩者均被納入優(yōu)先審評。

百濟神州高級副總裁、全球藥政事務負責人閆小軍表示：“我們很高興得知FDA授予zanubrutinib突破性療法認定。Zanubrutinib的特點之一是BTK高選擇性，其設計旨在最大化BTK占有率，最小化脫靶效應。在全球范圍內，已有1,300余例患者接受了zanubrutinib的治療;我們也正在開展針對zanubrutinib的廣泛臨床研究，其中包括七項在全球或中國進行的3期或關鍵性臨床試驗。”