ScholarRock是一家總部位于美國(guó)馬薩諸塞州劍橋市的生物技術(shù)公司，專注于圍繞生長(zhǎng)因子生物學(xué)機(jī)理開發(fā)新型抑制劑類藥物。近日，該公司宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已授予先導(dǎo)抗體候選藥物SRK-015治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的孤兒藥地位（ODD）。

SRK-015是一種首創(chuàng)的（first-in-class）、選擇性的肌肉生長(zhǎng)抑素（myostatin）激活抑制劑。肌肉生長(zhǎng)抑素是生長(zhǎng)因子TGF-β超家族中的一員，主要在骨骼肌細(xì)胞中表達(dá)，能夠調(diào)節(jié)和分解肌肉質(zhì)量，參與介導(dǎo)了各種限制肌肉生長(zhǎng)的消耗性疾病，可導(dǎo)致發(fā)生肌肉萎縮癥。SRK-015通過(guò)在超細(xì)胞水平抑制肌肉生長(zhǎng)抑制素的降解功能，從而可以使更多的肌肉生長(zhǎng)。ScholarRock公司認(rèn)為，SRK-015有望成為首個(gè)能逆轉(zhuǎn)或防止SMA患者肌肉萎縮的肌肉靶向療法，該藥具有作為單藥或與現(xiàn)行標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理聯(lián)合用藥的潛力。

在美國(guó)，罕見(jiàn)病是指患病人群少于20萬(wàn)的疾病類型。開發(fā)罕見(jiàn)病藥物的制藥公司將獲得相關(guān)激勵(lì)措施，包括各種臨床開發(fā)激勵(lì)措施，如臨床試驗(yàn)費(fèi)用相關(guān)的稅收抵免、FDA用戶費(fèi)減免、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中FDA的協(xié)助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。

ScholarRock公司總裁兼首席執(zhí)行官NageshMahanthappa博士表示，我們非常高興FDA授予SRK-015治療SMA的孤兒藥資格，F(xiàn)DA的這一決定比我們預(yù)期的要早得多，這標(biāo)志著公司先導(dǎo)產(chǎn)品開發(fā)的一個(gè)重要里程碑。我們計(jì)劃在2018年第二季度推動(dòng)SRK-015進(jìn)入首個(gè)人體I期臨床研究。