近日，拜耳公司的Jivi（BAY94-9027）獲得FDA批準(zhǔn)，用于常規(guī)預(yù)防性治療接受過前期治療的12歲以上A型血友病患者。最初建議的預(yù)防性治療方案為每周接受兩次注射，根據(jù)患者出血狀況的變化，可以將注射頻率減少到每隔5天，甚至更長(zhǎng)時(shí)間接受一次注射。同時(shí)，F(xiàn)DA也批準(zhǔn)該藥物作為應(yīng)急療法或在手術(shù)前控制患者出血風(fēng)險(xiǎn)的預(yù)防性療法。

血友病在全世界大約有40萬(wàn)名患者，每5000名新出生的男性中，就會(huì)有1人患病。它大多是由于遺傳原因?qū)е履^程中必需的凝血因子缺失或者表達(dá)水平下降。A型血友病是最常見的血友病種類，它是由于凝血因子VIII缺失導(dǎo)致凝血過程失常?；颊咭蚨诩∪狻㈥P(guān)節(jié)和其它組織中頻繁出現(xiàn)出血，這會(huì)造成慢性關(guān)節(jié)損傷。很小的外傷可能因?yàn)闊o法凝血，導(dǎo)致非常嚴(yán)重的后果。

治療血友病的療法在近幾十年來已經(jīng)獲得了長(zhǎng)足進(jìn)步，目前接受治療的血友病患者的預(yù)期壽命已經(jīng)達(dá)到正常水平。但是，通常患者需要頻繁接受靜脈輸液來彌補(bǔ)血液中缺失的凝血因子，這種治療方式需要陪伴他們一生。頻繁的靜脈輸液不但可能給他們的日常生活帶來不便，而且有的患者可能因?yàn)闊o法遵從治療方案而導(dǎo)致出血風(fēng)險(xiǎn)增加。

BAY94-9027是一種重組因子VIII替代療法，它可以替代A型血友病患者體內(nèi)缺失的因子VIII。這一療法的獨(dú)特之處在于在因子VIII蛋白的特定位點(diǎn)添加了聚乙二醇修飾（PEGlaytion）。這種改進(jìn)將BAY94-9027的半衰期延長(zhǎng)到17.9個(gè)小時(shí)，從而讓患者在減少接受注射次數(shù)的情況下仍然能夠維持凝血因子的正常水平。

這一批準(zhǔn)是基于名為PROTECTVIII的開放標(biāo)簽，國(guó)際性臨床2/3期研究。試驗(yàn)結(jié)果表明BAY94-9027的半衰期是對(duì)照組的1.4倍，而且表現(xiàn)出良好的安全性和防止出血的能力。

“不同的A型血友病患者有各自不同的需求，作為治療他們的醫(yī)生來說，Jivi讓我能夠根據(jù)他們出血狀況來調(diào)整接受注射的頻率，達(dá)到防止出血的目的，”PROTECTVIII研究負(fù)責(zé)人，明尼蘇達(dá)大學(xué)的醫(yī)學(xué)教授MarkReding博士說：“血友病患者日漸增多的需求是將治療手段整合到他們的個(gè)人生活方式中去，對(duì)他們來說，Jivi將是個(gè)頗受歡迎的選擇。”