今日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告稱，世界最貴單抗——依庫珠單抗注射液（EculizumabInjection）在國內(nèi)獲批上市，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。

今日，國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布公告稱，世界最貴單抗——依庫珠單抗注射液（EculizumabInjection）在國內(nèi)獲批上市，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。

公告顯示，該產(chǎn)品由瑞士Alexion公司研發(fā)，由杭州泰格醫(yī)藥科技股份有限公司代理申報(bào)進(jìn)口注冊?；谠摦a(chǎn)品屬于臨床急需品種，國家藥監(jiān)局藥品審評中心將其納入優(yōu)先審評程序進(jìn)行審評。同時(shí)組織召開專家咨詢會(huì)討論是否豁免注冊臨床。專家評估認(rèn)為該產(chǎn)品已在國外獲批上市，臨床療效明確，風(fēng)險(xiǎn)可控，同意豁免本品注冊臨床試驗(yàn)；同時(shí)考慮到增加兒童適應(yīng)癥將給兒童人群帶來的獲益大于風(fēng)險(xiǎn)，建議一并批準(zhǔn)。但同時(shí)要求申請人應(yīng)補(bǔ)充本品上市后的有效性和安全性信息，按計(jì)劃繼續(xù)開展臨床試驗(yàn)，并動(dòng)態(tài)修訂風(fēng)險(xiǎn)管理計(jì)劃。國家藥監(jiān)局按照優(yōu)先審評程序加快完成對本品的技術(shù)審評，于2018年9月4日有條件批準(zhǔn)本品進(jìn)口注冊。

據(jù)了解，2007年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了Alexion制藥公司的首個(gè)藥物Eculizumab用于PNH患者，2008年在德國和法國用于aHUS，這兩種疾病都屬于全球罕見疾病，依庫珠單抗注射液通過抑制補(bǔ)體途徑免疫反應(yīng)控制上述兩種疾病的病情。依庫珠單抗使用一年的費(fèi)用是669000美元，被冠以“世界最貴單抗”稱號。

炙手可熱的生物藥市場

跨國公司、國內(nèi)本土企業(yè)都試圖在通過單抗等重磅新藥改寫中國生物醫(yī)藥的版圖。根據(jù)中國醫(yī)藥工業(yè)信息中心PDB數(shù)據(jù)庫的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)，近年來，單抗占生物技術(shù)類藥物的比重逐年增加。2018年上半年國內(nèi)樣本醫(yī)院單抗銷售總額為19.6億人民幣，占生物技術(shù)藥比重達(dá)到了67.05%。

上市了21個(gè)年頭的嵌合型單克隆抗體利妥昔單抗是羅氏的常青樹產(chǎn)品，在所有單抗中市場份額當(dāng)屬老大。

在人源單克隆抗體中，曲妥珠單抗的銷售額最大，在25%上下浮動(dòng)，它是一個(gè)上市將超過二十年的老品種。另外貝伐珠單抗等幾個(gè)份額較大的品種在美國上市也都超過十年。

目前單抗類產(chǎn)品依然是外企的天下，羅氏和Genentech加起來占了7成市場。本土企業(yè)百泰生物憑借尼妥珠單抗也有不俗表現(xiàn)。

Eculizumab的上市也讓人們再次關(guān)注已在境外上市新藥進(jìn)口的“快進(jìn)”問題。在生物藥市場，中國的規(guī)模潛力巨大，更是制藥企業(yè)爭相布局的“金礦產(chǎn)業(yè)”，但開發(fā)生物藥，除了要解決技術(shù)方面的挑戰(zhàn)以外，還要面臨資金、上市后價(jià)格等其他方面諸多困難。從速度上說，本土企業(yè)與跨國企業(yè)仍有一定的差距。

今年以來，國務(wù)院提出對治療罕見病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命的部分藥品簡化上市要求。國家藥監(jiān)局認(rèn)真貫徹落實(shí)黨中央、國務(wù)院會(huì)議要求，加快研究出臺簡化境外上市新藥審批的政策措施。這對于國內(nèi)患者來說，能及時(shí)用上新藥，無疑是重大利好。

回歸到Eculizumab的定價(jià)問題，作為如此高昂的孤兒藥，不需要廣泛的病人人群就可以輕易達(dá)到重磅炸彈藥物銷量，但如何在中國及其罕見病市場中開辟市場，也是存在種種挑戰(zhàn)。