《國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)總體工作方案》(2018一2020年，征求意見(jiàn)稿)流出，方案明確了5方面主要內(nèi)容，12項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)。至2020年，將全面實(shí)現(xiàn)基本藥物目錄，臨床急需藥品清單等動(dòng)態(tài)調(diào)整。

近日，一份由國(guó)家衛(wèi)健委藥政司起草的《國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)總體工作方案》(2018一2020年，征求意見(jiàn)稿)流出，文件顯示，根據(jù)《健康中國(guó)2030規(guī)劃綱要》關(guān)于“建立以基本藥物為重點(diǎn)的臨床綜合評(píng)價(jià)體系”的主要任務(wù)和衛(wèi)生健康部門(mén)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)的法定職責(zé)，而制定該方案。

方案提出，將組建國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)協(xié)調(diào)委員會(huì)。統(tǒng)籌規(guī)劃藥品臨床綜合評(píng)價(jià)體系和評(píng)價(jià)基地建設(shè)，擬定評(píng)價(jià)管理規(guī)范和政策制度，指導(dǎo)地方和醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)組織開(kāi)展評(píng)價(jià)工作，推動(dòng)評(píng)價(jià)結(jié)果運(yùn)用和實(shí)施，開(kāi)展評(píng)價(jià)政策評(píng)估等。

同時(shí)，建設(shè)國(guó)家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心、分中心與評(píng)價(jià)基地。依托國(guó)家衛(wèi)生健康委衛(wèi)生發(fā)展研究中心，組建國(guó)家藥物與衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心(簡(jiǎn)稱國(guó)家中心)(已成立，國(guó)衛(wèi)科教函(2018)234號(hào))。

主要負(fù)責(zé)組織、開(kāi)展、推動(dòng)藥品臨床應(yīng)用綜合評(píng)估等項(xiàng)目實(shí)施，統(tǒng)一規(guī)范并監(jiān)督落實(shí)評(píng)估流程與方法、質(zhì)控標(biāo)準(zhǔn)與程序，協(xié)調(diào)推動(dòng)藥品臨床綜合評(píng)估專業(yè)分中心開(kāi)展評(píng)價(jià)業(yè)務(wù)。

還要組建國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)專家委員會(huì)。國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)協(xié)調(diào)委員會(huì)秘書(shū)處指導(dǎo)國(guó)家協(xié)調(diào)中心，建立國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)咨詢專家委員會(huì)和評(píng)審專家委員會(huì)，負(fù)責(zé)評(píng)價(jià)議題遴選和綜合評(píng)價(jià)外部質(zhì)控。

另外，還指出，充分發(fā)揮第三方專業(yè)評(píng)估機(jī)構(gòu)優(yōu)勢(shì)專長(zhǎng)?？蒲性核?、行業(yè)學(xué)協(xié)會(huì)和企業(yè)等第三方評(píng)估機(jī)構(gòu)及團(tuán)隊(duì)可受邀參與工程實(shí)驗(yàn)室及基地開(kāi)展的評(píng)價(jià)項(xiàng)目，主要承擔(dān)評(píng)價(jià)證據(jù)搜集查證和審核驗(yàn)證等事項(xiàng)，配合相關(guān)評(píng)價(jià)活動(dòng)的實(shí)施。

方案還明確了5方面主要內(nèi)容：

1、組織遴選評(píng)價(jià)主題。國(guó)家中心及藥品評(píng)價(jià)咨詢專家委員會(huì)相互配合負(fù)責(zé)完成綜合評(píng)價(jià)常規(guī)主題遴選工作。

國(guó)家中心建立主題遴選機(jī)制，以基本藥物目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整需求為重點(diǎn)，兼顧短缺藥品清單，臨床急需鼓勵(lì)研發(fā)藥品目錄(含仿制藥)孤兒藥目錄等遴選，選擇疾病譜靠前，所涉疾病負(fù)擔(dān)重，基本用藥需求大，費(fèi)用占比高，產(chǎn)業(yè)驅(qū)動(dòng)力強(qiáng)，診療服務(wù)體系影響大的品類作為優(yōu)先評(píng)價(jià)對(duì)象，每年約產(chǎn)出10個(gè)評(píng)估主題。

針對(duì)重大疾病的創(chuàng)新國(guó)產(chǎn)新藥，兒童用藥，突發(fā)流行病，應(yīng)急類藥品可啟動(dòng)特殊主題遴選機(jī)制，國(guó)家協(xié)調(diào)中心負(fù)責(zé)收集相關(guān)部門(mén)和機(jī)構(gòu)直接提交有關(guān)主題，整理分析后提交國(guó)家評(píng)價(jià)協(xié)調(diào)委員會(huì)會(huì)議審議，審議通過(guò)后告知國(guó)家中心，組織分中心開(kāi)展有關(guān)藥品的評(píng)價(jià)工作。

2、建立科學(xué)規(guī)范的證據(jù)方法體系。研究建立細(xì)化的指導(dǎo)原則、指標(biāo)體系和多維分析模型，進(jìn)行定性及定量數(shù)據(jù)整合分析，形成綜合判斷依據(jù)。

3、建立多來(lái)源、多類型、多中心的數(shù)據(jù)與證據(jù)共享機(jī)制。依托國(guó)家中心(國(guó)家和省級(jí)藥物臨床綜合評(píng)價(jià)分中心和評(píng)價(jià)基地等)，分類規(guī)范建設(shè)國(guó)家和省級(jí)藥品臨床綜合評(píng)價(jià)重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室(工程技術(shù)中心)，形成全國(guó)藥物臨床綜合評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)庫(kù)和信息平臺(tái)。

