今天(12月18日)，國家藥監(jiān)局官網(wǎng)發(fā)布已通過優(yōu)先審評審批程序批準1類創(chuàng)新藥羅沙司他膠囊(商品名：愛瑞卓)上市，用于治療正在接受透析治療的患者因慢性腎臟病(CKD)引起的貧血。該藥品目前尚未在其他任何國家上市。此外，近期還有4個藥品陸續(xù)獲國家藥監(jiān)局批準上市。

腎性貧血羅沙司他為何物?

羅沙司他由琺博進發(fā)現(xiàn)并與安斯泰來合作開發(fā)的一種化合物，用于在包括歐洲、獨立國家聯(lián)合體、中東和南非在內的地區(qū)治療CKD和骨髓增生異常綜合癥患者的貧血?，m博進也正在與阿斯利康合作，在美國、中國和其他市場開發(fā)和商業(yè)化該藥物，用于治療CKD患者的貧血。2017年12月18日，羅沙司他被CDE以“與現(xiàn)有治療手段相比具有明顯治療優(yōu)勢”納入優(yōu)先審評。

腎性貧血為慢性腎臟病(CKD)腎功能失代償期主要并發(fā)癥之一。隨著CKD的進展，CKD相關貧血的患病率和嚴重程度逐漸增加。腎性貧血患者較常規(guī)貧血難以糾正，患者乏力嚴重，生活質量低下。目前腎性貧血的標準治療方法為促紅細胞生成素(EPO激素)替代，阿法依伯汀等紅細胞生成刺激劑(ESA)并加靜脈鐵劑，皮下注射給藥，可有效升高CKD患者血紅蛋白(Hb)含量，改善臨床癥狀。

口服藥物羅沙司他膠囊是全球首個開發(fā)的小分子低氧誘導因子脯氨酰羥化酶抑制劑(HIF-PHI)類治療腎性貧血的藥物。低氧誘導因子(HIF)的生理作用不僅使紅細胞生成素表達增加，也能使紅細胞生成素受體以及促進鐵吸收和循環(huán)的蛋白表達增加。羅沙司他通過模擬脯氨酰羥化酶(PH)的底物之一酮戊二酸來抑制PH酶，影響PH酶在維持HIF生成和降解速率平衡方面的作用，從而達到糾正貧血的目的。羅沙司他膠囊的上市將為因慢性腎臟病引起的貧血患者提供了新的治療手段。

帶量采購后，5個新藥接連獲批進口或上市

帶量采購政策啟動后，藥品創(chuàng)新再次引來國內制藥企業(yè)的重視，藥品上市獲批速度也在加快。按照中共中央、國務院對深化藥品審評審批制度改革的有關精神，國家藥監(jiān)局繼續(xù)加快境外已上市新藥在我國進口注冊的速度，對治療罕見病的藥品和防治嚴重危及生命疾病的部分藥品優(yōu)化審評程序，簡化上市要求，確保我國患者早日用上境外已上市新藥。國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批也有重大進展。據(jù)藥監(jiān)局公告，除羅沙司他外，近期藥監(jiān)局還陸續(xù)批準了4個藥品的上市申請。

11月30日，國家藥監(jiān)局批準羅氏的艾美賽珠單抗注射液(英文名：EmicizumabInjection)進口注冊申請，用于治療存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。A型血友病是由于X染色體連鎖的凝血因子Ⅷ缺乏、凝血功能異常引起的隱性遺傳性出血性疾病。

12月7日，國家藥監(jiān)局批準司來帕格片(英文名：SelexipagTablets)進口注冊申請，用于治療肺動脈高壓。肺動脈高壓是一種由已知或未知原因引起的肺動脈內血壓異常升高的疾病。

12月17日，國家藥監(jiān)局有條件批準首個國產(chǎn)PD-1單抗——特瑞普利單抗注射液(商品名：拓益)上市。這是我國企業(yè)獨立研發(fā)、具有完全自主知識產(chǎn)權的生物制品創(chuàng)新藥品，用于治療既往標準治療失敗后的局部進展或轉移性黑色素瘤。

12月17日，國家藥監(jiān)局批準帕妥珠單抗注射液(英文名：PertuzumabInjection)進口注冊申請，聯(lián)合曲妥珠單抗和化療用于具有高復發(fā)風險的人表皮生長因子受體2(HER2)陽性早期乳腺癌患者的輔助治療。乳腺癌是女性發(fā)病率最高的惡性腫瘤。