依庫珠單抗注射液獲批上市，其用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒癥綜合征。該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥代理申報進(jìn)口注冊，并在去年7月被CDE以罕見病及兒童藥納入優(yōu)先審評。依庫珠單抗被福布斯和吉尼斯世界紀(jì)錄成為“最昂貴的藥”，每年該藥的治療費用超40萬美元，目前國內(nèi)尚無定價方案，該藥在2012年銷售額超10億美元，成為列入重磅藥中的孤兒藥。

9月5日，國家藥監(jiān)局發(fā)布消息，依庫珠單抗注射液（英文通用名：EculizumabInjection，英文商品名：Soliris）獲批上市。

該品種用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。PNH和aHUS屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。

依庫珠單抗注射液由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報進(jìn)口注冊。基于該產(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評。

該品種在去年7月被CDE以罕見病及兒童用藥納入優(yōu)先審評程序：

同時組織召開專家咨詢會討論是否豁免注冊臨床。專家評估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險可控，同意豁免本品注冊臨床試驗；同時考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風(fēng)險，建議一并批準(zhǔn)。

但同時要求申請人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計劃繼續(xù)開展臨床試驗，并動態(tài)修訂風(fēng)險管理計劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊。

被福布斯評為“最昂貴藥物”

依庫珠單抗Soliris因被福布斯評為“世界上最昂貴的藥物”一炮而紅，它使用一年的價格是409500美元。

另外據(jù)GBI資料顯示，該品種同時是吉尼斯世界紀(jì)錄史上最昂貴的藥。據(jù)有關(guān)媒體報道，該藥在加拿大的售價更高，人均年藥費高達(dá)70萬美元。

對此，Alexion公司發(fā)言人歐文·阿德勒說，高價格主要由幾個因素決定，“包括為了培育此藥投入進(jìn)8億美元的投資，更是經(jīng)過了長達(dá)15年的時間才研發(fā)成功。”而對于該藥在國內(nèi)的定價方案，目前尚無公開具體數(shù)據(jù)。

進(jìn)入“重磅藥”的孤兒藥

依庫珠單抗（Eculizumab）是2007年FDA批準(zhǔn)的Alexion制藥公司的首個藥物。Alexion制藥公司是1992年由一位在耶魯執(zhí)教的執(zhí)業(yè)醫(yī)生LeonardBell在美國康涅狄格州紐黑文市成立。

從1992年建立公司到2008年獲利，Alexion經(jīng)過了17年的潛心研究，但是后來Soliris的銷售數(shù)據(jù)證明這樣的等待是值得的。自08年獲得超過2億美元的銷售收入后，短短5年，該產(chǎn)品正式進(jìn)入重磅藥的行列。

2008年該品種全球銷售額為2.59億美元，在接下來的4年里增幅連續(xù)4年保持在40%以上，在2012年該品種的全球銷售額達(dá)11.34億美元。