4、組織實(shí)施衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估。結(jié)合常規(guī)評(píng)價(jià)主題和特殊評(píng)價(jià)主題遴選原則，組建評(píng)價(jià)工作小組，編制評(píng)價(jià)任務(wù)書(shū)，制定評(píng)價(jià)實(shí)施方案，有計(jì)劃，分批次地進(jìn)行評(píng)價(jià)信息數(shù)據(jù)的收集、整理與分析，確定最合適的臨床評(píng)價(jià)規(guī)則(循證實(shí)踐)。

5、建立藥品臨床綜合評(píng)價(jià)結(jié)果應(yīng)用制度。國(guó)家協(xié)調(diào)中心建立藥品臨床綜合評(píng)價(jià)政策評(píng)審制度規(guī)范，組織專家委員會(huì)進(jìn)行政策評(píng)審，審閱臨床證據(jù)評(píng)價(jià)結(jié)果和藥品綜合價(jià)值判斷結(jié)果，形成應(yīng)用實(shí)施意見(jiàn)。

在具體組織實(shí)施上，方案指出，擬分“三步走”加快推進(jìn)重點(diǎn)任務(wù)落實(shí)：

第一步是基礎(chǔ)條件和試點(diǎn)建設(shè)(2018年底前)。

主要完成四項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)：

一是確立評(píng)價(jià)體系總體保構(gòu)，編制建設(shè)總體規(guī)劃，完成評(píng)價(jià)方法體系建設(shè)。

二是遴選成立藥品臨床綜合評(píng)價(jià)專家委員會(huì)。

三是完成國(guó)家藥物和衛(wèi)生技術(shù)綜合評(píng)估中心和國(guó)家藥品臨床綜合評(píng)價(jià)協(xié)調(diào)中心建設(shè)。

四是依托現(xiàn)有設(shè)施和資源，根據(jù)臨床資源，專家資源，信息資源情況，遴選確定兒童用藥，心血管病用藥和抗腫瘤用藥領(lǐng)域的3個(gè)試點(diǎn)示范項(xiàng)目工程實(shí)驗(yàn)室和5個(gè)區(qū)域臨床藥品評(píng)價(jià)基地。

第二步是基礎(chǔ)能力和示范建設(shè)(2019年全年)。

主要啟動(dòng)四項(xiàng)重點(diǎn)任務(wù)：

一是充分運(yùn)用大數(shù)據(jù)，云計(jì)算等關(guān)鍵技術(shù)并實(shí)化評(píng)價(jià)模型，實(shí)現(xiàn)臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)在體系內(nèi)的共享，匯總和整理分析。

二是完成兒童用藥，抗腫瘤藥和心血管病用藥領(lǐng)域的3個(gè)試點(diǎn)示范項(xiàng)目工程實(shí)驗(yàn)室及15個(gè)國(guó)家，30個(gè)左右區(qū)域評(píng)價(jià)基地建設(shè)。

三是初步完成3類重大疾病和10個(gè)基本藥物主題的重點(diǎn)藥物臨床綜合評(píng)價(jià)試點(diǎn)工作，產(chǎn)出重點(diǎn)藥物治療類別的綜合評(píng)價(jià)結(jié)果。

四是完善綜合評(píng)價(jià)數(shù)據(jù)結(jié)論產(chǎn)出，關(guān)聯(lián)藥物政策指南和信息發(fā)布機(jī)制，深化政策建議(白皮書(shū))，臨床推薦和公眾科普等3個(gè)層次結(jié)論應(yīng)用。

五是針對(duì)3類重大疾病和10個(gè)基地重點(diǎn)藥物，充分發(fā)揮多學(xué)組學(xué)技術(shù)，收集臨床和組學(xué)大數(shù)據(jù)，采用人工智能和生物信息技術(shù)，整合多組學(xué)和臨床數(shù)據(jù)，事項(xiàng)疾病藥物治療精準(zhǔn)化。

第三步是體系完善和延伸推廣(2020年起)。

持續(xù)推進(jìn)三個(gè)重點(diǎn)領(lǐng)域：

一是全面完成國(guó)家評(píng)價(jià)協(xié)調(diào)中心和評(píng)價(jià)專家委員會(huì)，1+N(擬先全面完成兒科，心腦血管和腫瘤3個(gè))綜合實(shí)力強(qiáng)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)或科研院校建立評(píng)價(jià)工程實(shí)驗(yàn)室、全國(guó)100個(gè)評(píng)價(jià)基地建設(shè)(國(guó)家基地40個(gè)左右、區(qū)域基地60個(gè)左右)。

二是年均產(chǎn)出10個(gè)以上重點(diǎn)藥物主題的綜合評(píng)價(jià)結(jié)果，完成對(duì)評(píng)價(jià)體系產(chǎn)出效果的評(píng)估，實(shí)現(xiàn)提升行業(yè)主管部門(mén)工作效率，提高醫(yī)療機(jī)構(gòu)服務(wù)效能的目的。

三是通過(guò)評(píng)估體系的技術(shù)產(chǎn)出，建立中國(guó)人群重大疾病的基于多組學(xué)及時(shí)的精準(zhǔn)用藥模型，全面實(shí)現(xiàn)基本藥物目錄，臨床急需藥品清單等動(dòng)態(tài)調(diào)整。