根據(jù)中國新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）和國家藥監(jiān)局（NMPA）官網(wǎng)顯示，NMPA已批準(zhǔn)A型血友病藥物艾美賽珠單抗的進口上市。

艾美賽珠單抗，Emicizumab（商品名Hemlibra，舒友立樂?）由Chugai（Roche子公司）開發(fā)，用于治療A型血友病的人源化雙特異性抗體。

2017年11月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Hemlibra作為常規(guī)預(yù)防手段，用于預(yù)防或減少產(chǎn)生了VIII因子抑制物A型血友病成人和兒童患者的出血頻率。

隨后在2018年4月FDA批準(zhǔn)了Hemlibra用于不含VIII因子抑制物A型血友病治療的突破性療法認定。

A型血友病是一種由于遺傳原因?qū)е碌哪蜃覸III缺失血液疾病。它是最常見的血友病類型，約占血友病人數(shù)的80-85%。由于其為X染色體隱性遺傳，所以主要為男性，每年約5000名男性新生兒中就會出現(xiàn)一例患者，其中50-60%的人具有該病的嚴(yán)重形式。

凝血因子通過凝血級聯(lián)彼此激活來形成血凝塊或凝結(jié)。而因子VIII作為因子IX與因子X的重要橋梁發(fā)揮著無可替代的作用。

由于因子VIII的缺失導(dǎo)致患者血液不能正常凝結(jié)，很多患者會經(jīng)常出現(xiàn)自發(fā)性出血事件。目前，對嚴(yán)重A型血友病患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方法是每周三次的預(yù)防性凝血因子VIII靜脈注射。但是即便如此，仍然有很多患者會出現(xiàn)自發(fā)性出血事件。

另外，在所有的A型血友病患者中約有5-7%會發(fā)展出針對凝血因子VIII替代治療的抑制劑，它是由機體免疫系統(tǒng)發(fā)展而來的抗體，能夠結(jié)合并阻斷替代因子VIII。而在嚴(yán)重A型血友病患者中這一數(shù)字將會達到20-30%。

大多數(shù)A型血友病患者發(fā)展出因子VIII抑制劑后，會間歇性或預(yù)防性輸注旁路制劑（BPA）療法來控制出血。這一患者群體還有巨大的醫(yī)療需求未被滿足。

Hemlibra

Hemlibra作為一種雙特異性抗體，旨在模擬因子VIII的功能，并將活化的因子IX和因子X結(jié)合在一起，重新激活自然凝血級聯(lián)，恢復(fù)A型血友病患者的凝血過程。

另外，Hemlibra是一種與因子VIII的分子型不同，因此預(yù)計不會產(chǎn)生因子VIII抑制作用。

FDA批準(zhǔn)Hemlibra用于沒有因子VIII抑制劑的A型血友病患者是基于III期HAVEN3的在沒有因子VIII抑制劑的成人和青少年中的陽性結(jié)果和III期單臂HAVEN4在成人和青少年中存在或不存在因子VIII抑制劑的研究。

在HAVEN3研究中，每周或每兩周接受Hemlibra預(yù)防的12歲及以上血友病成人和青少年，與未接受預(yù)防的人相比，出血分別減少96%（p<0.0001）及97%（p<0.0001）。

在單臂HAVEN4研究中，每四周接受Hemlibra預(yù)防治療的有或沒有因子VIII抑制劑的12歲或以上患者的中位年出血率（ABR）為0.0（IQR:0.0-2.1），其中有56.1％（95％CI:39.7-71.5）的人經(jīng)歷了零出血，90.2％（95％CI:76.9-97.3）的人經(jīng)歷了三次或更少的出血。

而批準(zhǔn)Hemlibra用于患有血友病A和因子VIII抑制劑的人是基于來自具有因子VIII抑制劑的青少年和成人的III期HAVEN1研究的陽性結(jié)果和來自具有因子VIII抑制劑的兒童的HAVEN2研究的中期結(jié)果。

在3期HAVEN1研究中，與沒有接受預(yù)防治療的患者相比，接受Hemlibra預(yù)防治療的12歲以上A型血友病患者的出血率降低87%（95%CI:72.3,94.3,p<0.0001）。

HAVEN2研究的中期結(jié)果顯示，86.4%接受Hemlibra預(yù)防治療的發(fā)展出因子VIII抑制劑的12歲以下A型血友病兒童患者未出現(xiàn)出血（95%CI:66.4,97.2）。

根據(jù)中國新藥研發(fā)監(jiān)測數(shù)據(jù)庫（CPM）顯示，Hemlibra作為臨床急需品種，在2018年1月29日被我國納入優(yōu)先審評程序（第二十六批）加快審評審批。

NMPA鑒于Hemlibra臨床療效明確，風(fēng)險可控，耐受性良好，給藥便利依從性好，在不同種族患者之間未見明確療效及安全性差異，于近日批準(zhǔn)了Hemlibra進口注冊，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療，以防止出血或降低出血發(fā)生的頻率，也是目前首個可每周一次進行皮下注射的預(yù)防性治療藥物。

近年來，我國全面實施藥品審評審批制度改革，加快臨床急需的創(chuàng)新藥物的審批。而本次Hemlibra的獲批，再次體現(xiàn)了國家加速審評審批改革的決心。預(yù)計未來在我國將會有更多臨床急需的創(chuàng)新藥物加速獲批，讓更多患者獲益。