拜耳血友病療法

今日獲得FDA批準

藥明康德：今日，拜耳（Bayer）公司宣布，該公司的Jivi（BAY94-9027）獲得FDA批準，用于常規(guī)預防性治療接受過前期治療的12歲以上A型血友病患者。最初建議的預防性治療方案為每周接受兩次注射，根據患者出血狀況的變化，可以將注射頻率減少到每隔5天，甚至更長時間接受一次注射。同時，FDA也批準該藥物作為應急療法或在手術前控制患者出血風險的預防性療法。

拜耳公司開發(fā)的BAY94-9027是一種重組因子VIII替代療法，它可以替代A型血友病患者體內缺失的因子VIII。這一療法的獨特之處在于在因子VIII蛋白的特定位點添加了聚乙二醇修飾（PEGlaytion）。這種改進將BAY94-9027的半衰期延長到17.9個小時，從而讓患者在減少接受注射次數的情況下仍然能夠維持凝血因子的正常水平。

先鋒醫(yī)藥斥2.28億

認購澳醫(yī)療產品供貨商15％權益

參考消息網：中國先鋒醫(yī)藥宣布與澳大利亞ParagonCareLimited訂立認購協(xié)議，同意按每股0.91澳元分兩批合共認購Paragon約5041.8萬股，相當于認購事項完成后Paragon已發(fā)行股份總數之15％，總代價4588.07萬澳元。

港媒稱，中國先鋒醫(yī)藥宣布與澳大利亞ParagonCareLimited訂立認購協(xié)議，同意按每股0.91澳元分兩批合共認購Paragon約5041.8萬股，相當于認購事項完成后Paragon已發(fā)行股份總數之15％，總代價4588.07萬澳元（折合約2.28億人民幣）。

出血減少97%！

羅氏重磅血友病新藥3期數據積極

藥明康德：今日，羅氏集團（RocheGroup）成員基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN3的關鍵數據發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）上。該研究評估了在體內不含因子VIII抑制物的12歲及以上A型血友病患者中，每周或每兩周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）進行預防性治療的療效。

Hemlibra是雙特異性因子IXa和因子X定向抗體，它可以將激活天然凝血級聯(lián)所需的因子IXa和因子X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。Hemlibra是一種預防性治療，可通過每周一次即用溶液皮下注射來進行。該藥物于去年11月獲美國FDA批準，并于今年4月再次獲得突破性療法認定。

7.35億美元

新并購專注解決阿片類藥物危機

大健康并購：日前，EmergentBioSolutions公司宣布收購AdaptPharma，及其旗艦產品NARCAN?（鹽酸納洛酮）鼻噴霧劑。NARCAN?是美國FDA和加拿大衛(wèi)生部批準的首個，也是目前唯一一種無針劑（needle-free）納洛酮配方，用于緊急治療已知或疑似阿片類藥物使用過量?；颊甙Y狀通常表現為呼吸或中樞神經系統(tǒng)抑制。

此次收購總價值高達7.35億美元，包括6.35億美元的前期付款和潛在達1億美元的銷售里程碑付款。收購完成后，Emergent將獲得NARCAN?鼻噴霧劑產品，以及一條用于解決阿片類藥物過量的創(chuàng)新治療和遞送方式的研發(fā)管線。

投融資

GeorgeChurch教授創(chuàng)立大數據公司

種子輪430萬美元

創(chuàng)鑒匯：8月29日，NebulaGenomics宣布，獲得430萬美元的種子輪融資。公司將利用這些資金為基因組數據創(chuàng)建一個可靠、安全且分散的市場以開創(chuàng)個人基因組測序時代。公司還將與領先的全基因組測序和整合公司VeritasGenetics建立合作伙伴關系，該合作將促使Nebula的市場與Veritas的Arvados公開代碼軟件平臺連接起來。

NebulaGenomics是一家人類基因組測序和健康大數據公司，致力于通過為消費者、研究人員和醫(yī)學界建立一個龐大且值得信賴的基因組和健康數據市場來開創(chuàng)基因組測序時代。利用區(qū)塊鏈確保消費者保持對其數據的控制并獲得數據使用補償，Nebula將匯總研究人員可以分析的大量豐富遺傳信息，以加速藥物開發(fā)，簡化臨床試驗，并開創(chuàng)真正的個體化醫(yī)療時代。該公司由哈佛大學基因組學研究先驅GeorgeChurch教授和哈佛大學的研究人員DennisGrishin博士和KamalObbad博士共同創(chuàng)立。

骨科巨頭Stryker將以14億美元

收購脊柱微創(chuàng)上市公司K2M

動脈網：骨科器械制造商史賽克Stryker周四宣布，Stryker（NYSE：SYK）同意以每股27.50美元的全現金交易方式收購微創(chuàng)脊柱產品制造商K2MGroupHoldings.Inc（Nasdaq：KTWO）所有已發(fā)行和已發(fā)行普通股，總股本價值約14億美元。

截至2018年8月29日止90個交易日，購買價格比K2M的平均收盤價溢價27％。完成擬議交易后，K2M將成為StrykerCorporation的全資子公司。關閉后，K2M的主席，首席執(zhí)行官和總裁EricD.Major預計將被任命為StrykerSpine部門的總裁。

K2M是一家總部位于VirginaLeesburg的上市公司，年銷售額達3億美元，是3D打印植入物復雜脊柱市場的領導者。就在一年前，K2M的產品已通過FDA認證。Stryker將以每股27.5美元的價格購買所有股票。收購完成后，K2M將并入Stryker的脊柱部門，擴大Stryker的脊柱療法。

