在醫(yī)療大數據眾多的應用當中，真實世界研究是不可忽視的一部分。以腫瘤大數據為例，無論是美國的Flatiron，還是中國的臨床腫瘤大數據企業(yè)，真實世界研究都是一個繞不開的話題，建立完善的基于腫瘤真實世界數據體系正在成為服務好醫(yī)生、藥企、保險公司的關鍵所在。

近年來，國內醫(yī)療大數據領域發(fā)展迅速。前瞻產業(yè)研究院預計，預計到2020年我國健康醫(yī)療大數據行業(yè)市場規(guī)模將突破800億元。

一方面，當下中國醫(yī)療大數據創(chuàng)業(yè)公司迭起，高額融資頻發(fā)。今年9月4日，醫(yī)療大數據公司柯林布瑞宣布于上半年完成6800萬元A輪融資，本輪投資由正海資本和瑞健資本聯(lián)合領投，京頤股份、廣潤資本、華方資本跟投。

7月26日，零氪科技宣布完成10億元D輪融資。此輪融資后，零氪將進一步推動產業(yè)資源整合，完善互聯(lián)網醫(yī)院、鄰客智慧藥房（DTP藥房）及醫(yī)療保險支付等業(yè)務上的布局。

6月6日，醫(yī)療大數據服務商浙江扁鵲完成5500萬人民幣戰(zhàn)略融資，投資方為阿里健康。

4月17日，醫(yī)療大數據企業(yè)思派網絡在2018年初已經完成了數千萬美元的C輪融資，本輪融資由IDG領投。本輪融資后，思派網絡將繼續(xù)提升醫(yī)療大數據的質量與完整性，擴大線下支點，并進一步拓展公司與醫(yī)院、藥企、保險企業(yè)的合作。

另一方面在創(chuàng)業(yè)公司被資本所關注的同時，一些上市公司也已經開始通過醫(yī)療大數據實現變現。2017年12月，創(chuàng)業(yè)軟件發(fā)布公告顯示：公司中標福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院“醫(yī)療大數據挖掘分析平臺”項目，中標金額1315萬元，項目建設期為12個月。

實際上，無論是創(chuàng)業(yè)公司還是已然成熟的上市公司，其布局大多已經覆蓋了從醫(yī)療數據的清理分析、醫(yī)學自然語言處理，到病歷的結構化處理、利用AI輔助診療產品落地等方方面面。

而在醫(yī)療大數據眾多的應用當中，真實世界研究（RWE）是不可忽視的一部分。以腫瘤大數據為例，無論是美國的Flatiron，還是中國的臨床腫瘤大數據企業(yè)，真實世界研究都是一個繞不開的話題，建立完善的基于腫瘤真實世界數據體系正在成為服務好醫(yī)生、藥企、保險公司的關鍵所在。

值得注意的是，中國在真實世界研究方面發(fā)展較晚，與歐美國家上存在一定的差距，且目前還存在如數據標準化程度低等問題。但是隨著醫(yī)療數據積累、大數據技術發(fā)展，以及政策支持等多方面原因的推動，中國在真實世界研究方面與歐美國家的差距正在不斷縮小。

貫穿新藥研發(fā)、上市全流程

“近年來，真實世界研究開始越來越受到醫(yī)療界的關注和重視，比如，FDA就曾于2017年發(fā)布《采用真實世界證據支持醫(yī)療器械的法規(guī)的決策》（UseofReal-WorldEvidencetoSupportRegulatoryDecision-MakingforMedicalDevices），該指南明確了FDA對真實世界證據用于醫(yī)療器械審評的態(tài)度。”在2018醫(yī)學事務領導人高峰論壇上，輝瑞制藥有限公司大中華區(qū)副總裁，醫(yī)學部負責人谷成明表示，首先目前醫(yī)學相關的數據量在增加。其次，醫(yī)療大數據的質量也在提高。第三，收集處理醫(yī)療大數據的方法增加，一些醫(yī)療大數據公司的出現使得大量的非結構化數據變成結構化數據，從而被使用分析。最后，醫(yī)療大數據的應用也開始普遍起來，行業(yè)也逐漸認識到了真實世界研究的重要性。

在FDA的指南中，對“真實世界數據”的定義強調了兩個點：1.定期收集（routinelycollected）；2.數據來源多樣（fromavarietyofsources）。

中國對真實世界數據研究和立法規(guī)制的進程也在加快。據了解，本次高峰論壇上，組委會還發(fā)布了《真實世界研究實踐專家共識》，從國內外真實世界研究現狀等基本問題談起，探索了真實世界研究目前存在的誤區(qū)、流程、應用場景等問題。

事實上，在全球范圍，真實世界證據對于監(jiān)管、醫(yī)療及藥企的價值已日益凸顯，而醫(yī)療大數據的價值則集中表現在對真實世界研究的證據支持上。

具體來說，真實世界研究起源于實用性臨床試驗，最早應用于藥物流行病學范圍，具體是指在較大的數據樣本量（覆蓋具有代表性的更廣大受試人群）的基礎上，在真實醫(yī)療過程中，根據患者的實際病情和意愿非隨機選擇治療措施，開展長期評價，并注重有意義的結局治療，在廣泛真實醫(yī)療過程中評價干預措施的外部有效性和安全性。

