無論從醫(yī)學(xué)還是政治角度審視，Kymriah的按療效付費計劃都存在無可回避的瑕疵。相比中國近期對于抗癌藥可及性的討論，Kymriah的可及性看上去似乎更為遙不可及。但中美兩國的故事都說明，在用國家醫(yī)保為日益昂貴的癌癥治療買單是多么困難，尤其是一些治療的長期效益尚不明確的情況下。

2017年8月末，諾華公司的Kymriah有幸成為第一個被FDA批準的CAR-T療法。利用患者自身的免疫細胞來殺死侵略性的腫瘤細胞的CAR-T治療，是近年來最受關(guān)注的革命性癌癥療方法之一。

與Kymriah治療本身同樣受關(guān)注的還有其價格：47.5萬美元的價格雖然令人咋舌，但諾華方面為了中和對高價藥的輿論壓力，在FDA批準Kymriah后立刻公布了和聯(lián)邦醫(yī)療保險和醫(yī)療補助服務(wù)中心（CMS）一起建立的基于治療結(jié)果的定價模式：即只有病人在接受Kymriad治療一個月后出現(xiàn)了療效，諾華才會收取治療的費用。諾華也表示這種創(chuàng)新方法將降低醫(yī)療保險和醫(yī)療補助計劃的成本，并確保讓最脆弱的患者及時接受Kymriah的治療。

革命性療法、高價藥、支付方式創(chuàng)新、患者獲益……一切似乎都朝著完美劇本的方向演進。然而這事兒突然就這么黃了。

7月10日，美國政治網(wǎng)站Politico報道，美國的國家醫(yī)保Medicare和Medicaid在今年早些時候已經(jīng)非公開否決了諾華Kymriah療法基于治療結(jié)果付費的報銷計劃。這一消息也得到了另外一家行業(yè)媒體FiercePharma的確認。

一個月時間太短能干啥？

2017年8月份FDA批準Kymriah上市后不久，諾華就宣布與CMS進行支付領(lǐng)域的創(chuàng)新合作，開展所謂的“按療效付費”：只有當兒童和年輕成人急性淋巴細胞性白血?。ˋLL）患者在第一個月底前對Kymriah治療做出反應(yīng)時，CMS才會付款。諾華公司首席執(zhí)行官JosephJimenez當時在新聞稿中承諾，如果患者治療效果在第一個月內(nèi)沒有起色，治療將不會收費。

然而Kymriah的按療效付費存在醫(yī)學(xué)和政治上的雙重困境。

Political援引臨床醫(yī)生的評論說：“（一個月）的時間是評估復(fù)雜癌癥治療的一個不切實際的時間期限，這實際上等于給了公司一張兌現(xiàn)期一個月的支票。”

美國癌癥和藥物定價專家表示，許多患者似乎在治療一個月后有所改善，但在第一年內(nèi)又會復(fù)發(fā)。在2017年美國血液學(xué)會(ASH)年會上，諾華和賓夕法尼亞大學(xué)共同公布的關(guān)于Kymriah(CTL019)的一項關(guān)鍵研究新數(shù)據(jù)(JULIET)顯示，81例患者在3個月或更早時間的隨訪中，總體有效率(ORR)為53％，完全緩解率(CR)為40%，部分緩解率(PR)為14％。但在接受Kymriah輸注6個月后，總體有效率(ORR)為37％，完全緩解率(CR)為30％。

雖然47.5萬美元的定價看上去十分瘋狂，但從長遠看來，作為一次性治療，Kymriah依然具有衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)上的合理性，這也是諾華游說國家醫(yī)保為Kymriah買單的重要論點。英國國家健康與護理研究所（NICE）的研究人員就表示，CAR-T療法的價值其實可以高達50萬英鎊。如果將其用作骨髓移植的過渡，預(yù)計CAR-T能夠為患者提供平均8.82個質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY），而目前的護理標準則為1.36個。如果試圖用其治愈疾病，CAR-T將提供11.18個QALY，遠高于按照傳統(tǒng)護理標準給出的1.11個QALY。

但問題就在于，諾華不會真等那么長時間才接受付款。Political引用醫(yī)生和衛(wèi)生政策專家的觀點表示，僅僅設(shè)置一個月的付款期太短，并不能證明這款昂貴的治療方法能夠?qū)崿F(xiàn)長期衛(wèi)生費用的降低。“如果按療效付費的目的是激勵藥企研發(fā)更好的藥物，那么更好的付款方式就是開始時就為每個患者付錢，但如果患者在一年內(nèi)疾病復(fù)發(fā)或者去世，藥企要進行退款。對于諾華公司來說，僅僅一個月的門檻‘非常有利’，但從付款人的角度來看并不理想。”

諾華深陷“利益輸送門”引發(fā)多方猜疑

更糟糕的是這一支付方式甚至在政治上也存在瑕疵。

然而根據(jù)Politico的報道，諾華公司Kymriah療法的支付協(xié)議引起了美國衛(wèi)生和福利部（HHS）的內(nèi)部審查，并最終被否決。甚至這一計劃還成為國會調(diào)查的目標。尤其是美國國會的民主黨人“迫切想知道”諾華是否得到了政策優(yōu)惠待遇。

這一切都緣起于今年5月，諾華公司承認，曾經(jīng)向美國總統(tǒng)特朗普的私人律師邁克爾·科恩支付了120萬美元的傭金，讓他為該公司提供醫(yī)療政策方面的咨詢服務(wù)。這一消息立刻引起了軒然大波，在全美國都為高價藥頭痛不已的當下，這樣的利益輸送是否會影響政府部門的決策？

Politico的報道不止一次暗示，CMS在和諾華關(guān)于Kymriah按療效付費的協(xié)議談判中過于軟弱，甚至顯得有些迎合。

在FDA批準一款新藥的當天就進行新的支付方式創(chuàng)新，對CMS來說是前所未聞的。Politico披露，甚至CMS自己的前任員工都認為，這是CMS首次為單個公司單個產(chǎn)品來量身定制一個試點支付項目，非常不同尋常。

今年五月，特朗普政府發(fā)布了一份名為“美國病人優(yōu)先”的藍圖，旨在增加對藥品的競爭并減少患者的自付費用。這其中就包含在聯(lián)邦政府項目中試行價值導(dǎo)向的采購模式。從理論上講，這無疑可以節(jié)省資金，也可以刺激公司尋求最有可能改善患者生活的治療方法。但批評人士擔心，這些交易為制藥公司提供了一種保持高價的迂回方式，因為藥企可以與公共或私人支付者建立有利于他們的協(xié)議。

質(zhì)疑人士指出，所謂按療效付費的機制等于給了大型藥企一個政治上的掩護，如果藥企能影響療效付費中“療效”的界定標準和界定時間，那幾乎就可以完全按照自己的意愿來收取費用。

Politico披露的CMS今年二月的一封非公開信件中，CMS明確表示目前還未與任何藥企簽訂基于結(jié)果付費的正式協(xié)議。

雖然CMS與諾華關(guān)于療效付費的合作夭折了，但CMS表示并沒有放棄基于價值付費的方法。在提交給POLITICO的給Doggett的信中，CMS的主管SeemaVerma透露，CMS正在“探索一種創(chuàng)新支付模式的設(shè)計，該模式將涉及處方藥的基于價值的支付。”

相比中國近期對于抗癌藥可及性的討論，Kymriah的可及性看上去似乎更為遙不可及。但中美兩國的故事都說明，在用國家醫(yī)保為日益昂貴的癌癥治療買單是多么困難，尤其是一些治療的長期效益尚不明確的情況下。