大政策

剛剛！國務院會議宣布：

基藥目錄增至685種！

賽柏藍：據8月30日央視新聞聯(lián)播最新報道，國務院總理主持召開國務院常務會議，聽取今年減稅降費政策措施落實情況匯報，決定再推新舉措支持實體經濟發(fā)展；部署完善國家基本藥物制度，保障群眾基本用藥需求、減輕藥費負擔。

會議指出，完善國家基本藥物制度，是深化醫(yī)改重要舉措，有利于滿足群眾基本用藥需求。會議確定，一要及時調整基本藥物目錄。

此次調整在覆蓋臨床主要病種基礎上，聚焦癌癥、兒科、慢性病等調入187種中西藥，其中腫瘤用藥12種、臨床急需兒童藥品22種，均比原目錄顯著增加。調整后總品種擴充到685種。今后新審批上市、療效有顯著改善且價格合理的藥品將加快調入。二要減輕患者藥費負擔。推進公立醫(yī)療機構集中帶量采購等方式，推動降藥價。建立基本藥物、基本醫(yī)保聯(lián)動和保障醫(yī)?？沙掷m(xù)的機制，將基本藥物目錄內的治療性藥品優(yōu)先納入醫(yī)保目錄，使醫(yī)保更多惠及參保群眾。三要確?；舅幬锊粩喙τ昧啃〉纫讓е露倘钡幕舅幬铮刹扇《c生產、儲備等保證供應。與此同時，要強化藥品質量安全監(jiān)管，確保群眾安全放心用藥。

國家基本藥物目錄公布在即，數量調整已經十分明確，即685種。

新技術

細菌DNA遭受壓縮時

仍保持它的基因表達

生物谷：在一項新的研究中，來自荷蘭卡夫利納米科學研究所、格羅寧根大學、代爾夫特理工大學、美國羅徹斯特大學和俄亥俄州立大學的研究人員描述了Dps有助細菌在應激條件下存活下來的一些獨特的特征。

這些研究人員觀察到盡管RNA聚合酶仍然能夠完全接觸到遭受Dps壓縮的DNA，但是其他的能夠切割和破壞DNA的蛋白被完全阻斷。因此，他們猜測Dps壓縮細菌DNA的目的可能是保護它免受破壞或突變，同時仍然允許細菌表達有助于其抵抗應激條件的基因。

如果是這種情形的話，那么當Dps結合到DNA上時，它的保護作用會因局部作用得到進一步強化。比如，Dps能夠中和鐵，即一種對DNA造成廣泛破壞的元素。理解Dps的作用可能有助于人們開發(fā)出具有更強靶向性的抗生素和其他的藥物療法。

研究發(fā)現噬菌體裂解酶在齲齒等口腔疾病

治療和預防上具有顯著效

武漢病毒所：近期，中國科學院武漢病毒研究所研究員危宏平團隊聯(lián)合武漢大學口腔醫(yī)院教授李宇紅團隊研究發(fā)現噬菌體裂解酶ClyR能選擇性殺滅能導致齲齒的細菌和導致根尖周牙髓感染的糞腸球菌，而對常見的口腔共生菌無害，并通過大鼠齲齒模型實驗證實能顯著降低齲齒程度。

這些研究顯示噬菌體裂解酶ClyR在齲齒等口腔疾病預防治療中具有非常好的前景。與目前預防齲齒的主要方式如使用氟化物牙膏等相比，其蛋白質屬性具有作用溫和、無毒無害等特點。更重要的是，ClyR只殺齲齒細菌等致病菌，可以在1-5分鐘內將細菌完全殺死，而對共生細菌沒有作用，這對于維持口腔細菌的生態(tài)平衡從而更好保持口腔健康具有重要意義，有可能為預防齲齒等這類多發(fā)的口腔疾病提供新的藥物和護齒產品，如加入有噬菌體裂解酶的口香糖和牙膏等。研究得到了國家自然科學基金、中科院等的資助。

科學家發(fā)現新的人類腦細胞

中國生物技術網：個由Lein和匈牙利賽格德大學的神經科學家GáborTamás博士領導的研究團隊發(fā)現了一種新型人腦細胞，而這些細胞從未在小鼠或其他實驗室動物大腦中發(fā)現。

Tamás和賽格德大學的博士生EszterBoldog將這些新細胞稱為“玫瑰果神經元”，圍繞這些細胞中心的細胞軸突形成的密集束看上去就像一朵花瓣脫落的玫瑰。這些新發(fā)現的細胞屬于抑制性神經元，它們對大腦中其他神經元的活動起到了抑制作用。

該研究尚未證明這種特殊的腦細胞是人類獨有的。但是該細胞并不存在于嚙齒類動物體內，所以這項研究可能又向只存在于人類或靈長類動物的特化神經元中添加了一個新成員。

新型免疫療法

抑制腫瘤生長并防止轉移！

中國生物技術網：近日，由美國加州大學舊金山分校牽頭的一項新研究表明，慢性皮膚損傷引起的炎癥可以通過一種完全不同的機制引發(fā)致癌突變。

研究人員發(fā)現，這種突變模式是由一種名為APOBEC的蛋白質引起的，APOBEC蛋白質通常在增加細胞蛋白質多樣性方面發(fā)揮作用，并被認為有助于抵抗病毒。在RDEB患者體內，APOBEC變得過度活躍，而這是慢性組織炎癥造成的結果，這會導致其在基因組中引入突變，而其中的某些突變最終將導致癌癥。