美國加利福利亞州福斯特，北卡羅萊納州達勒姆—2018年9月12日—吉利德科學(xué)（納斯達克：GILD）與Precision BioSciences公司宣布，雙方已達成戰(zhàn)略合作協(xié)議，利用Precision專利基因組編輯平臺ARCUS開發(fā)針對體內(nèi)清除乙型肝炎病毒（HBV）的療法。

據(jù)估計，全球有2.57億人罹患HBV感染。目前的HBV療法能抑制病毒復(fù)制，但不能完全清除病毒。如果停止治療，共價閉合環(huán)狀DNA（cccDNA）的存在會使HBV病毒復(fù)制。吉利德的初步研究顯示，利用ARCUS核酸酶體外靶向HBVcccDNA，在人體肝細胞中對cccDNA和整合HBVDNA產(chǎn)生明顯抑制。

“吉利德致力于開發(fā)創(chuàng)新療法來為慢性乙型肝炎患者實現(xiàn)功能性治愈，”吉利德首席科學(xué)官及研發(fā)負責人John McHutchison博士說：“我們對基因組編輯和Precision的ARCUS技術(shù)的潛力感到興奮，該技術(shù)已顯示出良好的體外活性。我們期待將這項技術(shù)發(fā)展成為我們HBV治愈研究工作的重要組成部分。”

在此次合作協(xié)議框架下，Precision公司將主要負責核酸酶的研發(fā)、制劑以及試驗核酸酶的臨床前評價，而吉利德則負責潛在療法的臨床研發(fā)和商業(yè)化。此外，吉利德將全額資助這項研發(fā)。Precision有資格獲得共計4.45億美元的里程碑付款，以及未來十幾年內(nèi)通過本次合作所開發(fā)的商業(yè)產(chǎn)品的分級特許使用費。

Precision首席科學(xué)官DerekJantz表示：“吉利德追求治愈的乙肝研究方法是全面且令人振奮的。我們很高興ARCUS平臺的初期研究顯示基因編輯對吉利德的乙肝項目有重要作用。這是我們技術(shù)的一項出色的應(yīng)用，過去一年我們已在相關(guān)模型的治療型體內(nèi)基因組編輯上取得了顯著進展。”