目前，真實世界研究所涉及到的數據主要包括：醫(yī)療從業(yè)者提供的電子醫(yī)療檔案、健康檔案、臨床測試結果、臨床評估記錄；來自于患者社交網絡的行為數據以及患者提供的結果研究數據；可穿戴設備收集的日常行為數據；醫(yī)藥企業(yè)提供的市場營銷數據、醫(yī)療數據、研發(fā)數據；醫(yī)保機構持有的報銷數據；政府管理機關制定的政策和規(guī)范數據等。

此前，隨機對照試驗被業(yè)內視為藥物臨床試驗的“金標準”，但是其具有外部真實性卻較差，無法確定在真實臨床實踐中的可推廣性，高度選擇人群、高費用、高度內部一致性，研究觀察時間短、樣本量一般較小、真實世界代表性小等問題。而“真實世界數據可以解決過去RCT不能夠解決的問題。”谷成明說到。

零氪科技聯(lián)合創(chuàng)始人、首席臨床運營官李麗平也提到了真實世界研究在藥企所發(fā)揮的重要作用。她表示，“真實世界研究貫穿了新藥研發(fā)、藥品上市及上市后的各個階段。比如，在藥品研發(fā)的實驗室階段，真實世界研究可以發(fā)現藥物的新靶點；在臨床階段，可以通過真實世界研究去挖掘市場前景，幫助更快地招募符合入組標準的患者等等。”

“真實世界研究可以通過前瞻性或者回顧性的設計來了解藥物在真實世界中的長期安全性、有效性及患者依從性；并結合收集真實世界的成本數據進行成本效果研究來證明藥物的價值；也可以納入更復雜的、患有多種疾病的患者亞組人群研究在不同亞組人群的效果差異；甚至利用真實世界證據進行擴大適應癥的申請和批準。”醫(yī)療大數據公司HLTPharma總裁何直也對健康點說到。

變現：藥企是主要支付方

正因為真實世界研究在為藥企的新藥研發(fā)等發(fā)揮了不可忽視的作用，一些醫(yī)療大數據公司才能夠以自身的數據、技術為基礎，為藥企提供相應的服務。

“我們現在有30多個項目是為藥企做的，包括國內的和國外的，中藥的和西藥的。”零氪科技COO丁利華告訴健康點，從項目數量上來看，零氪科技服務的國內藥企更多，但是從創(chuàng)新性來看，還是國外的藥企更強些。目前，阿斯利康、羅氏、輝瑞、諾華等都與零氪有合作。

今年初獲得數千萬美元C輪融資的醫(yī)療大數據企業(yè)思派網絡也將藥企視為重要的合作伙伴。此前，其曾在C輪融資發(fā)布期間表示，目前公司已經形成SMO（臨床試驗現場管理）、RWE（真實世界研究）、DTP（腫瘤專業(yè)藥房）、PPO（腫瘤優(yōu)選專家網絡）四個業(yè)務板塊，建立了臨床腫瘤數據和臨床腫瘤醫(yī)學業(yè)務（SMO+RWE）、醫(yī)療業(yè)務（DTP+PPO）之間的閉環(huán)，為患者、醫(yī)生、藥企、保險公司提供一站式解決方案。據透露，2017年思派網絡已經實現1億元左右的營收，預計今年收入將達到8億元左右。

藥企為何愿意為真實世界研究買單？一方面，何直提到，“真實世界研究能夠為新藥創(chuàng)新顯著減少研發(fā)時間和加快上市步伐。”另一方面，按照傳統(tǒng)的隨機對照試驗，一個新藥上市前需要大批的實驗人員入組，成本極高。相比之下，真實世界研究的前期成本由醫(yī)療大數據公司承擔，藥企要承擔的成本更低，藥品的轉化率也更高。對此，零氪科技創(chuàng)始人、CEO張?zhí)鞚筛嬖V健康點，真實世界研究前期在數據、技術方面的投入就像是修路，如果只服務一家藥企，那這個成本是很難被收回的，但是如果行業(yè)30%的企業(yè)都為它付費，成本很快就會被收回來。

落地難：數據不規(guī)范

“目前的差距主要存在于中國的真實世界數據標準化程度低，這主要是由于中國的醫(yī)療服務機構的電子化系統(tǒng)各自為營，缺乏統(tǒng)一有效可用于分析的全國性疾病數據庫。”何直告訴健康點，即便目前醫(yī)療大數據和真實世界研究在中國發(fā)展火熱，但與美國等相關行業(yè)發(fā)展較早的國家相比，中國仍落于人后。

零氪科技首席醫(yī)學官楊海英也認為這種落后主要源于“醫(yī)療臨床大數據規(guī)范化和標準化的缺乏。”她提到，一是數據來源本身，各醫(yī)院對病例的書寫規(guī)范不同，收集的數據規(guī)范也就不同。二是數據處理能力。由于醫(yī)院的特殊性質，內部并未有專業(yè)的技術團隊進行數據處理。”

而HLTPharma、零氪科技、思派網絡等公司就致力于解決這類問題，建立技術平臺，進行標準化等數據深度處理，建立了科學大數據處理體系，快速清洗、整合可供綜合應用的疾病信息模型。

對于目前中國所面臨的醫(yī)療大數據不規(guī)范難題，何直表示“數據難題并不是中國特有的，其實也是其他甚至包括一些信息電子化程度發(fā)達國家在內的醫(yī)療大數據研究和建設中能夠遇到的問題。”他表示，“我們需要建立技術平臺，進行標準化等數據深度處理，并進行深度數據清理。HLTPharma也正基于多方位的和政府、醫(yī)院、專家的合作，利用我們新一代數據智能處理技術，建立科學的大數據處理體系和嚴格的質量控制流程。”